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美西律治疗1型强直性肌营养不良的临床疗效试验

2018年5月21日 更新者：Chad Heatwole、University of Rochester

美西律治疗 1 型强直性肌营养不良 (DM1) 的随机、安慰剂对照临床疗效试验

本研究的目的是研究美西律治疗 6 个月对 1 型强直性肌营养不良 (DM1) 患者的步行、肌强直、肌肉功能和力量、疼痛、胃肠功能、心脏传导和生活质量的影响。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

本研究将提供有关美西律在以下方面的长期（6 个月）安全性和有效性的数据：

  • 提高参与者能够在六分钟内步行的距离；
  • 减少肌强直；
  • 提高肌肉力量；
  • 增加瘦肌肉质量；
  • 减少肌肉骨骼疼痛；
  • 改善胃肠功能和吞咽）；
  • 提高功能能力；
  • 减少心律失常；和
  • 改善疾病特异性健康相关的生活质量。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

42

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • New York
      • Rochester、New York、美国、14642
        • University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 80年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • DM1 的诊断，由 DM1 基因突变证实
  • 能够步行 30 英尺（允许使用拐杖和/或腿部支撑）
  • 存在握力肌强直

排除标准：

  • 先天性糖尿病 1
  • 在过去 8 周内接受过美西律治疗
  • 二度或三度心脏传导阻滞、心房扑动、房颤、室性心律失常，或正在接受治疗心律失常的药物
  • 接受另一种抗肌强直药物
  • 需要持续治疗的肝脏或肾脏疾病
  • 有癫痫症
  • 怀孕或哺乳
  • 3个月内有严重抑郁症或有自杀意念史
  • 患有以下任何一种疾病：不受控制的糖尿病、充血性心力衰竭、有症状的心肌病、有症状的冠状动脉疾病、不到五年的癌症（皮肤癌除外）、多发性硬化症或其他严重的疾病。
  • 3 个月内吸毒或酗酒
  • 另一种神经肌肉疾病的共存
  • 无法给予知情同意
  • 会严重影响行走的严重关节炎或其他疾病（除 DM1 外）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：美西律
将随机（指定）20 名受试者接受美西律。 美西律在市场上可用于治疗心律失常，但目前未获准用于治疗肌强直或强直性肌营养不良。
药品：美西律
口服 150 mg/kg 美西律胶囊，每日 3 次，连续 6 个月
其他名称：
  • 通用名称：盐酸美西律
安慰剂比较：糖丸
将随机（分配）20 名受试者接受安慰剂（糖丸）。 该对照组对于确定美西律的抗肌强直功效和安全性是必要的。
药品：安慰剂
口服 150 mg/kg 安慰剂胶囊，每天 3 次，持续 6 个月

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
使用 6 分钟步行距离的移动基线的平均变化
大体时间：基线至 6 个月
在此评估期间，参与者被要求在固定的 20 米路线上尽可能远地来回步行 6 分钟。 6 分钟内步行的总距离以米为单位记录。 相对于基线的变化定义为基线时平均 6 分钟步行距离与 6 个月时平均 6 分钟步行距离之间的差异。
基线至 6 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
减少剂量或研究药物停药或停药超过 6 个月的参与者百分比
大体时间：6个月
在三个现场评估（第 0、3 和 6 个月）、每 2 周一次的电话评估中以及通过患者完成的副作用日记监测不良事件。 研究调查人员和安全监测委员会审查了不良事件，并根据需要做出有关停药、暂停和剂量减少的决定。
6个月
手握肌强直定量测量相对于基线的平均变化
大体时间：基线至 6 个月
在右臂肘/腕/手的标准化固定位置执行最大自愿等长收缩后，右手长指屈肌的放松时间。 此测量的放松时间定义为从手的最大等长收缩力的 90% 放松到 5% 的时间（在间隔 10 分钟的两次连续试验中取平均值的 6 次连续收缩中的第一次）。
基线至 6 个月
手动肌肉测试 (MMT) 分数相对于基线的平均变化
大体时间：基线至 6 个月
对 26 个肌肉群（肩外展肌、肘屈肌、腕屈肌、腕伸肌、髋屈肌、膝伸肌、髋伸肌、膝屈肌、髋外展肌、肘伸肌、踝背屈肌和足底屈肌）进行了徒手肌肉测试。左侧加上颈伸肌和颈屈肌）。 肌肉在各种姿势下进行了测试，包括坐姿、仰卧、俯卧和侧卧，并且每个姿势都根据医学研究委员会 (MRC) 量表的修改版 0 到 5（5 代表正常力量）进行分级。 平均 MMT 分数是通过平均 26 块单独肌肉的单独 MMT 分数得出的。
基线至 6 个月
通过心电图 (ECG) 监测，PR、QRS 和 QTc 间期以及平均最低心率 (HR) 相对于基线的平均变化
大体时间：基线至 6 个月
PR、QRS 和 QTc 间期以及平均最小心率 (HR) 是通过标准 12 导联心电图 (ECG) 获得的。 值由计算机生成并由研究调查员和研究心脏病专家验证。
基线至 6 个月
患者报告的疾病负担和生活质量相对于基线的平均变化
大体时间：基线至 6 个月
  • 强直性营养不良健康指数 (MDHI) 是一种经过验证的针对患者报告的疾病负担的疾病特异性指标。 MDHI 总分是 17 个子量表的加权平均值。 MDHI 总分范围为 0-100，其中 0 代表没有患者报告的疾病负担，100 代表最严重的患者报告的疾病负担。
  • 个性化神经肌肉生活质量问卷 (INQoL) 是神经肌肉疾病患者生活质量的衡量标准。 INQoL 总分是由 5 个子域组成的加权平均值。 分数范围为 0-100，可以解释为对生活质量的最大不利影响的百分比，分数越高表示不利影响越大。
  • 36 项简表调查 (SF-36) 是跨 8 个领域的生活质量的通用衡量标准。 从 8 个领域生成两个摘要指标，范围从 0-100%，较低的分数表示较差的功能水平。
基线至 6 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Rochester

调查人员

  • 首席研究员：Richard T. Moxley, III, MD、University of Rochester

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年6月1日

初级完成 (实际的)

2017年2月1日

研究完成 (实际的)

2017年3月1日

研究注册日期

首次提交

2011年7月20日

首先提交符合 QC 标准的

2011年7月28日

首次发布 (估计)

2011年8月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年6月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年5月21日

最后验证

2018年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 3716
  • Funding Source: FDA/OOPD (其他赠款/资助编号：R01FD003716)

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