Eritrocitaféresis versus flebotomía como terapia de mantenimiento en pacientes con hemocromatosis hereditaria (HH)
3 de diciembre de 2013 actualizado por: Eva Rombout, Sanquin Research & Blood Bank Divisions
Eritrocitaféresis versus flebotomía como terapia de mantenimiento en pacientes con hemocromatosis hereditaria; un ensayo aleatorizado, simple ciego, secuencial, cruzado
La hemocromatosis hereditaria (HH) es un trastorno genético del metabolismo del hierro que provoca una sobrecarga excesiva de hierro.
La flebotomía es actualmente la terapia estándar.
Más recientemente, la eritrocitaféresis terapéutica (TE) se ha convertido en una nueva modalidad terapéutica, que potencialmente ofrece un método más eficiente para eliminar la sobrecarga de hierro con menos procedimientos. En el ensayo clínico propuesto, los investigadores examinarán si la TE puede mantener los niveles de ferritina en pacientes que requieren terapia de mantenimiento. por debajo de 50 microg/L, con al menos la mitad del número de procedimientos de tratamiento en comparación con la terapia estándar actual por P.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La población de investigación consta de pacientes con HH (por análisis genético confirmado como homocigotos para C282Y) que viven en el sureste de los Países Bajos y actualmente tratados con flebotomía como tratamiento de mantenimiento para mantener sus niveles de ferritina sérica < 50 ug/l.
Nivel de ferritina al inicio de la inclusión entre 30-50ug/l.
Los criterios de exclusión son: pacientes que reciben otras terapias, como terapia quelante o régimen dietético forzado, más pacientes con sobrepeso excesivo (IMC> 35).
Después de la inscripción, los pacientes serán aleatorizados para comenzar con TE o continuar con P. Después de un año de tratamiento y con un nivel de ferritina sérica <50 ug/l, los pacientes continuarán el estudio pero luego serán tratados con el otro de los dos tratamientos. .
La aleatorización se realizará mediante aleatorización por bloques.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
40
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Maastricht, Países Bajos, 6300
- University Hospital Maastricht
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 86 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- homocigoto para C282Y
- actualmente tratado con flebotomía como terapia de mantenimiento durante al menos 6 meses
- nivel de ferritina entre 30-50 micog/L
- edad 18 años mayor
- peso más de 50 kg
- consentimiento informado firmado
- voluntad de completar cuestionarios adicionales en tres puntos en el tiempo
Criterio de exclusión:
- terapia de quelación
- régimen dietético forzado
- menores de 18 años
- sobrepeso excesivo (IMC superior a 35)
- el embarazo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador activo: Flebotomía - flebotomía de intervención
Los pacientes son tratados con flebotomía si el nivel de ferritina es >50 ug/l
|
Flebotomía: extracción de 500 ml de sangre entera Eritrocitaféresis: extracción de 300-800 ml de eritrocitos
|
|
Experimental: Eritrocitaféresis
Los pacientes son tratados con eritrocitaféresis si el nivel de ferritina sérica > 50 ug/l
|
Flebotomía: extracción de 500 ml de sangre entera Eritrocitaféresis: extracción de 300-800 ml de eritrocitos
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
La diferencia en el número de tratamientos requeridos y el intervalo entre tratamientos por año para mantener los niveles de ferritina sérica entre 30 y 50 microg/L
Periodo de tiempo: un año después del primer tratamiento de flebotomía y un año después del primer tratamiento de eritrocitaféresis
|
un año después del primer tratamiento de flebotomía y un año después del primer tratamiento de eritrocitaféresis
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Eva Rombout, MD, Sanquin Blood Supply
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2008
Finalización primaria (Anticipado)
1 de diciembre de 2013
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de julio de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de julio de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
20 de julio de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
4 de diciembre de 2013
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de diciembre de 2013
Última verificación
1 de diciembre de 2013
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 07-2-104
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .