评估扩增的同种异体脂肪来源干细胞 (eASC) (Cx601) 治疗肛周克罗恩病复杂肛周瘘管的安全性和有效性的研究。
多中心 I/IIa 期研究，以评估扩增的同种异体脂肪来源干细胞 (eASC) (Cx601) 治疗肛周克罗恩病复杂性肛周瘘管的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
克罗恩病 (CD) 是一种严重的疾病，具有显着的发病率和对生活的重大影响。 CD 会影响消化系统的任何部分，这种慢性疾病的症状包括腹痛、腹胀、恶心、呕吐和腹泻。 CD 还会导致肠壁溃疡、狭窄（由于疤痕组织和肿胀导致中空结构变窄）和瘘管（从肠道到另一个器官或皮肤的异常通道）。
患有肛周瘘管的 CD 患者对有效药物治疗的需求未得到满足，对包括生物疗法在内的常规策略没有反应。 目前的研究旨在评估来自健康供体的脂肪组织来源的间充质干细胞治疗 CD 患者肛周瘘管的安全性和有效性。
主要目标：评估 eASC 的安全性（治疗紧急不良事件的发生率）。
研究设计：多中心、试点研究，由两名胃肠病学家/外科医生和一名独立的外部放射科医生评估安全性和疗效。 受试者将在瘘管中接受同种异体脂肪来源的干细胞、eASC（2000 万个细胞）的细胞悬浮液。
如果在第 12 周治疗的瘘管未完全闭合，受试者将接受第二剂 eASCs（4000 万个细胞）。 在最初施用细胞后，将跟踪受试者直到第 24 周。
根据研究者的判断，受试者可以在整个研究期间接受标准护理，不包括英夫利昔单抗或任何其他抗 TNF、他克莫司或环孢菌素。
.研究人群：将招募 24 名至少 18 岁的男性和女性肛周 CD 患者。 至少有一个和最多三个瘘管的患者。
治疗说明： .
受试者将获得：
研究产品：CX-601 成人同种异体脂肪来源干细胞 (eASC) 的悬浮液，剂量为 2000 万个细胞和 4000 万个细胞。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
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Huelva、西班牙、21005
- Hospital Juan Ramón Jiménez
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Madrid、西班牙、28042
- Hospital Universitario La Paz
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Sevilla、西班牙、41071
- Hospital Virgen de la Macarena
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Sevilla、西班牙、41014
- Hospital Universitario Nuestra Señora de Valme
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Islas Baleares
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Palma de Mallorca、Islas Baleares、西班牙、07014
- Hospital Son Dureta
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Sevilla
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Bormujos、Sevilla、西班牙、41930
- Hospital San Juan de Dios del Aljarafe
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 签署知情同意书。
- 根据公认的临床、内窥镜、解剖病理学和/或放射学标准至少提前 12 个月诊断出患有克罗恩病的受试者。
- 通过 MRI 评估存在具有 3 个或更少瘘管的复杂肛周瘘管，
- 具有持续性和活动性复杂肛周瘘管和由 CDAI ≤ 200 定义的非活动性管腔 CD 的受试者。
- 年龄超过 18 岁的任何性别的受试者。 根据临床病史和体格检查的结果，总体健康状况良好。
排除标准：
- 存在严重的直肠炎（明显的脆性、自发性出血、多处糜烂、深部溃疡）或需要立即治疗的显性活动性管腔疾病，通过直肠乙状结肠镜检查评估
- CDAI ≥ 221 的受试者。
- 有脓肿的受试者（除非在治疗开始前确认该区域已完全排便并排出积液并且没有脓肿和其他积液）。
- 除非在治疗开始前被移除，否则存在引水线。
- 存在 >3 个瘘管和/或外部开口。
- 通过直肠镜检查或 EUA 评估的直肠和/或肛门狭窄的受试者。
- 在细胞治疗给药前 8 周内接受过英夫利昔单抗或任何其他抗 TNF 药物治疗的受试者。
- 在细胞治疗给药前 4 周内接受过曲克莫司或环孢素治疗的受试者。
- 患有直肠阴道瘘、肛瘘和/或非肛周肠皮瘘的受试者。
- 在纳入前 6 个月内有滥用酒精或其他成瘾物质史的受试者。
- 患有恶性肿瘤的受试者，基底细胞癌或皮肤鳞状细胞癌除外，或 有恶性肿瘤病史的受试者，除非肿瘤疾病在过去 5 年内一直处于缓解状态。
- 患有心肺疾病的受试者，根据研究者的意见，这种疾病不稳定或严重到足以将患者排除在研究之外。
- 研究者认为患有任何类型的医学或精神疾病的受试者可能被排除在研究之外。
- 患有先天性或获得性免疫缺陷的受试者。
- 具有异常实验室测试结果的受试者禁忌将其纳入研究。
- 对麻醉剂或 MRI 造影剂过敏的受试者。
- MRI 是不可行的，（例如 由于起搏器、髋关节置换术或严重的幽闭恐惧症的存在）
- 在纳入研究时由于瘘管以外的原因需要在肛周区域进行手术的受试者，或者在治疗给药后 26 周内预计该区域需要进行此类手术。
- 在过去 6 个月内经历过大手术或严重创伤的受试者。
- 孕妇或哺乳期妇女。 （男性和女性都应使用研究者定义的适当避孕方法）。
- 目前正在接受或在参加本临床试验前 1 个月内接受过任何研究药物的受试者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：CX601
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以 2000 万个细胞和 4000 万个细胞的剂量悬浮成体扩增的同种异体脂肪来源干细胞 (eASC)。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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治疗紧急不良事件的发生率
大体时间：24周
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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引流瘘数量减少
大体时间：第 10、12、22 和 24 周
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第 10、12、22 和 24 周
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闭合瘘管数量增加。
大体时间：第 12 周和第 24 周
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第 12 周和第 24 周
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经治疗的肛周瘘管的外部开口已闭合的受试者百分比。
大体时间：第 12 周
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第 12 周
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MRI 瘘管愈合的受试者百分比（没有 >2cm 的集合）
大体时间：第 12 周和第 24 周
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第 12 周和第 24 周
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出现管腔复发的受试者百分比
大体时间：第 12 周和第 24 周。
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第 12 周和第 24 周。
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Damián García Olmo, MD、Hospital La Paz
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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