Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Fabryn tautia sairastavien lasten Replagal®-hoidon turvallisuustutkimus

maanantai 24. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Avoin kliininen tutkimus Replagal®-entsyymikorvaushoidosta Fabryn tautia sairastavilla lapsilla, jotka eivät ole naiivia entsyymikorvaushoitoon

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida Replagalin turvallisuutta Fabryn tautia sairastavilla lapsilla, joita ei ole aiemmin hoidettu entsyymikorvaushoidolla (ERT).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vuonna 2008 agalsidaasi alfa -lääkeaineen valmistusprosessiin tehtiin muutos. Lääkevalmisteen koostumukseen, valmistuspaikkaan, valmistusprosessiin tai säiliön sulkemiseen ei ole tehty muutoksia.

Agalsidaasi alfa -bioreaktorin valmistusprosessi (agalAF1), jossa hyödynnettiin eläinkomponenttivapaata väliainetta, korvasi aiemman rullapulloprosessin (RB).

Tässä tutkimuksessa arvioidaan Replagal AF:n turvallisuutta, joka valmistetaan käyttämällä uutta bioreaktoriprosessia annoksella 0,2 mg/kg infusoituna IV 40 minuutin ajan joka toinen viikko (EOW) 7-vuotiailla - alle 18-vuotiailla lapsilla, joilla on Fabryn tauti. ikäisiä ja jotka ovat naiiveja ERT:lle.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Emory Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22152
        • O & O Alpan LLC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta - 17 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit voidakseen osallistua tähän tutkimukseen.

  1. Kaikilla potilailla on diagnosoitava Fabryn tauti seuraavien kriteerien mukaan:

    • Miespotilaat: Potilas on hemitsygoottinen mies, jolla on Fabryn tauti, jonka vahvistaa seerumissa, leukosyyteissä tai fibroblasteissa mitatun alfa-galaktosidaasi A -aktiivisuuden puute tai hänellä on vahvistettu alfa-galaktosidaasi-A-geenin mutaatio.
    • Naispotilaat: Potilas on heterotsygoottinen nainen, jolla on Fabryn tauti, minkä vahvistaa alfa-galaktosidaasi A -geenin mutaatio.

    Huomautus: Jos Fabryn taudin diagnoosi on aiemmin dokumentoitu potilaan sairauskertomukseen, seulontatestejä ei tarvitse toistaa.

  2. Potilas on 7-<18-vuotias
  3. Potilas ei ole saanut ERT-hoitoa
  4. Riittävä yleinen terveys (tutkijoiden määrittämänä) määrätyn flebotomia-ohjelman ja protokollaan liittyvien toimenpiteiden suorittamiseksi, eikä osallistumiselle ole turvallisia tai lääketieteellisiä vasta-aiheita
  5. Alaikäisen lapsen on suostuttava osallistumaan pöytäkirjaan ja vanhemman (vanhempien) tai laillisesti valtuutettujen edustajien on oltava vapaaehtoisesti allekirjoittaneet Institutional Review Boardin/riippumattoman eettisen komitean (IRB/IEC) hyväksymä tietoinen suostumuslomake sen jälkeen, kun kaikki asiaan liittyvät näkökohdat on otettu huomioon. tutkimusta on selitetty ja niistä on keskusteltu lapsen ja lapsen vanhemman (vanhempien) tai laillisesti valtuutettujen edustajien kanssa

Poissulkemiskriteerit:

Potilaat, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois tutkimuksesta.

  1. Potilas ja/tai potilaan vanhemmat tai laillisesti valtuutetut edustajat eivät pysty ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia
  2. Potilas ei pysty noudattamaan tutkimussuunnitelmaa, esim. ei suostu yhteistyöhön protokollan aikataulun kanssa, kieltäytyy hyväksymästä kaikkia tutkimusmenettelyjä, ei pysty palaamaan arviointeja varten tai on muuten epätodennäköistä, että hän saa tutkimusta loppuun tutkijan tai lääkärin määrittämänä .
  3. Muuten tutkijan mielestä tutkimukseen soveltumaton.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Replagal 0,2 mg/kg joka toinen viikko (EOW)
Biologinen: Replagal (agalsidaasi alfa)
0,2 mg/kg annettuna 40 minuutin aikana joka toinen viikko (EOW)
Muut nimet:
  • agalsidaasi alfa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vakavien haittatapahtumien määrä (SAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 55
Lähtötilanne viikolle 55
Hoidon aiheuttamien haittavaikutusten lukumäärä (TEAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 55
Lähtötilanne viikolle 55
IgG-anti-agalsidaasi alfa-vasta-aineen kehittäminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 55
Kuvaa anti-agalsidaasivasta-aineiden kehittymistä lähtötilanteen jälkeen
Lähtötilanne viikkoon 55
Muutos lähtötasosta sykevaihteluparametrissa SDNN
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 55
Lähtötilanne viikolle 55
Muutos lähtötasosta sykevaihteluparametrissa rMSSD
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 55
Lähtötilanne viikolle 55
Muutos lähtötasosta sykevaihteluparametrissa pNN50
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 55
Lähtötilanne viikolle 55

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta LVMI:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 55
Lähtötilanne viikolle 55
Muuta MFS:n lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 55
Lähtötilanne viikolle 55
Muuta perustilasta Plasma Gb3:ssa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 55
Lähtötilanne viikolle 55
Muutos lähtötasosta virtsassa Gb3
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 55
Lähtötilanne viikolle 55

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Torstai 12. toukokuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2013

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 31. maaliskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 27. toukokuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 9. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HGT-REP-084

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Kliiniset tutkimukset Replagal (agalsidaasi alfa)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Vietnam

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa