Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk effektforsøk av Mexiletine for myotonisk dystrofi type 1

21. mai 2018 oppdatert av: Chad Heatwole, University of Rochester

En randomisert, placebokontrollert, klinisk effektforsøk av mexiletin for myotonisk dystrofi type-1 (DM1)

Hensikten med denne studien er å undersøke effekten av mexiletinbehandling i 6 måneder på ambulasjon, myotoni, muskelfunksjon og styrke, smerte, gastrointestinal funksjon, hjerteledning og livskvalitet ved myotonisk dystrofi type 1 (DM1).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil gi data om langsiktig (6 måneder) sikkerhet og effekt av mexiletin i:

  • forbedre avstanden deltakerne er i stand til å gå på seks minutter;
  • redusere myotoni;
  • forbedre muskelstyrken;
  • øke muskelmassen;
  • redusere muskel-skjelettsmerter;
  • forbedring av gastrointestinal funksjon og svelging);
  • forbedre funksjonelle evner;
  • avtagende hjertearytmier; og
  • forbedre sykdomsspesifikk helserelatert livskvalitet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • En diagnose av DM1, bekreftet av DM1 genetisk mutasjon
  • Evne til å gå 30 fot (hjelp med stokk og/eller benavstivning tillatt)
  • Tilstedeværelse av grep myotoni

Ekskluderingskriterier:

  • Medfødt DM1
  • Behandling med Mexiletine i løpet av de siste 8 ukene
  • Andre eller tredje grads hjerteblokk, atrieflimmer, atrieflimmer, ventrikulære arytmier, eller får medisiner for behandling av en hjertearytmi
  • Får et annet antimyotoni-medikament
  • Lever- eller nyresykdom som krever pågående behandling
  • Har en anfallsforstyrrelse
  • Er gravid eller ammer
  • Hadde alvorlig depresjon innen 3 måneder eller en historie med selvmordstanker
  • Har en av følgende medisinske tilstander: ukontrollert diabetes mellitus, kongestiv hjertesvikt, symptomatisk kardiomyopati, symptomatisk koronararteriesykdom, kreft (annet enn hudkreft) mindre enn fem år tidligere, multippel sklerose eller annen alvorlig medisinsk sykdom.
  • Narkotika- eller alkoholmisbruk innen 3 måneder
  • Sameksistens av en annen nevromuskulær sykdom
  • Kan ikke gi informert samtykke
  • Alvorlig leddgikt eller annen medisinsk tilstand (foruten DM1) som vil påvirke ambulasjonen betydelig

