SAP Depleter Dose Assessment Study in Patiens
2017. június 7. frissítette: GlaxoSmithKline
1. fázis, nyílt, dóziskarakterisztikus vizsgálat a GSK2315698A intravénás és szubkután adagjai farmakokinetikájának, farmakodinámiájának, biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálatára szisztémás amiloidózisban szenvedő betegeknél
A tanulmány célja, hogy biztonsági információkat nyújtson a GSK2315698A ligandumról.
A ligandum farmakokinetikáját és farmakodinamikáját a dózisbeadási módok különbségeivel együtt határozzuk meg, nevezetesen az intravénás és szubkután adagolás közötti tolerálhatóságot.
A vizsgálatot szisztémás amiloidózisban szenvedő betegeken végzik el, és megmérik a GSK2315698A képességét a szérum amiloid fehérje (SAP) szintjének kimerítésére.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez a vizsgálat egy nyílt, dózisjellemző vizsgálat, amely a GSK2315698A biztonságosságát, valamint farmakokinetikai és farmakodinamikai szempontjait értékeli.
A GSK2315698A egy ligandum, amelyről ismert, hogy kötődik a szérum amiloid fehérjéhez (SAP), amely kulcsfontosságú eleme a szisztémás amiloidózis kezelésében alkalmazott anti-SAP megközelítésnek.
A biztonsági értékelések magukban foglalják a nemkívánatos eseményeket, életjeleket, EKG-t és egyéb releváns klinikai laboratóriumi vizsgálatokat.
Az adagolási módokat is meghatározzák, az intravénás dózis beadása tolerálhatóságára összpontosítva a szubkután beadáshoz képest.
A tanulmány célja legfeljebb 30 szisztémás amiloidózis orvosi diagnózisával rendelkező beteg toborzása.
Az alanyokat 2 adagolási alkalomra kérik fel, amelyek mindegyike magában foglalja a GSK2315698A intravénás infúzióját 48 órán keresztül, majd egyetlen szubkután adagot az 1. szakaszban, és legfeljebb 3 szubkután adagot a 2. szakaszban, amelyeket 24 órán keresztül kell beadni.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
17
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 2GG
- GSK Investigational Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- orvosilag szisztémás amiloidózissal diagnosztizálták
- AST, ALT, alkalikus foszfatáz <= 3xULN és bilirubin, 1,5xULN
- rutin klinikai ellátásuk részeként radioaktívan jelölt SAP szkennelésen estek át
- 18 és 80 év közötti férfi vagy nő, a beleegyezés aláírásakor
- Az alany ambuláns és képes a CUC-ra
- írásbeli hozzájárulás megadására alkalmas, amely magában foglalja a hozzájárulási űrlapon felsorolt követelmény és korlátozások követelményeinek betartását
- egy női alany jogosult a részvételre, ha nem fogamzóképes korú, menopauza előtti nőnek minősül, akinek dokumentált petevezeték-lekötése vagy méheltávolítása van; vagy posztmenopauzális definíció szerint 12 hónapos spontán amenorrhoea
- a fogamzóképes korú női partnerekkel rendelkező férfi alanyoknak bele kell egyezniük a protokollban felsorolt fogamzásgátlási módszerek használatába és a beleegyező nyilatkozatba. Ezt a vizsgálati gyógyszer első adagjának beadásától az utolsó adag utáni 85 napig kell követni.
- dohányzók (napi 10 cigaretta alatt) megengedettek, de hajlandónak kell tartózkodniuk a bentlakásos tanulmányok idejére
Kizárási kritériumok:
- a vizsgálat előtti pozitív Hepatitis B felületi antigén vagy Hepatitis C antitest eredmény a szűrést követő 3 hónapon belül
- az alany klinikai vizsgálatban vett részt, és 3 hónapon belül (engedély nélkül) vizsgálati terápiás készítményt kapott, 5 felezési időn belül vagy a vizsgálati készítmény biológiai hatásának kétszeresén (amelyik hosszabb)
- terhes nőstények szűréskor vagy az adagolás előtt pozitív szérum vagy vizelet hCG teszt alapján
- szoptató nőstények
- nem hajlandó vagy nem képes követni a protokollban vázolt eljárásokat
- az alany értelmileg vagy jogilag cselekvőképtelen
- hemodialízist igénylő veseelégtelenség általában kizárást eredményez. A 4. betegcsoportba tartozó, hemodialízisben részesülő alanyok is szóba jöhetnek, feltéve, hogy a dialízis ütemezése beépíthető a vizsgálati ütemtervbe
- dekompenzált szívelégtelenség vagy a közelmúltban előforduló syncope
- klinikailag jelentős vérszegénység - Hb<9g/dl
- tiltott gyógyszerek használata
- rossz vagy nem megfelelő vénás hozzáférés
- olyan alanyok, akiknél a QTc > 480 ms vagy olyan egyéb EKG-eltérés, amely a vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős, mivel növelheti a biztonsági kockázatot
- kontrollálatlan magas vérnyomás szisztolés vérnyomás > 170 Hgmm és/vagy diasztolés > 100 Hgmm
- a korábbi sebészeti beavatkozások, amelyek a felső emésztőrendszer megváltozott anatómiáját eredményezték, beleértve a kolecisztektómiát (epehólyag eltávolítás), az Entero-Test eljárásból való kizárást eredményezik, de az alany továbbra is részt vehet a vizsgálatban
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: EGYÉB
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Közbelépés
Intravénás infúzió körülbelül 48 órán keresztül, majd szubkután injekció
|
Intravénás infúzió körülbelül 48 órán keresztül, majd szubkután injekció
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az SAP vérkoncentrációja
Időkeret: 19 hét
|
az előre jelzett és a megfigyelt összehasonlítás
|
19 hét
|
|
A GSK2315698 plazmakoncentrációi
Időkeret: 19 hét
|
a GSK2315698 plazmakoncentrációjának időbeli változásai
|
19 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
a GSK2315698 biztonsága és tolerálhatósága
Időkeret: 19 hét
|
a nemkívánatos események (AE) jelentése, a klinikai laboratóriumi vizsgálatok, az életjelek és a 12 elvezetéses elektrokardiogram (EKG) alapján értékelik.
|
19 hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a vér SAP szintjében
Időkeret: 19 hét
|
értékelje a GSK2315698 hatását a vér SAP szintjére
|
19 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2011. október 13.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2012. november 14.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2012. november 14.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. július 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. július 28.
Első közzététel (BECSLÉS)
2011. augusztus 1.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2017. június 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. június 7.
Utolsó ellenőrzés
2017. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 114527
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .