ファブリー病の小児における Replagal® 療法の安全性試験

包含基準:

患者は、この研究に登録するには、次の基準をすべて満たす必要があります。

1. すべての患者は、以下の基準によってファブリー病と診断されなければなりません。

   • 男性患者: 患者は、血清、白血球、または線維芽細胞で測定されたアルファ-ガラクトシダーゼ A 活性の欠乏によって確認されるファブリー病のヘミ接合体の男性であるか、アルファ-ガラクトシダーゼ-A 遺伝子の変異が確認されています。
   • 女性患者: この患者は、アルファ-ガラクトシダーゼ A 遺伝子の変異によって確認されたファブリー病のヘテロ接合体の女性です。

   注: ファブリー病の診断が以前に患者の医療記録に記録されている場合は、スクリーニング検査を繰り返す必要はありません。

2. 患者は7歳から18歳未満です
3. 患者はERT未経験です
4. -特定の瀉血レジメンおよびプロトコル関連の手順を受けるのに十分な一般的な健康状態（治験責任医師によって決定される）および参加のための安全性または医学的禁忌がない
5. -未成年者はプロトコルへの参加に同意する必要があり、親または法的に承認された代理人は、治験審査委員会/独立倫理委員会（IRB / IEC）が承認したインフォームドコンセントフォームに自発的に署名している必要があります。研究は、子供と子供の親または法的に権限を与えられた代理人と説明され、議論されています。

除外基準:

以下の基準のいずれかを満たす患者は、研究から除外されます。

1. -患者および/または患者の両親または法的に権限を与えられた代理人が、研究の性質、範囲、および考えられる結果を理解できない
2. -患者がプロトコルを順守できない、たとえば、プロトコルスケジュールに非協力的、すべての研究手順に同意することを拒否する、評価のために戻ることができない、または研究を完了する可能性が低いと判断された場合、治験責任医師または医療モニター.
3. 研究者の意見では、それ以外の場合は研究に不適切です。