患者的 SAP 耗竭剂剂量评估研究
2017年6月7日 更新者：GlaxoSmithKline
一项 1 期、开放标签、剂量特征研究，旨在研究系统性淀粉样变性患者静脉内和皮下给药 GSK2315698A 的药代动力学、药效学、安全性和耐受性
本研究旨在提供有关配体 GSK2315698A 的安全信息。
配体的药代动力学和药效学将与给药途径的差异一起确定，即静脉内给药与皮下给药之间的耐受性。
该研究将在全身性淀粉样变性患者中进行，并将测量 GSK2315698A 降低血清淀粉样蛋白 (SAP) 水平的能力。
研究概览
详细说明
本研究是一项开放标签、剂量特征研究，评估 GSK2315698A 的安全性以及药代动力学和药效学考虑因素。
GSK2315698A 是一种已知可与血清淀粉样蛋白 (SAP) 结合的配体，SAP 是治疗系统性淀粉样变性的抗 SAP 方法的关键组成部分。
安全评估将包括不良事件、生命体征、心电图和其他相关临床实验室测试。
还将确定剂量给药途径，重点是静脉给药与皮下给药的耐受性。
该研究旨在招募多达 30 名医学诊断为系统性淀粉样变性的患者。
受试者将被要求参加 2 次给药会议，每次会议将涉及在 48 小时内静脉输注 GSK2315698A，然后在会议 1 中进行单次皮下给药，并在会议 2 中进行最多 3 次皮下给药，在 24 小时内进行。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
17
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Cambridge、英国、CB2 2GG
- GSK Investigational Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 医学诊断为系统性淀粉样变性
- AST、ALT、碱性磷酸酶 <= 3xULN 和胆红素 ,1.5xULN
- 作为常规临床护理的一部分，接受了放射性标记的 SAP 扫描
- 签署知情同意书时年龄在 18 至 80 岁之间的男性或女性
- 受试者是流动的并且能够参加 CUC
- 能够给予书面同意，包括遵守同意书上列出的要求和限制条件
- 如果女性受试者具有非生育潜力，则她有资格参与，定义为绝经前女性，并有记录的输卵管结扎或子宫切除术；或绝经后定义为自发性闭经 12 个月
- 具有生育潜力的女性伴侣的男性受试者必须同意使用方案中列出的避孕方法和知情同意信息。 从研究药物的第一次给药到最后一次给药后 85 天，必须遵循这一点。
- 吸烟者（每天<10支香烟）是允许的，但必须愿意在住宿学习期间戒烟
排除标准：
- 筛选后 3 个月内的研究前乙型肝炎表面抗原或丙型肝炎抗体阳性结果
- 受试者参加了临床试验，并在 3 个月、5 个半衰期或研究产品生物学效应持续时间的两倍（以较长者为准）内接受了研究性治疗产品（未经许可）
- 在筛选时或给药前通过阳性血清或尿液 hCG 测试确定的怀孕女性
- 哺乳期女性
- 不愿意或不能遵循协议中概述的程序
- 受试者在精神上或法律上无行为能力
- 需要血液透析的肾功能衰竭通常会导致排除。 可以考虑进行血液透析的患者组 4 中的受试者，前提是他们的透析时间表可以在研究时间表内安排
- 失代偿性心力衰竭或近期晕厥病史
- 临床显着贫血 - Hb<9g/dL
- 使用违禁药物
- 静脉通路不良或不合适
- QTc > 或等于 480ms 或其他 ECG 异常的受试者，研究者认为这些异常具有临床意义，因为它们可能会增加安全风险
- 未控制的高血压，收缩压 > 170 毫米汞柱和/或舒张压 > 100 毫米汞柱
- 先前导致上消化道解剖结构改变的外科手术，包括胆囊切除术（胆囊切除术）将导致被排除在 Entero-Test 程序之外，但受试者仍可参与研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：干涉
静脉输注约 48 小时，然后皮下注射
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静脉输注约 48 小时，然后皮下注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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SAP 的血液浓度
大体时间：19周
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预测与观察的比较
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19周
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GSK2315698 的血浆浓度
大体时间：19周
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GSK2315698 血浆浓度随时间的变化
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19周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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GSK2315698 的安全性和耐受性
大体时间：19周
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通过不良事件 (AE) 报告、临床实验室测试、生命体征和 12 导联心电图 (ECG) 进行评估。
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19周
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血液 SAP 水平相对于基线的变化
大体时间：19周
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评估 GSK2315698 对血液中 SAP 水平的影响
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19周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2011年10月13日
初级完成 (实际的)
2012年11月14日
研究完成 (实际的)
2012年11月14日
研究注册日期
首次提交
2011年7月26日
首先提交符合 QC 标准的
2011年7月28日
首次发布 (估计)
2011年8月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年6月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年6月7日
最后验证
2017年6月1日
更多信息
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