红细胞分离术与静脉切开术作为遗传性血色素沉着症 (HH) 患者的维持治疗
2013年12月3日 更新者：Eva Rombout、Sanquin Research & Blood Bank Divisions
红细胞分离术与静脉切开术作为遗传性血色素沉着症患者的维持治疗；随机、单盲、序贯、交叉试验
遗传性血色素沉着症 (HH) 是一种铁代谢遗传性疾病，导致铁过度超载。
放血是目前的标准疗法。
最近，治疗性红细胞单采术 (TE) 已成为一种新的治疗方式，它可能提供一种更有效的方法，以更少的程序消除铁过载。在拟议的临床试验中，研究人员将检查 TE 是否可以保持需要维持治疗的患者的铁蛋白水平低于 50 微克/升，与 P.
研究概览
详细说明
研究人群中存在居住在荷兰东南部的 HH 患者（通过遗传分析证实为 C282Y 纯合子），目前接受静脉切开术作为维持治疗以保持其血清铁蛋白水平 < 50 ug/l。
包含开始时的铁蛋白水平在 30-50ug/l 之间。
排除标准为：接受螯合疗法或强制饮食疗法等其他疗法的患者，以及过度超重（BMI>35）的患者。
入组后，患者将被随机分配以开始使用 TE 或继续使用 P。经过一年的治疗并且血清铁蛋白水平 <50ug/l，患者将继续研究，但随后接受两种治疗中的另一种治疗.
随机化将通过封闭随机化来完成。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
40
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Maastricht、荷兰、6300
- University Hospital Maastricht
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 86年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- C282Y 纯合子
- 目前接受静脉切开术作为维持治疗至少 6 个月
- 铁蛋白水平在 30-50 micog/L 之间
- 年满 18 岁
- 重量超过 50 公斤
- 签署知情同意书
- 愿意在三个时间点填写额外的问卷
排除标准：
- 螯合疗法
- 强制饮食制度
- 18岁以下
- 过度超重（BMI 超过 35）
- 怀孕
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：放血-介入放血
如果铁蛋白水平 >50 ug/l，则患者接受静脉切开术治疗
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静脉切开术 - 取出 500 毫升全血 红细胞单采术 - 取出 300-800 毫升红细胞
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实验性的：红细胞分离术
如果血清铁蛋白水平 >50ug/l，患者将接受红细胞分离术治疗
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静脉切开术 - 取出 500 毫升全血 红细胞单采术 - 取出 300-800 毫升红细胞
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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将血清铁蛋白水平保持在 30-50 微克/升之间所需治疗次数的差异以及每年治疗之间的间隔
大体时间：第一次静脉切开术治疗一年后和第一次红细胞单采术治疗一年后
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第一次静脉切开术治疗一年后和第一次红细胞单采术治疗一年后
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Eva Rombout, MD、Sanquin Blood Supply
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年5月1日
初级完成 (预期的)
2013年12月1日
研究完成 (预期的)
2013年12月1日
研究注册日期
首次提交
2011年7月19日
首先提交符合 QC 标准的
2011年7月19日
首次发布 (估计)
2011年7月20日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年12月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年12月3日
最后验证
2013年12月1日
更多信息
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