Ensayo de eficacia clínica de mexiletina para la distrofia miotónica tipo 1
21 de mayo de 2018 actualizado por: Chad Heatwole, University of Rochester
Un ensayo aleatorizado, controlado con placebo, de eficacia clínica de mexiletina para la distrofia miotónica tipo 1 (DM1)
El propósito de este estudio es investigar los efectos del tratamiento con mexiletina durante 6 meses sobre la deambulación, la miotonía, la función y la fuerza muscular, el dolor, el funcionamiento gastrointestinal, la conducción cardíaca y la calidad de vida en la distrofia miotónica tipo 1 (DM1).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio proporcionará datos sobre la seguridad y eficacia a largo plazo (6 meses) de mexiletina en:
- mejorar la distancia que los participantes pueden caminar en seis minutos;
- reducción de la miotonía;
- mejorar la fuerza muscular;
- aumentar la masa muscular magra;
- disminución del dolor musculoesquelético;
- mejorar la función gastrointestinal y la deglución);
- mejorar las habilidades funcionales;
- disminución de las arritmias cardíacas; y
- mejorar la calidad de vida relacionada con la salud específica de la enfermedad.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
42
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center, Department of Neurology
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Un diagnóstico de DM1, confirmado por mutación genética DM1
- Capacidad para caminar 30 pies (se permite asistencia con bastón y/o soporte para piernas)
- Presencia de miotonía de prensión
Criterio de exclusión:
- DM1 congénita
- Tratamiento con mexiletina en las últimas 8 semanas
- Bloqueo cardíaco de segundo o tercer grado, aleteo auricular, fibrilación auricular, arritmias ventriculares o está recibiendo medicación para el tratamiento de una arritmia cardíaca
- Recibir otro fármaco antimiotonía
- Enfermedad hepática o renal que requiere tratamiento continuo
- Tiene un trastorno convulsivo
- Está embarazada o lactando
- Tuvo depresión severa dentro de los 3 meses o antecedentes de ideación suicida
- Tiene cualquiera de las siguientes condiciones médicas: diabetes mellitus no controlada, insuficiencia cardíaca congestiva, miocardiopatía sintomática, enfermedad arterial coronaria sintomática, cáncer (que no sea cáncer de piel) menos de cinco años antes, esclerosis múltiple u otra enfermedad médica grave.
- Abuso de drogas o alcohol en los últimos 3 meses
- Coexistencia de otra enfermedad neuromuscular
- No puede dar su consentimiento informado
- Artritis severa u otra afección médica (además de DM1) que afectaría significativamente la deambulación
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Mexiletina
20 sujetos serán aleatorizados (asignados) para recibir Mexiletine.
La mexiletina está disponible en el mercado para el tratamiento de arritmias cardíacas, pero actualmente no está aprobada para el tratamiento de miotonía o distrofia miotónica.
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Cápsulas de 150 mg/kg de mexiletina por vía oral, tres veces al día durante 6 meses
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Pastilla de azucar
20 sujetos serán aleatorizados (asignados) para recibir placebo (píldora de azúcar).
Este grupo control es necesario para establecer definitivamente la eficacia antimiotónica y la seguridad de la mexiletina.
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Cápsulas de placebo de 150 mg/kg tomadas por vía oral, tres veces al día durante 6 meses
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio medio desde el inicio en la deambulación utilizando la distancia de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses
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Durante esta evaluación, se pidió a los participantes que caminaran lo más que pudieran de un lado a otro en una ruta fija de 20 metros durante 6 minutos.
La distancia total recorrida durante los 6 minutos se registró en metros.
El cambio desde el inicio se definió como la diferencia entre la distancia promedio de caminata de 6 minutos al inicio y la distancia promedio de caminata de 6 minutos a los 6 meses.