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Mexiletine
20 forsøkspersoner vil bli randomisert (tildelt) til å motta Mexiletine. Mexiletine er tilgjengelig på markedet for behandling av hjertearytmier, men det er foreløpig ikke godkjent for behandling av myotoni eller myotonisk dystrofi.
Legemiddel: Mexiletine
150 mg/kg Mexiletine-kapsler tatt gjennom munnen, tre ganger daglig i 6 måneder
Andre navn:
  • Generisk navn: mexiletinhydroklorid
Placebo komparator: Sukkerpille
20 forsøkspersoner vil bli randomisert (tildelt) til å få placebo (sukkerpille). Denne kontrollgruppen er nødvendig for å definitivt fastslå den antimyotoniske effekten og sikkerheten til mexiletin.
Legemiddel: Placebo
150 mg/kg placebokapsler tatt gjennom munnen, tre ganger daglig i 6 måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline i ambulasjon ved bruk av 6 minutters gange
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Under denne vurderingen ble deltakerne bedt om å gå så langt de kunne frem og tilbake på en fast rute på 20 meter i 6 minutter. Den totale distanse som gikk i løpet av de 6 minuttene ble registrert i meter. Endring fra baseline ble definert som forskjellen mellom gjennomsnittlig 6 minutters gangavstand ved baseline og gjennomsnittlig 6 minutters gangavstand ved 6 måneder.
Baseline til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som hadde en dosereduksjon eller et undersøkelsesmedikamentavbrudd eller suspensjon over 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Bivirkninger ble overvåket ved de tre personlige evalueringene (måned 0, 3 og 6), ved telefonevalueringer annenhver uke og via pasientutfylte bivirkningsdagbøker. Studiens etterforskere og sikkerhetsovervåkingskomiteen gjennomgikk uønskede hendelser og tok beslutninger angående uttak, suspensjoner og dosereduksjoner etter behov.
6 måneder
Gjennomsnittlig endring fra baseline i kvantitativt mål for håndgrepsmyotoni
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Avspenningstid for langfingerbøyemusklene i høyre hånd etter en maksimal frivillig isometrisk kontraksjon utført i en standardisert fast stilling av høyre armalbue/håndledd/hånd. Avspenningstid for denne målingen er definert som tiden det tar å slappe av fra 90 % til 5 % av den maksimale isometriske sammentrekningskraften til hånden (den første av 6 serielle sammentrekninger i gjennomsnitt over to påfølgende forsøk utført med 10 minutters mellomrom).
Baseline til 6 måneder
Gjennomsnittlig endring fra baseline i score for manuell muskeltesting (MMT).
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Manuell muskeltesting ble utført på 26 muskelgrupper (skulderabduktorer, albuebøyere, håndleddsbøyere, håndleddsekstensorer, hoftebøyere, kneekstensorer, hofteekstensorer, knebøyere, hofteabduktorer, albueforlengere, ankeldorsifleksorer og plantarbøyere på høyre og venstre pluss nakkeekstensor og nakkebøyere). Musklene ble testet i forskjellige stillinger, inkludert sittende, liggende, liggende og sideliggende, og hver ble gradert på en modifikasjon av Medical Research Council (MRC) skala fra 0 til 5 (5 representerer normal styrke). Gjennomsnittlig MMT-score er utledet ved å beregne gjennomsnittet av de individuelle MMT-skårene på tvers av de 26 individuelle musklene.
Baseline til 6 måneder
Gjennomsnittlig endring fra baseline i PR-, QRS- og QTc-intervaller, og gjennomsnittlig minimumspuls (HR) via elektrokardiogram (EKG) overvåking
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
PR-, QRS- og QTc-intervaller samt gjennomsnittlig minimumspuls (HR) ble oppnådd gjennom standard 12 elektrokardiogrammer (EKG). Verdiene ble datagenerert og verifisert av studieetterforskeren og studiekardiologen.
Baseline til 6 måneder
Gjennomsnittlig endring fra baseline i pasientrapportert sykdomsbyrde og livskvalitet
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
  • Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) er et validert sykdomsspesifikt mål på pasientrapportert sykdomsbyrde. MDHI totalpoengsum er et vektet gjennomsnitt utledet fra 17 underskalaer. MDHI totalskåre varierer fra 0-100 med 0 som representerer ingen pasientrapportert sykdomsbyrde og 100 representerer den mest alvorlige pasientrapporterte sykdomsbyrden.
  • Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL) er et mål på livskvalitet ved nevromuskulær sykdom. INQoL-sammendragsscore er et vektet gjennomsnitt som består av 5 underdomener. Poeng varierer fra 0-100, og kan tolkes som prosenten av maksimal skadelig påvirkning på livskvalitet med høyere skåre som indikerer mer skadelig påvirkning.
  • 36-Item Short Form Survey (SF-36) er et generisk mål på livskvalitet på tvers av 8 domener. To oppsummerende beregninger er produsert fra de 8 domenene, fra 0-100 % med lavere skåre som representerer dårligere funksjonsnivåer.
Baseline til 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Rochester

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. juli 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. juli 2011

Først lagt ut (Anslag)

1. august 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. juni 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. mai 2018

Sist bekreftet

1. mai 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 3716
  • Funding Source: FDA/OOPD (Annet stipend/finansieringsnummer: R01FD003716)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myotonisk dystrofi

Kliniske studier på Mexiletine

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Iran

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere