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Essai d'efficacité clinique de la mexilétine pour la dystrophie myotonique de type 1

21 mai 2018 mis à jour par: Chad Heatwole, University of Rochester

Un essai d'efficacité clinique randomisé, contrôlé par placebo, de la mexilétine pour la dystrophie myotonique de type 1 (DM1)

Le but de cette étude est d'étudier les effets d'un traitement à la mexilétine pendant 6 mois sur la marche, la myotonie, la fonction et la force musculaires, la douleur, le fonctionnement gastro-intestinal, la conduction cardiaque et la qualité de vie dans la dystrophie myotonique de type 1 (DM1).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude fournira des données sur l'innocuité et l'efficacité à long terme (6 mois) de la mexilétine dans :

  • améliorer la distance que les participants peuvent parcourir en six minutes ;
  • réduire la myotonie;
  • améliorer la force musculaire;
  • augmenter la masse musculaire maigre;
  • diminuer la douleur musculo-squelettique;
  • améliorer la fonction gastro-intestinale et la déglutition);
  • améliorer les capacités fonctionnelles;
  • diminution des arythmies cardiaques ; et
  • améliorer la qualité de vie liée à la santé spécifique à la maladie.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

42

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Un diagnostic de DM1, confirmé par une mutation génétique DM1
  • Capacité de marcher 30 pieds (aide avec canne et/ou attelle de jambe permise)
  • Présence de myotonie de préhension

Critère d'exclusion:

  • DM1 congénital
  • Traitement par Mexiletine au cours des 8 dernières semaines
  • Bloc cardiaque du deuxième ou du troisième degré, flutter auriculaire, fibrillation auriculaire, arythmies ventriculaires ou reçoit des médicaments pour le traitement d'une arythmie cardiaque
  • Recevoir un autre médicament antimyotonique
  • Maladie du foie ou des reins nécessitant un traitement continu
  • A un trouble convulsif
  • Est enceinte ou allaitante
  • Avait une dépression sévère dans les 3 mois ou des antécédents d'idées suicidaires
  • A l'une des conditions médicales suivantes : diabète sucré non contrôlé, insuffisance cardiaque congestive, cardiomyopathie symptomatique, maladie coronarienne symptomatique, cancer (autre que le cancer de la peau) moins de cinq ans auparavant, sclérose en plaques ou autre maladie grave.
  • Abus de drogue ou d'alcool dans les 3 mois
  • Coexistence d'une autre maladie neuromusculaire
  • Est incapable de donner un consentement éclairé
  • Arthrite sévère ou autre condition médicale (en plus de DM1) qui aurait un impact significatif sur la marche

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Mexilétine
20 sujets seront randomisés (assignés) pour recevoir la mexilétine. La mexilétine est disponible sur le marché pour le traitement des arythmies cardiaques, mais elle n'est actuellement pas approuvée pour le traitement de la myotonie ou de la dystrophie myotonique.
Médicament: Mexilétine
150 mg/kg de capsules de mexilétine prises par voie orale, trois fois par jour pendant 6 mois
Autres noms:
  • Nom générique : chlorhydrate de mexilétine
Comparateur placebo: Pilule de sucre
20 sujets seront randomisés (assignés) pour recevoir un placebo (pilule de sucre). Ce groupe témoin est nécessaire pour établir définitivement l'efficacité antimyotonique et l'innocuité de la mexilétine.
Médicament: Placebo
Capsules placebo de 150 mg/kg prises par voie orale, trois fois par jour pendant 6 mois

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen par rapport à la ligne de base en ambulation en utilisant la distance de marche de 6 minutes
Délai: De base à 6 mois
Au cours de cette évaluation, les participants ont été invités à marcher aussi loin qu'ils le pouvaient en aller-retour sur un itinéraire fixe de 20 mètres pendant 6 minutes. La distance totale parcourue pendant les 6 minutes a été enregistrée en mètres. Le changement par rapport au départ a été défini comme la différence entre la distance de marche moyenne de 6 minutes au départ et la distance de marche moyenne de 6 minutes à 6 mois.
De base à 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant subi une réduction de dose ou un retrait ou une suspension du médicament à l'étude sur 6 mois
Délai: 6 mois
Les événements indésirables ont été surveillés lors des trois évaluations en personne (mois 0, 3 et 6), lors d'évaluations téléphoniques toutes les 2 semaines et via des journaux d'effets secondaires remplis par les patients. Les investigateurs de l'étude et le comité de surveillance de l'innocuité ont examiné les événements indésirables et pris des décisions concernant les retraits de médicaments, les suspensions et les réductions de dose selon les besoins.
6 mois
Changement moyen par rapport au départ dans la mesure quantitative de la myotonie de la poignée
Délai: De base à 6 mois
Temps de relaxation des muscles fléchisseurs des doigts longs de la main droite après une contraction isométrique maximale volontaire effectuée dans une position fixe standardisée du coude/poignet/main du bras droit. Le temps de relaxation pour cette mesure est défini comme le temps nécessaire pour se détendre de 90 % à 5 % de la force isométrique maximale de contraction de la main (la première de 6 contractions en série moyennée sur deux essais consécutifs effectués à 10 minutes d'intervalle).
De base à 6 mois
Changement moyen par rapport à la ligne de base du score du test musculaire manuel (MMT)
Délai: De base à 6 mois
Des tests musculaires manuels ont été effectués sur 26 groupes musculaires (abducteurs de l'épaule, fléchisseurs du coude, fléchisseurs du poignet, extenseurs du poignet, fléchisseurs de la hanche, extenseurs du genou, extenseurs de la hanche, fléchisseurs du genou, abducteurs de la hanche, extenseurs du coude, dorsiflexeurs de la cheville et fléchisseurs plantaires droit et gauche plus extenseur du cou et fléchisseurs du cou). Les muscles ont été testés dans diverses positions, y compris assis, couché, couché sur le ventre et sur le côté, et chacun a été noté sur une modification de l'échelle du Medical Research Council (MRC) de 0 à 5 (5 représentant une force normale). Le score MMT moyen est obtenu en faisant la moyenne des scores MMT individuels sur les 26 muscles individuels.
De base à 6 mois
Changement moyen par rapport à la ligne de base des intervalles PR, QRS et QTc, et de la fréquence cardiaque minimale moyenne (FC) via la surveillance de l'électrocardiogramme (ECG)
Délai: De base à 6 mois
Les intervalles PR, QRS et QTc ainsi que la fréquence cardiaque minimale moyenne (FC) ont été obtenus par des électrocardiogrammes (ECG) standard à 12 dérivations. Les valeurs ont été générées par ordinateur et vérifiées par l'investigateur de l'étude et le cardiologue de l'étude.
De base à 6 mois
Changement moyen par rapport au départ de la charge de morbidité et de la qualité de vie déclarées par les patients
Délai: De base à 6 mois
  • L'indice de santé de la dystrophie myotonique (MDHI) est une mesure validée spécifique à la maladie de la charge de morbidité déclarée par les patients. Le score total MDHI est une moyenne pondérée dérivée de 17 sous-échelles. Les scores totaux du MDHI vont de 0 à 100, 0 représentant l'absence de charge de morbidité signalée par le patient et 100 représentant la charge de morbidité la plus grave signalée par le patient.
  • Le questionnaire individualisé sur la qualité de vie neuromusculaire (INQoL) est une mesure de la qualité de vie dans les maladies neuromusculaires. Le score sommaire INQoL est une moyenne pondérée composée de 5 sous-domaines. Les scores vont de 0 à 100 et peuvent être interprétés comme le pourcentage de l'impact négatif maximal sur la qualité de vie, les scores les plus élevés indiquant un impact plus négatif.
  • Le 36-Item Short Form Survey (SF-36) est une mesure générique de la qualité de vie dans 8 domaines. Deux métriques récapitulatives sont produites à partir des 8 domaines, allant de 0 à 100 %, les scores les plus bas représentant les niveaux de fonctionnement les plus faibles.
De base à 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Rochester

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 février 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 juillet 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 juillet 2011

Première publication (Estimation)

1 août 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 juin 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 mai 2018

Dernière vérification

1 mai 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 3716
  • Funding Source: FDA/OOPD (Autre subvention/numéro de financement: R01FD003716)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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