Erythrocytapheresis kontra phlebotomia, mint fenntartó terápia örökletes hemochromatosisban (HH) szenvedő betegeknél
2013. december 3. frissítette: Eva Rombout, Sanquin Research & Blood Bank Divisions
Erythrocytapheresis versus phlebotomia, mint fenntartó terápia örökletes hemochromatosisban szenvedő betegeknél; véletlenszerű, egyszeri vak szekvenciális, keresztezett próba
Az örökletes hemochromatosis (HH) a vasanyagcsere genetikai rendellenessége, amely túlzott vas túlterhelést eredményez.
A phlebotomia jelenleg a standard terápia.
A közelmúltban a terápiás eritrocitaferezis (TE) új terápiás módszerré vált, amely potenciálisan hatékonyabb módszert kínál a vas túlterhelésének csökkentésére kevesebb eljárással. A javasolt klinikai vizsgálatban a vizsgálók azt vizsgálják, hogy a TE képes-e tartani a ferritinszintet a fenntartó terápiát igénylő betegeknél. 50 mikrog/l alatt, minimálisan feleannyi kezelési eljárással, mint a jelenlegi standard terápia P.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Ismeretlen
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A kutatási populáció olyan HH-s betegekből áll (a genetikai elemzés alapján homozigóta a C282Y-ra), akik Hollandia délkeleti részén élnek, és jelenleg phlebotomiával kezelik fenntartó kezelésként, hogy szérum ferritinszintjüket 50 ug/l alatt tartsák.
Ferritin szint a zárvány kezdetén 30-50 ug/l között.
Kizárási kritériumok: más terápiában, például kelátképző terápiában vagy kényszerdiétás kezelésben részesülő beteg, további túlsúlyos (BMI>35) betegek.
A beiratkozást követően a betegeket véletlenszerűen besorolják, hogy TE-vel kezdjék, vagy P-vel folytassák. Egy éves kezelés után, és a szérum ferritinszintje <50 ug/l, a betegek folytatják a vizsgálatot, de ezután a két kezelés közül a másikkal kezelik őket. .
A véletlenszerűsítés blokkolt randomizálással történik.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
40
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Maastricht, Hollandia, 6300
- University Hospital Maastricht
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- homozigóta a C282Y-ra
- jelenleg fenntartó terápiaként phlebotomiával kezelik legalább 6 hónapig
- ferritin szintje 30-50 mikrog/l között van
- életkor 18 év és idősebb
- súlya meghaladja az 50 kg-ot
- aláírt tájékozott beleegyezés
- hajlandóság további kérdőívek kitöltésére három időpontban
Kizárási kritériumok:
- kelátképző terápia
- kényszerített étrend
- 18 éven aluliak
- túlsúlyos (35 feletti BMI)
- terhesség
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Phlebotomia - intervenciós phlebotomia
A betegeket phlebotomiával kezelik, ha a ferritinszint >50 ug/l
|
Phlebotomia - 500 ml teljes vér eltávolítása Eritrocitaferézis - 300-800 ml vörösvértest eltávolítása
|
|
Kísérleti: Eritrocitaferézis
A betegeket eritrocitaferézissel kezelik, ha a szérum ferritin szintje >50 ug/l
|
Phlebotomia - 500 ml teljes vér eltávolítása Eritrocitaferézis - 300-800 ml vörösvértest eltávolítása
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Különbség a szükséges kezelések számában és a kezelések közötti intervallumban évente, hogy a szérum ferritinszint 30-50 mikrog/l között maradjon
Időkeret: egy évvel az első phlebotomiás kezelés és egy évvel az első eritrocitaferézises kezelés után
|
egy évvel az első phlebotomiás kezelés és egy évvel az első eritrocitaferézises kezelés után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Eva Rombout, MD, Sanquin Blood Supply
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2008. május 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2013. december 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2013. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. július 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. július 19.
Első közzététel (Becslés)
2011. július 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2013. december 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. december 3.
Utolsó ellenőrzés
2013. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 07-2-104
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .