Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Biztonsági tanulmány a Replagal® terápiáról Fabry-kórban szenvedő gyermekeknél

2021. május 24. frissítette: Shire

Nyílt klinikai vizsgálat a Replagal® enzimpótló terápiáról Fabry-betegségben szenvedő gyermekeknél, akik naivak az enzimpótló terápiában

Ennek a vizsgálatnak a célja a Replagal biztonságosságának felmérése olyan Fabry-kórban szenvedő gyermekeknél, akiket korábban nem kezeltek enzimpótló terápiával (ERT).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

2008-ban változás történt az alfa-agalzidáz gyógyszeranyag gyártási folyamatában. Nincs változás a gyógyszerkészítmény összetételében, a gyártási helyen, a gyártási folyamatban vagy a tartály lezárásában.

Az agalzidáz alfa bioreaktor gyártási folyamata (agalAF1) állati összetevőktől mentes táptalajt használva váltotta fel a korábbi görgős palackos (RB) eljárást.

Ez a vizsgálat az új bioreaktoros eljárással 0,2 mg/kg dózisban, 40 perc alatt, minden második héten (EOW) intravénás infúzióval előállított Replagal AF biztonságosságát fogja értékelni Fabry-kórban szenvedő, 7 és 18 év közötti gyermekeknél. korúak és akik naivak az ERT-vel szemben.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
        • Emory Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22152
        • O & O Alpan LLC

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 év (GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

A betegeknek meg kell felelniük az összes alábbi kritériumnak ahhoz, hogy részt vegyenek ebben a vizsgálatban.

  1. Minden betegnél Fabry-kórt kell diagnosztizálni a következő kritériumok szerint:

    • Férfi betegek: A beteg egy félzigóta férfi, aki Fabry-kórban szenved, amit az alfa-galaktozidáz A aktivitás hiánya igazolt szérumban, leukocitákban vagy fibroblasztokban, vagy ha az alfa-galaktozidáz-A gén igazolt mutációja van.
    • Nőbetegek: A beteg heterozigóta nő, Fabry-kórban szenved, amit az alfa-galaktozidáz A gén mutációja igazol.

    Megjegyzés: Ha a Fabry-kór diagnózisát korábban dokumentálták a beteg kórlapjában, a szűrővizsgálatokat nem kell megismételni.

  2. A beteg 7 és 18 év közötti
  3. A beteg ERT-naív
  4. Megfelelő általános egészségi állapot (amelyet a vizsgálók határoztak meg) a meghatározott phlebotomiás kezelési rend és a protokollhoz kapcsolódó eljárások elvégzéséhez, és nincs biztonsági vagy orvosi ellenjavallat a részvételhez
  5. A kiskorú gyermeknek bele kell járulnia a protokollban való részvételhez, és a szülő(k)nek vagy törvényes képviselő(k)nek önkéntesen alá kell írniuk az Intézményi Felülvizsgálati Testület/Független Etikai Bizottság (IRB/IEC) által jóváhagyott tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot, miután az összes vonatkozó szempontot figyelembe vette. a vizsgálatot elmagyarázták és megbeszélték a gyermekkel és a gyermek szülőjével vagy törvényes képviselőjével

Kizárási kritériumok:

Azokat a betegeket, akik megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének, kizárják a vizsgálatból.

  1. A beteg és/vagy a beteg szülője(i) vagy törvényes képviselője(i) nem tudják megérteni a vizsgálat természetét, terjedelmét és lehetséges következményeit
  2. A páciens nem tudja betartani a protokollt, például nem működik együtt a protokoll ütemtervével, nem hajlandó beleegyezni az összes vizsgálati eljárásba, nem tud visszatérni értékelésre, vagy más okból valószínűtlen, hogy befejezi a vizsgálatot, ahogy azt a vizsgáló vagy az orvosi monitor megállapította. .
  3. A vizsgálatra egyébként a Vizsgáló véleménye szerint alkalmatlan.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Replagal 0,2 mg/kg minden második héten (EOW)
Biológiai: Replagal (agalzidáz alfa)
0,2 mg/kg 40 perc alatt minden második héten (EOW)
Más nevek:
  • alfa agalzidáz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Súlyos mellékhatások száma (SAE)
Időkeret: Alaphelyzet az 55. hétig
Alaphelyzet az 55. hétig
Kezelési vészhelyzetek száma (TEAE)
Időkeret: Alaphelyzet az 55. hétig
Alaphelyzet az 55. hétig
IgG Anti-Agalsidase Alfa Antitest fejlesztése
Időkeret: Kiindulási helyzet az 55. hétig
Az anti-agalzidáz antitestek kialakulását tükrözi az alapvonal után
Kiindulási helyzet az 55. hétig
Változás a kiindulási értékhez képest az SDNN pulzusszám variabilitási paraméterben
Időkeret: Alaphelyzet az 55. hétig
Alaphelyzet az 55. hétig
Változás az alapvonalhoz képest az rMSSD pulzusszám variabilitási paraméterében
Időkeret: Alaphelyzet az 55. hétig
Alaphelyzet az 55. hétig
Változás a kiindulási értékhez képest a szívfrekvencia-variabilitási paraméterben, pNN50
Időkeret: Alaphelyzet az 55. hétig
Alaphelyzet az 55. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás az alapvonalról az LVMI-ben
Időkeret: Alaphelyzet az 55. hétig
Alaphelyzet az 55. hétig
Változás az alapvonalról az MFS-ben
Időkeret: Alaphelyzet az 55. hétig
Alaphelyzet az 55. hétig
Változás az alapvonalról a Plasma Gb3-ban
Időkeret: Alaphelyzet az 55. hétig
Alaphelyzet az 55. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a vizeletben Gb3
Időkeret: Alaphelyzet az 55. hétig
Alaphelyzet az 55. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2011. május 12.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2013. április 17.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2013. április 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. március 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. május 27.

Első közzététel (BECSLÉS)

2011. június 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. június 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 24.

Utolsó ellenőrzés

2021. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HGT-REP-084

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Klinikai vizsgálatok a Replagal (agalzidáz alfa)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Guinea

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel