Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie terapie Replagal® u dětí s Fabryho chorobou

24. května 2021 aktualizováno: Shire

Otevřená klinická studie enzymatické substituční terapie Replagal® u dětí s Fabryho chorobou, které jsou naivní k enzymatické substituční terapii

Účelem této studie je posoudit bezpečnost přípravku Replagal u dětí s Fabryho chorobou, které dosud nebyly léčeny enzymatickou substituční terapií (ERT).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V roce 2008 byla provedena změna v procesu výroby léčivé látky agalsidáza alfa. Neexistují žádné změny ve složení léčivého přípravku, výrobním místě, výrobním procesu nebo uzávěru nádoby.

Výrobní proces bioreaktoru s agalsidázou alfa (agalAF1) využívající média bez živočišných složek nahradil předchozí proces válcování lahví (RB).

Tato studie vyhodnotí bezpečnost přípravku Replagal AF, vyrobeného pomocí nového procesu v bioreaktoru v dávce 0,2 mg/kg podávané IV infuzí po dobu 40 minut každý druhý týden (EOW) u dětí s Fabryho chorobou ve věku 7 až méně než 18 let věku a kteří jsou naivní vůči ERT.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22152
        • O & O Alpan LLC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 17 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti musí splňovat všechna následující kritéria, aby byli zařazeni do této studie.

  1. Všichni pacienti musí být diagnostikováni s Fabryho chorobou podle následujících kritérií:

    • Pacienti mužského pohlaví: Pacient je hemizygotní muž s Fabryho chorobou potvrzenou nedostatkem aktivity alfa-galaktosidázy A měřené v séru, leukocytech nebo fibroblastech nebo má potvrzenou mutaci genu alfa-galaktosidázy-A.
    • Pacientky: Pacientka je heterozygotní žena s Fabryho chorobou potvrzenou mutací genu alfa-galaktosidázy A.

    Poznámka: Pokud je diagnóza Fabryho choroby již dříve zdokumentována v lékařském záznamu pacienta, není nutné screeningové testy opakovat.

  2. Pacientovi je 7 až <18 let
  3. Pacient dosud neléčí ERT
  4. Přiměřený celkový zdravotní stav (jak určili zkoušející), aby bylo možné podstoupit specifikovaný režim flebotomie a procedury související s protokolem a žádné bezpečnostní nebo lékařské kontraindikace pro účast
  5. Nezletilé dítě musí souhlasit s účastí v protokolu a rodiče nebo zákonně zmocnění zástupci musí dobrovolně podepsat informovaný souhlas schválený Institucionální revizní radou/nezávislou etickou komisí (IRB/IEC) po provedení všech relevantních aspektů studie byla vysvětlena a prodiskutována s dítětem a jeho rodičem (rodiči) nebo zákonným zástupcem (zástupci)

Kritéria vyloučení:

Pacienti, kteří splňují kterékoli z následujících kritérií, budou ze studie vyloučeni.

  1. Pacient a/nebo jeho rodiče nebo zákonně zmocnění zástupci nejsou schopni pochopit povahu, rozsah a možné důsledky studie
  2. Pacient není schopen dodržet protokol, např. nespolupracuje s harmonogramem protokolu, odmítá souhlasit se všemi postupy studie, nemůže se vrátit na hodnocení nebo je jinak nepravděpodobné, že by studii dokončil, jak určí zkoušející nebo lékař. .
  3. Jinak podle názoru řešitele pro studii nevhodné.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Replagal 0,2 mg/kg každý druhý týden (EOW)
Biologický: Replagal (agalsidáza alfa)
0,2 mg/kg podávaných po dobu 40 minut každý druhý týden (EOW)
Ostatní jména:
  • agalsidáza alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 55
Výchozí stav do týdne 55
Počet naléhavých nežádoucích účinků léčby (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 55
Výchozí stav do týdne 55
Vývoj protilátky IgG proti agalsidáze Alfa
Časové okno: Výchozí stav do týdne 55
Odráží vývoj anti-agalsidázových protilátek po základní linii
Výchozí stav do týdne 55
Změna parametru variability srdeční frekvence SDNN od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do týdne 55
Výchozí stav do týdne 55
Změna parametru variability srdeční frekvence rMSSD od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do týdne 55
Výchozí stav do týdne 55
Změna parametru variability srdeční frekvence pNN50 od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do týdne 55
Výchozí stav do týdne 55

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna ze základního stavu v LVMI
Časové okno: Výchozí stav do týdne 55
Výchozí stav do týdne 55
Změna od základní linie v MFS
Časové okno: Výchozí stav do týdne 55
Výchozí stav do týdne 55
Změna od základní linie v Plasma Gb3
Časové okno: Výchozí stav do týdne 55
Výchozí stav do týdne 55
Změna od základní hodnoty v moči Gb3
Časové okno: Výchozí stav do týdne 55
Výchozí stav do týdne 55

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

12. května 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

17. dubna 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

17. dubna 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. března 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. května 2011

První zveřejněno (ODHAD)

1. června 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

9. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HGT-REP-084

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Replagal (agalsidáza alfa)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lithuania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit