Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de Segurança da Terapia Replagal® em Crianças com Doença de Fabry

24 de maio de 2021 atualizado por: Shire

Um ensaio clínico aberto da terapia de reposição enzimática Replagal® em crianças com doença de Fabry que nunca receberam terapia de reposição enzimática

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança de Replagal em crianças com doença de Fabry que não foram previamente tratadas com terapia de reposição enzimática (TRE).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Em 2008, foi realizada uma alteração no processo de fabricação do fármaco agalsidase alfa. Não há alterações na formulação do medicamento, local de fabricação, processo de fabricação ou fechamento do recipiente.

Um processo de fabricação de biorreator de agalsidase alfa (agalAF1) utilizando meios livres de componentes de origem animal substituiu o processo anterior de garrafa rolante (RB).

Este estudo avaliará a segurança do Replagal AF, fabricado usando o novo processo de biorreator em uma dose de 0,2 mg/kg infundida IV durante 40 minutos, a cada duas semanas (EOW) em crianças com doença de Fabry de 7 anos a menos de 18 anos de idade e que são virgens de TRE.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

15

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22152
        • O & O Alpan LLC

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 anos a 17 anos (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Os pacientes devem atender a todos os critérios a seguir para serem incluídos neste estudo.

  1. Todos os pacientes devem ser diagnosticados com doença de Fabry pelos seguintes critérios:

    • Pacientes do sexo masculino: O paciente é um homem hemizigótico com doença de Fabry, conforme confirmado por uma deficiência da atividade da alfa-galactosidase A medida no soro, leucócitos ou fibroblastos ou tem uma mutação confirmada do gene da alfa-galactosidase-A.
    • Pacientes do sexo feminino: A paciente é uma mulher heterozigota com doença de Fabry, conforme confirmado por uma mutação do gene da alfa-galactosidase A.

    Observação: Se o diagnóstico da doença de Fabry estiver previamente documentado no prontuário do paciente, os testes de triagem não precisam ser repetidos.

  2. O paciente tem de 7 a <18 anos de idade
  3. O paciente é virgem de ERT
  4. Saúde geral adequada (conforme determinado pelos investigadores) para se submeter ao regime de flebotomia especificado e procedimentos relacionados ao protocolo e sem contraindicações médicas ou de segurança para participação
  5. O menor deve consentir em participar do protocolo e o(s) pai(s) ou representante(s) legalmente autorizado(s) deve(m) ter assinado voluntariamente um formulário de consentimento informado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética Independente (IRB/IEC) após todos os aspectos relevantes do estudo foram explicados e discutidos com a criança e o(s) pai(s) da criança ou representante(s) legalmente autorizado(s)

Critério de exclusão:

Os pacientes que atenderem a qualquer um dos seguintes critérios serão excluídos do estudo.

  1. O paciente e/ou o(s) pai(s) do paciente ou representante(s) legalmente autorizado(s) não conseguem entender a natureza, o escopo e as possíveis consequências do estudo
  2. O paciente é incapaz de cumprir o protocolo, por exemplo, não coopera com o cronograma do protocolo, recusa-se a concordar com todos os procedimentos do estudo, incapacidade de retornar para avaliações ou, de outra forma, é improvável que conclua o estudo, conforme determinado pelo investigador ou pelo monitor médico .
  3. Caso contrário, inadequado para o estudo, na opinião do Investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Replagal 0,2 mg/kg em semanas alternadas (EOW)
Biológico: Replagal (alfagalsidase)
0,2 mg/kg administrado durante 40 minutos a cada duas semanas (EOW)
Outros nomes:
  • agalsidase alfa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Eventos Adversos Graves (SAE)
Prazo: Linha de base até a semana 55
Linha de base até a semana 55
Número de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE)
Prazo: Linha de base até a semana 55
Linha de base até a semana 55
Desenvolvimento de Anticorpo IgG Anti-Agalsidase Alfa
Prazo: Linha de base até a semana 55
Reflete o desenvolvimento de anticorpos anti-Agalsidase após a linha de base
Linha de base até a semana 55
Alteração da linha de base no parâmetro de variabilidade da frequência cardíaca SDNN
Prazo: Linha de base até a semana 55
Linha de base até a semana 55
Alteração da linha de base no parâmetro de variabilidade da frequência cardíaca rMSSD
Prazo: Linha de base até a semana 55
Linha de base até a semana 55
Alteração da linha de base no parâmetro de variabilidade da frequência cardíaca pNN50
Prazo: Linha de base até a semana 55
Linha de base até a semana 55

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base no LVMI
Prazo: Linha de base até a semana 55
Linha de base até a semana 55
Alteração da linha de base no MFS
Prazo: Linha de base até a semana 55
Linha de base até a semana 55
Mudança da linha de base no plasma Gb3
Prazo: Linha de base até a semana 55
Linha de base até a semana 55
Mudança da linha de base na urina Gb3
Prazo: Linha de base até a semana 55
Linha de base até a semana 55

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

12 de maio de 2011

Conclusão Primária (REAL)

17 de abril de 2013

Conclusão do estudo (REAL)

17 de abril de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de março de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de maio de 2011

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

1 de junho de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

9 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de maio de 2021

Última verificação

1 de maio de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HGT-REP-084

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever