Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności klinicznej meksyletyny w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1

21 maja 2018 zaktualizowane przez: Chad Heatwole, University of Rochester

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie skuteczności klinicznej meksyletyny w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1)

Celem tego badania jest zbadanie wpływu leczenia meksyletyną przez 6 miesięcy na poruszanie się, miotonię, funkcję i siłę mięśni, ból, funkcjonowanie przewodu pokarmowego, przewodzenie serca i jakość życia w dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to dostarczy danych na temat długoterminowego (6 miesięcy) bezpieczeństwa i skuteczności meksyletyny w:

  • poprawa dystansu, jaki uczestnicy są w stanie przejść w sześć minut;
  • zmniejszenie miotonii;
  • poprawa siły mięśniowej;
  • zwiększenie beztłuszczowej masy mięśniowej;
  • zmniejszenie bólu mięśniowo-szkieletowego;
  • poprawa funkcji przewodu pokarmowego i połykania);
  • poprawa zdolności funkcjonalnych;
  • zmniejszenie arytmii serca; oraz
  • poprawę jakości życia związanej ze zdrowiem związanej z chorobą.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

42

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza DM1 potwierdzona mutacją genetyczną DM1
  • Możliwość przejścia 30 stóp (dozwolona pomoc z laską i/lub usztywnieniem nóg)
  • Obecność miotonii chwytnej

Kryteria wyłączenia:

  • Wrodzona DM1
  • Leczenie Mexiletine w ciągu ostatnich 8 tygodni
  • Blok serca drugiego lub trzeciego stopnia, trzepotanie przedsionków, migotanie przedsionków, komorowe zaburzenia rytmu lub przyjmuje leki stosowane w leczeniu zaburzeń rytmu serca
  • Przyjmowanie kolejnego leku antymiotonowego
  • Choroba wątroby lub nerek wymagająca ciągłego leczenia
  • Ma zaburzenie napadowe
  • Jest w ciąży lub karmi piersią
  • Miał ciężką depresję w ciągu 3 miesięcy lub myśli samobójcze w wywiadzie
  • Cierpi na jedno z następujących schorzeń: niekontrolowana cukrzyca, zastoinowa niewydolność serca, objawowa kardiomiopatia, objawowa choroba wieńcowa, rak (inny niż rak skóry) mniej niż pięć lat wcześniej, stwardnienie rozsiane lub inna poważna choroba medyczna.
  • Nadużywanie narkotyków lub alkoholu w ciągu 3 miesięcy
  • Współistnienie innej choroby nerwowo-mięśniowej
  • Nie jest w stanie wyrazić świadomej zgody
  • Ciężkie zapalenie stawów lub inny stan chorobowy (oprócz DM1), który znacząco wpływa na chodzenie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Meksyletyna
20 pacjentów zostanie losowo przydzielonych (przydzielonych) do otrzymywania Mexiletine. Meksyletyna jest dostępna na rynku do leczenia zaburzeń rytmu serca, ale obecnie nie jest zatwierdzona do leczenia miotonii lub dystrofii miotonicznej.
Kapsułki Mexiletine 150 mg/kg przyjmowane doustnie, trzy razy dziennie przez 6 miesięcy
Inne nazwy:
  • Nazwa ogólna: chlorowodorek meksyletyny
Komparator placebo: Pigułka cukrowa
20 osób zostanie losowo przydzielonych (przydzielonych) do grupy otrzymującej placebo (pigułka cukrowa). Ta grupa kontrolna jest niezbędna do ostatecznego ustalenia skuteczności przeciwmiotonicznej i bezpieczeństwa meksyletyny.
Kapsułki placebo 150 mg/kg przyjmowane doustnie, trzy razy dziennie przez 6 miesięcy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana w stosunku do linii bazowej w chodzeniu przy użyciu 6-minutowego dystansu marszu
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6 miesięcy
Podczas tej oceny uczestnicy zostali poproszeni o chodzenie tam iz powrotem tak daleko, jak tylko mogli, po ustalonej 20-metrowej trasie przez 6 minut. Całkowity dystans pokonany w ciągu 6 minut był zapisywany w metrach. Zmianę w stosunku do wartości wyjściowej zdefiniowano jako różnicę między średnią odległością marszu po 6 minutach na początku badania a średnią odległością marszu po 6 minutach po 6 miesiącach.
Wartość bazowa do 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których zmniejszono dawkę lub odstawiono lub zawieszono badany lek w ciągu 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zdarzenia niepożądane monitorowano podczas trzech ocen osobistych (miesiące 0, 3 i 6), podczas ocen telefonicznych co 2 tygodnie oraz za pomocą wypełnionych przez pacjentów dzienników działań niepożądanych. Badacze i komitet monitorujący bezpieczeństwo dokonali przeglądu zdarzeń niepożądanych i podjęli decyzje dotyczące wycofania leku, zawieszenia i zmniejszenia dawki w razie potrzeby.
6 miesięcy
Średnia zmiana od linii bazowej w pomiarze ilościowym miotonii uścisku dłoni
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6 miesięcy
Czas relaksacji mięśni zginaczy palca długiego prawej ręki po maksymalnym świadomym skurczu izometrycznym wykonanym w znormalizowanej stałej pozycji łokcia/nadgarstka/ręki prawej ręki. Czas relaksacji dla tego pomiaru definiuje się jako czas rozluźnienia od 90% do 5% maksymalnej izometrycznej siły skurczu ręki (pierwszy z 6 serii skurczów uśrednionych w dwóch kolejnych próbach wykonanych w odstępie 10 minut).
Wartość bazowa do 6 miesięcy
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w wyniku manualnego testu mięśni (MMT).
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6 miesięcy
Ręczne testy mięśni przeprowadzono na 26 grupach mięśni (odwodziciele barków, zginacze łokci, zginacze nadgarstków, prostowniki nadgarstków, zginacze bioder, prostowniki kolan, prostowniki bioder, zginacze kolan, odwodziciele bioder, prostowniki łokci, zginacze grzbietu kostek i zginacze podeszwowe prawej i lewy plus prostownik szyi i zginacze szyi). Mięśnie testowano w różnych pozycjach, w tym siedzącej, leżącej na plecach, leżącej na brzuchu i leżącej na boku, a każdą oceniano według modyfikacji skali Medical Research Council (MRC) od 0 do 5 (5 oznacza normalną siłę). Średni wynik MMT uzyskuje się przez uśrednienie indywidualnych wyników MMT dla 26 poszczególnych mięśni.
Wartość bazowa do 6 miesięcy
Średnia zmiana odstępów PR, QRS i QTc w stosunku do wartości wyjściowych oraz średnia minimalna częstość akcji serca (HR) za pomocą monitorowania elektrokardiogramu (EKG)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 6 miesięcy
Odstępy PR, QRS i QTc oraz średnią minimalną częstość akcji serca (HR) uzyskano za pomocą standardowych elektrokardiogramów (EKG) z 12 odprowadzeń. Wartości zostały wygenerowane komputerowo i zweryfikowane przez badacza i kardiologa.
Linia bazowa do 6 miesięcy
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w zakresie obciążenia chorobami zgłaszanymi przez pacjentów i jakości życia
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6 miesięcy
  • Indeks zdrowotny dystrofii miotonicznej (MDHI) to zwalidowana, specyficzna dla choroby miara obciążenia chorobą zgłaszanego przez pacjentów. Całkowity wynik MDHI jest średnią ważoną uzyskaną z 17 podskal. Całkowite wyniki MDHI wahają się od 0 do 100, gdzie 0 oznacza brak obciążenia chorobą zgłaszanego przez pacjenta, a 100 oznacza najpoważniejsze obciążenie chorobą zgłaszane przez pacjenta.
  • Zindywidualizowany nerwowo-mięśniowy kwestionariusz jakości życia (INQoL) jest miarą jakości życia w chorobie nerwowo-mięśniowej. Wynik podsumowujący INQoL to średnia ważona składająca się z 5 subdomen. Wyniki wahają się od 0 do 100 i można je interpretować jako procent maksymalnego szkodliwego wpływu na jakość życia, przy czym wyższe wyniki wskazują na bardziej szkodliwy wpływ.
  • Krótka ankieta składająca się z 36 pozycji (SF-36) jest ogólną miarą jakości życia w 8 domenach. Z 8 domen tworzone są dwa podsumowujące wskaźniki, w zakresie od 0 do 100%, przy czym niższe wyniki oznaczają gorszy poziom funkcjonowania.
Wartość bazowa do 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Śledczy

  • Główny śledczy: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 lipca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lipca 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 sierpnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 czerwca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 maja 2018

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2018

Więcej informacji

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

3
Subskrybuj