- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01406873
Badanie skuteczności klinicznej meksyletyny w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1
21 maja 2018 zaktualizowane przez: Chad Heatwole, University of Rochester
Randomizowane, kontrolowane placebo badanie skuteczności klinicznej meksyletyny w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1)
Celem tego badania jest zbadanie wpływu leczenia meksyletyną przez 6 miesięcy na poruszanie się, miotonię, funkcję i siłę mięśni, ból, funkcjonowanie przewodu pokarmowego, przewodzenie serca i jakość życia w dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie to dostarczy danych na temat długoterminowego (6 miesięcy) bezpieczeństwa i skuteczności meksyletyny w:
- poprawa dystansu, jaki uczestnicy są w stanie przejść w sześć minut;
- zmniejszenie miotonii;
- poprawa siły mięśniowej;
- zwiększenie beztłuszczowej masy mięśniowej;
- zmniejszenie bólu mięśniowo-szkieletowego;
- poprawa funkcji przewodu pokarmowego i połykania);
- poprawa zdolności funkcjonalnych;
- zmniejszenie arytmii serca; oraz
- poprawę jakości życia związanej ze zdrowiem związanej z chorobą.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
42
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New York
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester Medical Center, Department of Neurology
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnoza DM1 potwierdzona mutacją genetyczną DM1
- Możliwość przejścia 30 stóp (dozwolona pomoc z laską i/lub usztywnieniem nóg)
- Obecność miotonii chwytnej
Kryteria wyłączenia:
- Wrodzona DM1
- Leczenie Mexiletine w ciągu ostatnich 8 tygodni
- Blok serca drugiego lub trzeciego stopnia, trzepotanie przedsionków, migotanie przedsionków, komorowe zaburzenia rytmu lub przyjmuje leki stosowane w leczeniu zaburzeń rytmu serca
- Przyjmowanie kolejnego leku antymiotonowego
- Choroba wątroby lub nerek wymagająca ciągłego leczenia
- Ma zaburzenie napadowe
- Jest w ciąży lub karmi piersią
- Miał ciężką depresję w ciągu 3 miesięcy lub myśli samobójcze w wywiadzie
- Cierpi na jedno z następujących schorzeń: niekontrolowana cukrzyca, zastoinowa niewydolność serca, objawowa kardiomiopatia, objawowa choroba wieńcowa, rak (inny niż rak skóry) mniej niż pięć lat wcześniej, stwardnienie rozsiane lub inna poważna choroba medyczna.
- Nadużywanie narkotyków lub alkoholu w ciągu 3 miesięcy
- Współistnienie innej choroby nerwowo-mięśniowej
- Nie jest w stanie wyrazić świadomej zgody
- Ciężkie zapalenie stawów lub inny stan chorobowy (oprócz DM1), który znacząco wpływa na chodzenie
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Aktywny komparator: Meksyletyna
20 pacjentów zostanie losowo przydzielonych (przydzielonych) do otrzymywania Mexiletine.
Meksyletyna jest dostępna na rynku do leczenia zaburzeń rytmu serca, ale obecnie nie jest zatwierdzona do leczenia miotonii lub dystrofii miotonicznej.
|
Kapsułki Mexiletine 150 mg/kg przyjmowane doustnie, trzy razy dziennie przez 6 miesięcy
Inne nazwy:
|
Komparator placebo: Pigułka cukrowa
20 osób zostanie losowo przydzielonych (przydzielonych) do grupy otrzymującej placebo (pigułka cukrowa).
Ta grupa kontrolna jest niezbędna do ostatecznego ustalenia skuteczności przeciwmiotonicznej i bezpieczeństwa meksyletyny.
|
Kapsułki placebo 150 mg/kg przyjmowane doustnie, trzy razy dziennie przez 6 miesięcy
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Średnia zmiana w stosunku do linii bazowej w chodzeniu przy użyciu 6-minutowego dystansu marszu
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6 miesięcy
|
Podczas tej oceny uczestnicy zostali poproszeni o chodzenie tam iz powrotem tak daleko, jak tylko mogli, po ustalonej 20-metrowej trasie przez 6 minut.
Całkowity dystans pokonany w ciągu 6 minut był zapisywany w metrach.
Zmianę w stosunku do wartości wyjściowej zdefiniowano jako różnicę między średnią odległością marszu po 6 minutach na początku badania a średnią odległością marszu po 6 minutach po 6 miesiącach.
|
Wartość bazowa do 6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Odsetek uczestników, u których zmniejszono dawkę lub odstawiono lub zawieszono badany lek w ciągu 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zdarzenia niepożądane monitorowano podczas trzech ocen osobistych (miesiące 0, 3 i 6), podczas ocen telefonicznych co 2 tygodnie oraz za pomocą wypełnionych przez pacjentów dzienników działań niepożądanych.
Badacze i komitet monitorujący bezpieczeństwo dokonali przeglądu zdarzeń niepożądanych i podjęli decyzje dotyczące wycofania leku, zawieszenia i zmniejszenia dawki w razie potrzeby.
|
6 miesięcy
|
Średnia zmiana od linii bazowej w pomiarze ilościowym miotonii uścisku dłoni
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6 miesięcy
|
Czas relaksacji mięśni zginaczy palca długiego prawej ręki po maksymalnym świadomym skurczu izometrycznym wykonanym w znormalizowanej stałej pozycji łokcia/nadgarstka/ręki prawej ręki.
Czas relaksacji dla tego pomiaru definiuje się jako czas rozluźnienia od 90% do 5% maksymalnej izometrycznej siły skurczu ręki (pierwszy z 6 serii skurczów uśrednionych w dwóch kolejnych próbach wykonanych w odstępie 10 minut).
|
Wartość bazowa do 6 miesięcy
|
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w wyniku manualnego testu mięśni (MMT).
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6 miesięcy
|
Ręczne testy mięśni przeprowadzono na 26 grupach mięśni (odwodziciele barków, zginacze łokci, zginacze nadgarstków, prostowniki nadgarstków, zginacze bioder, prostowniki kolan, prostowniki bioder, zginacze kolan, odwodziciele bioder, prostowniki łokci, zginacze grzbietu kostek i zginacze podeszwowe prawej i lewy plus prostownik szyi i zginacze szyi).
Mięśnie testowano w różnych pozycjach, w tym siedzącej, leżącej na plecach, leżącej na brzuchu i leżącej na boku, a każdą oceniano według modyfikacji skali Medical Research Council (MRC) od 0 do 5 (5 oznacza normalną siłę).
Średni wynik MMT uzyskuje się przez uśrednienie indywidualnych wyników MMT dla 26 poszczególnych mięśni.
|
Wartość bazowa do 6 miesięcy
|
Średnia zmiana odstępów PR, QRS i QTc w stosunku do wartości wyjściowych oraz średnia minimalna częstość akcji serca (HR) za pomocą monitorowania elektrokardiogramu (EKG)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 6 miesięcy
|
Odstępy PR, QRS i QTc oraz średnią minimalną częstość akcji serca (HR) uzyskano za pomocą standardowych elektrokardiogramów (EKG) z 12 odprowadzeń.
Wartości zostały wygenerowane komputerowo i zweryfikowane przez badacza i kardiologa.
|
Linia bazowa do 6 miesięcy
|
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w zakresie obciążenia chorobami zgłaszanymi przez pacjentów i jakości życia
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6 miesięcy
|
|
Wartość bazowa do 6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Logigian EL, Martens WB, Moxley RT 4th, McDermott MP, Dilek N, Wiegner AW, Pearson AT, Barbieri CA, Annis CL, Thornton CA, Moxley RT 3rd. Mexiletine is an effective antimyotonia treatment in myotonic dystrophy type 1. Neurology. 2010 May 4;74(18):1441-8. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181dc1a3a.
- Moxley RT 3rd, Logigian EL, Martens WB, Annis CL, Pandya S, Moxley RT 4th, Barbieri CA, Dilek N, Wiegner AW, Thornton CA. Computerized hand grip myometry reliably measures myotonia and muscle strength in myotonic dystrophy (DM1). Muscle Nerve. 2007 Sep;36(3):320-8. doi: 10.1002/mus.20822.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2011
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lutego 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 marca 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 lipca 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 lipca 2011
Pierwszy wysłany (Oszacować)
1 sierpnia 2011
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
19 czerwca 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 maja 2018
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby mięśni
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby neurodegeneracyjne
- Zaburzenia mięśniowe, zanikowe
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Dystrofie mięśniowe
- Zaburzenia miotoniczne
- Dystrofia miotoniczna
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki antyarytmiczne
- Modulatory transportu membranowego
- Blokery kanału sodowego bramkowane napięciem
- Blokery kanałów sodowych
- Meksyletyna
Inne numery identyfikacyjne badania
- 3716
- Funding Source: FDA/OOPD (Inny numer grantu/finansowania: R01FD003716)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .