Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Erytrocytaferes versus flebotomi som underhållsterapi hos patienter med ärftlig hemokromatos (HH)

3 december 2013 uppdaterad av: Eva Rombout, Sanquin Research & Blood Bank Divisions

Erytrocytaferes versus flebotomi som underhållsterapi hos patienter med ärftlig hemokromatos; en randomiserad, singelblindad sekventiell, cross-over-försök

Ärftlig hemokromatos (HH) är en genetisk störning av järnmetabolismen, vilket resulterar i överdriven järnöverbelastning. Flebotomi är för närvarande standardterapin. På senare tid har Terapeutisk Erytrocytaferes (TE) blivit en ny terapeutisk modalitet, som potentiellt erbjuder en mer effektiv metod för att avlägsna järnöverskott med färre procedurer. I den föreslagna kliniska prövningen kommer utredarna att undersöka om TE kan hålla ferritinnivåerna hos patienter som behöver underhållsbehandling under 50 mikrog/L, med minst hälften av antalet behandlingsprocedurer jämfört med nuvarande standardbehandling av P.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Forskningspopulationen består av patienter med HH (genom genetisk analys bekräftad som homozygot för C282Y) som bor i sydöstra Nederländerna och för närvarande behandlas med flebotomi som underhållsbehandling för att hålla sina serumferritinnivåer < 50 ug/l. Ferritinnivå vid början av inklusionen mellan 30-50 ug/l. Uteslutningskriterier är: patient som får andra behandlingar såsom kelatbehandling eller påtvingad kost, ytterligare patienter med övervikt (BMI>35). Efter inskrivningen kommer patienterna att randomiseras till att börja antingen med TE eller fortsätta med P. Efter ett års behandling och med en serumferritinnivå <50 ug/l kommer patienterna att fortsätta studien men sedan behandlas med den andra av de två behandlingarna . Randomisering kommer att göras genom blockerad randomisering.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

40

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

      • Maastricht, Nederländerna, 6300
        • University Hospital Maastricht

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 88 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • homozygot för C282Y
  • behandlas för närvarande med flebotomi som underhållsbehandling i minst 6 månader
  • ferritinnivå mellan 30-50 micog/L
  • ålder 18 år och äldre
  • vikt mer än 50 kg
  • undertecknat informerat samtycke
  • vilja att fylla i ytterligare frågeformulär vid tre tidpunkter

Exklusions kriterier:

  • kelatbehandling
  • påtvingad kost
  • under 18 år
  • överdriven övervikt (BMI mer än 35)
  • graviditet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Flebotomi -interventionsflebotomi
Patienter behandlas med flebotomi om ferritinnivåer >50 ug/l
Flebotomi- borttagning av 500 ml helblod Erytrocytaferes- borttagning av 300-800 ml erytrocyter
Experimentell: Erytrocytaferes
Patienter behandlas med erytrocytaferes om serumferritinnivån >50 ug/l
Flebotomi- borttagning av 500 ml helblod Erytrocytaferes- borttagning av 300-800 ml erytrocyter

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Skillnaden i antal nödvändiga behandlingar och intervallet mellan behandlingar per år för att hålla serumferritinnivåerna mellan 30-50 mikrog/L
Tidsram: ett år efter första flebotomibehandling och ett år efter första erytrocytaferesbehandling
ett år efter första flebotomibehandling och ett år efter första erytrocytaferesbehandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2008

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2013

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 juli 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 juli 2011

Första postat (Uppskatta)

20 juli 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

4 december 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 december 2013

Senast verifierad

1 december 2013

Mer information

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftlig hemokromatos

Kliniska prövningar på Flebotomi och erytrocytaferes

3
Prenumerera