- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT01398644
Erytrocytaferes versus flebotomi som underhållsterapi hos patienter med ärftlig hemokromatos (HH)
3 december 2013 uppdaterad av: Eva Rombout, Sanquin Research & Blood Bank Divisions
Erytrocytaferes versus flebotomi som underhållsterapi hos patienter med ärftlig hemokromatos; en randomiserad, singelblindad sekventiell, cross-over-försök
Ärftlig hemokromatos (HH) är en genetisk störning av järnmetabolismen, vilket resulterar i överdriven järnöverbelastning.
Flebotomi är för närvarande standardterapin.
På senare tid har Terapeutisk Erytrocytaferes (TE) blivit en ny terapeutisk modalitet, som potentiellt erbjuder en mer effektiv metod för att avlägsna järnöverskott med färre procedurer. I den föreslagna kliniska prövningen kommer utredarna att undersöka om TE kan hålla ferritinnivåerna hos patienter som behöver underhållsbehandling under 50 mikrog/L, med minst hälften av antalet behandlingsprocedurer jämfört med nuvarande standardbehandling av P.
Studieöversikt
Status
Okänd
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Forskningspopulationen består av patienter med HH (genom genetisk analys bekräftad som homozygot för C282Y) som bor i sydöstra Nederländerna och för närvarande behandlas med flebotomi som underhållsbehandling för att hålla sina serumferritinnivåer < 50 ug/l.
Ferritinnivå vid början av inklusionen mellan 30-50 ug/l.
Uteslutningskriterier är: patient som får andra behandlingar såsom kelatbehandling eller påtvingad kost, ytterligare patienter med övervikt (BMI>35).
Efter inskrivningen kommer patienterna att randomiseras till att börja antingen med TE eller fortsätta med P. Efter ett års behandling och med en serumferritinnivå <50 ug/l kommer patienterna att fortsätta studien men sedan behandlas med den andra av de två behandlingarna .
Randomisering kommer att göras genom blockerad randomisering.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
40
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Maastricht, Nederländerna, 6300
- University Hospital Maastricht
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
16 år till 88 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- homozygot för C282Y
- behandlas för närvarande med flebotomi som underhållsbehandling i minst 6 månader
- ferritinnivå mellan 30-50 micog/L
- ålder 18 år och äldre
- vikt mer än 50 kg
- undertecknat informerat samtycke
- vilja att fylla i ytterligare frågeformulär vid tre tidpunkter
Exklusions kriterier:
- kelatbehandling
- påtvingad kost
- under 18 år
- överdriven övervikt (BMI mer än 35)
- graviditet
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Aktiv komparator: Flebotomi -interventionsflebotomi
Patienter behandlas med flebotomi om ferritinnivåer >50 ug/l
|
Flebotomi- borttagning av 500 ml helblod Erytrocytaferes- borttagning av 300-800 ml erytrocyter
|
Experimentell: Erytrocytaferes
Patienter behandlas med erytrocytaferes om serumferritinnivån >50 ug/l
|
Flebotomi- borttagning av 500 ml helblod Erytrocytaferes- borttagning av 300-800 ml erytrocyter
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Skillnaden i antal nödvändiga behandlingar och intervallet mellan behandlingar per år för att hålla serumferritinnivåerna mellan 30-50 mikrog/L
Tidsram: ett år efter första flebotomibehandling och ett år efter första erytrocytaferesbehandling
|
ett år efter första flebotomibehandling och ett år efter första erytrocytaferesbehandling
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Eva Rombout, MD, Sanquin Blood Supply
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 maj 2008
Primärt slutförande (Förväntat)
1 december 2013
Avslutad studie (Förväntat)
1 december 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 juli 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 juli 2011
Första postat (Uppskatta)
20 juli 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
4 december 2013
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 december 2013
Senast verifierad
1 december 2013
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 07-2-104
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Ärftlig hemokromatos
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Therapeutics...AvslutadGNE Myopati | Hereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM)Förenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadHereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM)Förenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadGNE Myopati | Hereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM)Förenta staterna, Israel
-
NobelpharmaAvslutadGNE Myopati | Nonakas sjukdom | Distal myopati med kantade vakuoler (DMRV) | Hereditary Inclusion Body Myopathy (hIBM)Japan
Kliniska prövningar på Flebotomi och erytrocytaferes
-
University Hospitals Cleveland Medical CenterOkändAstma | Allergisk rinit | Allergisk konjunktivitFörenta staterna
-
University of PittsburghCitrone 33 FoundationAvslutad
-
John SappNova Scotia Health Authority; Rochester Institute of TechnologyRekryteringHjärtinfarkt | Ventrikulär takykardiKanada
-
Indiana UniversityAvslutad
-
University of CincinnatiNational Institute of Nursing Research (NINR)RekryteringStroke | FamiljevårdareFörenta staterna
-
Oregon Health and Science UniversityNational Institute on Aging (NIA)AvslutadDemens | Alzheimers sjukdom | Familjemedlemmar | Vårdgivarens utbrändhetFörenta staterna
-
hearX GroupUniversity of PretoriaAvslutad
-
Duke UniversityAktiv, inte rekryterandeHematopoetisk ångcellstransplantation (HCT)Förenta staterna
-
National Cancer Institute (NCI)AvslutadNeurofibromatos typ 1 | Plexiforma neurofibromerFörenta staterna
-
Indiana UniversityIntegrated Listening SystemsAvslutad