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Línea de base a 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes que tuvieron una reducción de la dosis o un retiro o suspensión del fármaco del estudio durante 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Los eventos adversos se monitorearon en las tres evaluaciones en persona (meses 0, 3 y 6), en evaluaciones telefónicas cada 2 semanas y mediante diarios de efectos secundarios completados por el paciente.
Los investigadores del estudio y el comité de monitoreo de seguridad revisaron los eventos adversos y tomaron decisiones con respecto a los retiros, suspensiones y reducciones de dosis de medicamentos según fuera necesario.
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6 meses
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Cambio medio desde el inicio en la medida cuantitativa de la miotonía de prensión manual
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses
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Tiempo de relajación de los músculos flexores largos de los dedos de la mano derecha después de una contracción isométrica voluntaria máxima realizada en una posición fija estandarizada del codo/muñeca/mano del brazo derecho.
El tiempo de relajación para esta medición se define como el tiempo para relajarse del 90 % al 5 % de la fuerza isométrica máxima de contracción de la mano (la primera de 6 contracciones en serie promediadas en dos intentos consecutivos realizados con 10 minutos de diferencia).
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Línea de base a 6 meses
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Cambio medio desde el inicio en la puntuación de la prueba muscular manual (MMT)
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses
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Se realizaron pruebas musculares manuales en 26 grupos de músculos (abductores del hombro, flexores del codo, flexores de la muñeca, extensores de la muñeca, flexores de la cadera, extensores de la rodilla, extensores de la cadera, flexores de la rodilla, abductores de la cadera, extensores del codo, dorsiflexores del tobillo y flexores plantares de los músculos derecho e izquierdo). izquierda más extensor de cuello y flexores de cuello).
Los músculos se probaron en varias posiciones, incluyendo sentado, supino, prono y acostado de lado, y cada uno se calificó en una modificación de la escala del Consejo de Investigación Médica (MRC) de 0 a 5 (5 representando la fuerza normal).
La puntuación media de MMT se obtiene promediando las puntuaciones individuales de MMT en los 26 músculos individuales.
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Línea de base a 6 meses
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Cambio medio desde el inicio en los intervalos PR, QRS y QTc, y frecuencia cardíaca mínima (FC) media a través de la monitorización del electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses
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Los intervalos PR, QRS y QTc, así como la frecuencia cardíaca mínima (FC) promedio, se obtuvieron a través de electrocardiogramas (ECG) estándar de 12 derivaciones.
Los valores fueron generados por computadora y verificados por el investigador del estudio y el cardiólogo del estudio.
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Línea de base a 6 meses
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Cambio medio desde el inicio en la carga de enfermedad informada por el paciente y la calidad de vida
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses
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Línea de base a 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Logigian EL, Martens WB, Moxley RT 4th, McDermott MP, Dilek N, Wiegner AW, Pearson AT, Barbieri CA, Annis CL, Thornton CA, Moxley RT 3rd. Mexiletine is an effective antimyotonia treatment in myotonic dystrophy type 1. Neurology. 2010 May 4;74(18):1441-8. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181dc1a3a.
- Moxley RT 3rd, Logigian EL, Martens WB, Annis CL, Pandya S, Moxley RT 4th, Barbieri CA, Dilek N, Wiegner AW, Thornton CA. Computerized hand grip myometry reliably measures myotonia and muscle strength in myotonic dystrophy (DM1). Muscle Nerve. 2007 Sep;36(3):320-8. doi: 10.1002/mus.20822.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de febrero de 2017
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de julio de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de julio de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
1 de agosto de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de junio de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de mayo de 2018
Última verificación
1 de mayo de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Musculares Atróficos
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Distrofias Musculares
- Trastornos miotónicos
- Distrofia miotónica
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiarrítmicos
- Moduladores de transporte de membrana
- Bloqueadores de canales de sodio activados por voltaje
- Bloqueadores de canales de sodio
- Mexiletina
Otros números de identificación del estudio
- 3716
- Funding Source: FDA/OOPD (Otro número de subvención/financiamiento: R01FD003716)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .