근긴장성 이영양증 1형에 대한 Mexiletine의 임상적 유효성 시험
2018년 5월 21일 업데이트: Chad Heatwole, University of Rochester
근긴장성 이영양증 1형(DM1)에 대한 멕실레틴의 무작위 위약 대조 임상 효능 시험
본 연구의 목적은 근긴장성 이영양증 1형(DM1)에서 6개월 동안 mexiletine 치료가 보행, 근긴장, 근육 기능 및 근력, 통증, 위장 기능, 심전도 및 삶의 질에 미치는 영향을 조사하는 것이다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 다음에 대한 멕실레틴의 장기(6개월) 안전성 및 효능에 대한 데이터를 제공할 것입니다.
- 참가자들이 6분 안에 걸을 수 있는 거리를 개선합니다.
- 근긴장 감소;
- 근력 향상;
- 제지방 근육량 증가;
- 근골격계 통증 감소;
- 위장 기능 개선 및 연하);
- 기능적 능력 향상;
- 심장 부정맥 감소; 그리고
- 질병 특정 건강 관련 삶의 질 개선.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
42
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New York
-
Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center, Department of Neurology
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- DM1 유전자 변이로 확인된 DM1 진단
- 30피트 걸을 수 있는 능력(지팡이 및/또는 다리 보조기가 허용됨)
- 그립 근긴장증의 존재
제외 기준:
- 선천성 DM1
- 지난 8주 이내에 Mexiletine으로 치료
- 2도 또는 3도 심장 블록, 심방 조동, 심방 세동, 심실 부정맥 또는 심장 부정맥 치료를 위해 약물 치료를 받고 있습니다.
- 다른 항근긴장제 복용
- 지속적인 치료가 필요한 간 또는 신장 질환
- 발작 장애가 있다
- 임신 중이거나 수유 중인 경우
- 3개월 이내에 심한 우울증이 있거나 자살 생각의 병력이 있는 경우
- 조절되지 않는 당뇨병, 울혈성 심부전, 증후성 심근병증, 증후성 관상동맥병, 5년 미만의 암(피부암 제외), 다발성 경화증 또는 기타 심각한 의학적 질병 중 하나가 있습니다.
- 3개월 이내의 약물 또는 알코올 남용
- 다른 신경근 질환의 공존
- 정보에 입각한 동의를 할 수 없음
- 보행에 상당한 영향을 미칠 수 있는 심각한 관절염 또는 기타 의학적 상태(DM1 제외)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 멕실레틴
20명의 피험자가 멕실레틴을 투여받기 위해 무작위 배정(할당)됩니다.
멕실레틴은 심장 부정맥 치료용으로 시판되고 있지만 근긴장증 또는 근긴장성 이영양증 치료용으로는 현재 승인되지 않았습니다.
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150 mg/kg Mexiletine 캡슐을 6개월 동안 매일 3회 경구 복용
다른 이름들:
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위약 비교기: 설탕 알약
20명의 피험자가 위약(설탕 알약)을 받도록 무작위 배정(할당)됩니다.
이 대조군은 멕실레틴의 항근긴장성 효능과 안전성을 확실히 확립하기 위해 필요하다.
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150 mg/kg 위약 캡슐을 경구 복용, 6개월 동안 매일 3회
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6분 도보 거리를 사용한 보행의 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 기준선에서 6개월
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이 평가 동안 참가자들은 6분 동안 고정된 20미터 경로에서 앞뒤로 가능한 한 멀리 걸을 것을 요청받았습니다.
6분 동안 걸은 총 거리는 미터로 기록되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 기준선에서의 평균 6분 도보 거리와 6개월에서의 평균 6분 도보 거리 간의 차이로 정의되었습니다.
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기준선에서 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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6개월 동안 용량 감소 또는 연구 약물 중단 또는 중단을 경험한 참가자의 비율
기간: 6 개월
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부작용은 3번의 대면 평가(0, 3, 6개월), 2주마다 전화 평가 및 환자가 작성한 부작용 일지를 통해 모니터링되었습니다.
연구 조사관과 안전 모니터링 위원회는 부작용을 검토하고 필요에 따라 약물 중단, 중단 및 용량 감소에 관한 결정을 내렸습니다.
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6 개월
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핸드 그립 근긴장증의 정량적 측정에서 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 기준선에서 6개월
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오른팔 팔꿈치/손목/손의 표준화된 고정 자세에서 수행된 최대 수의적 등척성 수축 후 오른손 장지 굴근의 이완 시간.
이 측정을 위한 이완 시간은 손의 최대 아이소메트릭 수축력의 90%에서 5%까지 이완하는 시간으로 정의됩니다(6개의 연속 수축 중 첫 번째는 10분 간격으로 수행된 두 번의 연속 시도에 대해 평균화됨).
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기준선에서 6개월
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수동 근력 테스트(MMT) 점수의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준선에서 6개월
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수동 근육 검사는 26개 근육 그룹(어깨 벌림근, 팔꿈치 굴근, 손목 굴근, 손목 신전근, 고관절 굴근, 무릎 신전근, 고관절 신전근, 무릎 굴근, 고관절 외전근, 팔꿈치 신전근, 발목 배굴근, 오른쪽 발바닥 굴근 및 왼쪽과 목 신근 및 목 굴근).
근육은 앉기, 누운 자세, 엎드린 자세, 옆으로 눕는 자세를 포함한 다양한 자세에서 테스트되었으며 각각 MRC(Medical Research Council) 척도를 수정하여 0에서 5까지 등급을 매겼습니다(5는 정상 강도를 나타냄).
평균 MMT 점수는 26개의 개별 근육에 대한 개별 MMT 점수를 평균하여 도출됩니다.
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기준선에서 6개월
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심전도(ECG) 모니터링을 통한 PR, QRS 및 QTc 간격 및 평균 최소 심박수(HR)의 기준선에서 평균 변화
기간: 기준선 ~ 6개월
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PR, QRS 및 QTc 간격과 평균 최소 심박수(HR)는 표준 12 리드 심전도(ECG)를 통해 얻었습니다.
값은 컴퓨터로 생성되고 연구 조사자와 연구 심장 전문의가 검증했습니다.
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기준선 ~ 6개월
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환자가 보고한 질병 부담 및 삶의 질의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준선에서 6개월
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기준선에서 6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Logigian EL, Martens WB, Moxley RT 4th, McDermott MP, Dilek N, Wiegner AW, Pearson AT, Barbieri CA, Annis CL, Thornton CA, Moxley RT 3rd. Mexiletine is an effective antimyotonia treatment in myotonic dystrophy type 1. Neurology. 2010 May 4;74(18):1441-8. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181dc1a3a.
- Moxley RT 3rd, Logigian EL, Martens WB, Annis CL, Pandya S, Moxley RT 4th, Barbieri CA, Dilek N, Wiegner AW, Thornton CA. Computerized hand grip myometry reliably measures myotonia and muscle strength in myotonic dystrophy (DM1). Muscle Nerve. 2007 Sep;36(3):320-8. doi: 10.1002/mus.20822.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 7월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 7월 28일
처음 게시됨 (추정)
2011년 8월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 6월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 5월 21일
마지막으로 확인됨
2018년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 3716
- Funding Source: FDA/OOPD (기타 보조금/기금 번호: R01FD003716)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
근긴장성 이영양증에 대한 임상 시험
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