Tutkimus laajennettujen allogeenisten rasvaperäisten kantasolujen (eASC) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi (Cx601) monimutkaisten perianaalisten fisteleiden hoidossa perianaalisessa Crohnin taudissa.
Monikeskusvaiheen I/IIa tutkimus laajennettujen allogeenisten rasvakudosperäisten kantasolujen (eASC:t) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi (Cx601) monimutkaisten perianaalisten fisteleiden hoidossa perianaalisessa Crohnin taudissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Crohnin tauti (CD) on vakava sairaus, jolla on merkittävä sairastuvuus ja jolla on suuri vaikutus elämään. CD voi vaikuttaa mihin tahansa ruoansulatuskanavan osaan, ja tämän kroonisen sairauden oireita ovat vatsakipu, turvotus, pahoinvointi, oksentelu ja ripuli. CD aiheuttaa myös suolen seinämän haavaumia, ahtaumaa (arpikudoksen ja turvotuksen aiheuttama onton rakenteen kapeneminen) ja fisteleitä (epänormaalia kulkua suolistosta toiseen elimeen tai ihoon).
On olemassa tyydyttämätön tarve tehokkaalle lääkehoidolle CD-potilailla, joilla on perianaaliset fistelit, jotka eivät vastaa tavanomaisiin strategioihin, mukaan lukien biologiset hoidot. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida terveiltä luovuttajilta peräisin olevien rasvakudoksesta peräisin olevien mesenkymaalisten kantasolujen turvallisuutta ja tehoa perianaalisten fisteleiden hoidossa potilailla, joilla on CD.
Ensisijainen tavoite: Arvioida eASC:iden turvallisuutta (hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus).
Tutkimuksen suunnittelu: Monikeskus-, pilottitutkimus, jossa turvallisuutta ja tehokkuutta arvioivat kaksi gastroenterologia/kirurgia ja riippumaton ulkopuolinen radiologi. Koehenkilöt saavat allogeenisten rasvaperäisten kantasolujen, eASC:iden (20 miljoonaa solua) solususpension fisteliin.
Jos hoidetun fisteli sulkeutuu epätäydellisesti viikolla 12, koehenkilöt saavat toisen annoksen eASC:itä (40 miljoonaa solua). Koehenkilöitä seurataan viikkoon 24 asti solujen ensimmäisen annon jälkeen.
Koehenkilöitä voidaan hoitaa tavanomaisella hoidolla koko tutkimusjakson ajan tutkijan harkinnan mukaan, pois lukien infliksimabi tai mikä tahansa muu anti-TNF, takrolimuus tai syklosporiini.
. Tutkimuspopulaatio: Rekrytoidaan yhteensä 24 potilasta, vähintään 18-vuotiaita miehiä ja naisia, joilla on perianaalinen CD. Potilaat, joilla on vähintään yksi ja enintään kolme fistelikanavaa.
Kuvaus hoidoista: .
Aiheet saavat:
Tutkimustuote: CX-601 Aikuisten laajennettujen allogeenisten rasvaperäisten kantasolujen (eASC:t) suspensio 20 miljoonan solun ja 40 miljoonan solun annoksilla.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Huelva, Espanja, 21005
- Hospital Juan Ramón Jiménez
-
Madrid, Espanja, 28042
- Hospital Universitario La Paz
-
Sevilla, Espanja, 41071
- Hospital Virgen de la Macarena
-
Sevilla, Espanja, 41014
- Hospital Universitario Nuestra Señora de Valme
-
-
Islas Baleares
-
Palma de Mallorca, Islas Baleares, Espanja, 07014
- Hospital Son Dureta
-
-
Sevilla
-
Bormujos, Sevilla, Espanja, 41930
- Hospital San Juan de Dios del Aljarafe
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus.
- Potilaat, joilla on Crohnin tauti diagnosoitu vähintään 12 kuukautta aikaisemmin hyväksyttyjen kliinisten, endoskooppisten, anatomopatologisten ja/tai radiologisten kriteerien mukaisesti.
- Monimutkainen perianaalinen fisteli, jossa on 3 tai vähemmän fistuloisia raitoja, jotka on arvioitu magneettikuvauksella,
- Potilaat, joilla on pysyvä ja aktiivinen kompleksinen perianaalinen fisteli ja ei-aktiivinen luminaalinen CD, jonka CDAI on ≤ 200.
- Kumpaakin sukupuolta olevat yli 18-vuotiaat. Hyvä yleinen terveydentila kliinisen historian ja lääkärintarkastuksen tulosten mukaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Vaikea proktiitti (huomaava hauraus, spontaani verenvuoto, useat eroosiot, syvät haavaumat) tai vallitseva aktiivinen luminaalinen sairaus, joka vaatii välitöntä hoitoa, arvioituna rektosigmoidoskopialla
- Koehenkilöt, joiden CDAI on ≥ 221.
- Potilaat, joilla on absessi (ellei alueen täydellistä wc:tä, jossa kokoelmien tyhjennys ja paiseiden ja muiden kokoelmien puuttuminen ole varmistettu ennen hoidon aloittamista).
- Setonien esiintyminen, ellei niitä ole poistettu ennen hoidon aloittamista.
- >3 fistuloista kanavaa ja/tai ulkoisia aukkoja.
- Potilaat, joilla on peräsuolen ja/tai peräaukon ahtauma arvioituna rektoskopialla tai EUA:lla.
- Potilaat, jotka ovat saaneet infliksimabia tai mitä tahansa muuta anti-TNF-ainetta 8 viikon aikana ennen soluhoidon antamista.
- Potilaat, jotka ovat saaneet trakrolimuusia tai siklosporiinia neljän viikon aikana ennen soluhoidon antamista.
- Potilaat, joilla on peräaukon fistula, peräaukon fisteli(t) ja/tai ei-perianaalinen enterokutaaninen fisteli.
- Koehenkilöt, joilla on ollut alkoholin tai muiden riippuvuutta aiheuttavien aineiden väärinkäyttöä 6 kuukauden aikana ennen sisällyttämistä.
- Potilaat, joilla on pahanlaatuinen kasvain, paitsi tyvisolu- tai ihon okasolusyöpä, tai henkilöt, joilla on aiemmin ollut pahanlaatuisia kasvaimia, paitsi jos neoplastinen sairaus on ollut remissiossa viimeisten 5 vuoden aikana.
- Potilaat, joilla on sydän-keuhkosairaus, joka tutkijan mielestä on epävakaa tai riittävän vakava sulkeakseen potilaan pois tutkimuksesta.
- Koehenkilöt, joilla on minkä tahansa tyyppinen lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka voi tutkijan mielestä olla peruste tutkimuksesta poissulkemiselle.
- Potilaat, joilla on synnynnäinen tai hankittu immuunipuutos.
- Koehenkilöt, joilla on epänormaalit laboratoriotulokset, jotka estävät heidän osallistumisen tutkimukseen.
- Potilaat, jotka ovat allergisia anestesia- tai MRI-kontrastille.
- MRI ei ole mahdollista (esim. sydämentahdistimen, lonkkaproteesin tai vakavan klaustrofobian vuoksi)
- Kohteet, jotka tarvitsevat leikkausta perianaalialueella muista syistä kuin fistelistä tutkimukseen sisällyttämishetkellä, tai tällaisen leikkauksen tarve ennakoidaan tällä alueella 26 viikon aikana hoidon annon jälkeen.
- Koehenkilöt, jotka ovat kärsineet suuresta leikkauksesta tai vakavasta traumasta edellisten 6 kuukauden aikana.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset. (Sekä miesten että naisten tulee käyttää asianmukaisia tutkijan määrittelemiä ehkäisymenetelmiä).
- Koehenkilöt, jotka saavat tällä hetkellä tai ovat saaneet 1 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista tähän kliiniseen tutkimukseen mitä tahansa tutkimuslääkettä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Cx601
|
Aikuisten laajennettujen allogeenisten rasvaperäisten kantasolujen (eASC) suspensio 20 miljoonan solun ja 40 miljoonan solun annoksilla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Tyhjentyvien fistelien määrän väheneminen
Aikaikkuna: viikot 10, 12, 22 ja 24
|
viikot 10, 12, 22 ja 24
|
|
Suljettujen fistelien määrän kasvu.
Aikaikkuna: viikot 12 ja 24
|
viikot 12 ja 24
|
|
Prosenttiosuus koehenkilöistä, joilla hoidetun perianaalisen fistelin ulkoiset aukot ovat sulkeutuneet.
Aikaikkuna: viikko 12
|
viikko 12
|
|
Prosenttiosuus henkilöistä, joilla on MRI-fisteli parantunut (kokoelmien puuttuminen > 2 cm)
Aikaikkuna: viikot 12 ja 24
|
viikot 12 ja 24
|
|
Prosenttiosuus koehenkilöistä, joilla on luminaalinen relapsi
Aikaikkuna: viikot 12 ja 24.
|
viikot 12 ja 24.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Damián García Olmo, MD, Hospital La Paz
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Cx601-0101
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Cx601
-
TakedaRekrytointi
-
TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.RekrytointiCrohnin tauti | Monimutkainen perianaalinen fistulaIsrael, Japani, Alankomaat, Espanja, Puola
-
Fundacion para la Investigacion Biomedica del Hospital...ValmisCrohnin tauti | Peräsuolen fistulaEspanja
-
Tigenix S.A.U.ValmisCrohnin tautiEspanja, Belgia, Alankomaat, Ranska, Israel, Italia, Itävalta, Saksa
-
TakedaValmisMonimutkaiset perianaaliset fistulat aikuisilla Crohnin tautia sairastavilla potilaillaJapani
-
TakedaValmisCrohnin tauti | Monimutkainen perianaalinen fistulaYhdysvallat, Espanja, Ranska, Belgia, Israel, Tšekki, Italia, Puola, Unkari
-
Tigenix S.A.U.ValmisCrohnin tautiYhdysvallat, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Saksa, Kanada, Belgia, Tanska, Puola, Tšekki, Ranska, Unkari, Israel, Puerto Rico, Ruotsi
-
TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiCrohnin tauti | Monimutkainen perianaalinen fistulaIsrael, Espanja, Saksa, Itävalta, Ranska, Tšekki