Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk effektprövning av Mexiletine för myotonisk dystrofi typ 1

21 maj 2018 uppdaterad av: Chad Heatwole, University of Rochester

En randomiserad, placebokontrollerad, klinisk effektprövning av mexiletin för myotonisk dystrofi typ-1 (DM1)

Syftet med denna studie är att undersöka effekterna av mexiletinbehandling under 6 månader på ambulation, myotoni, muskelfunktion och styrka, smärta, mag-tarmfunktion, hjärtledning och livskvalitet vid myotonisk dystrofi typ 1 (DM1).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att ge data om den långsiktiga (6 månader) säkerheten och effekten av mexiletin i:

  • förbättra avståndet som deltagarna kan gå på sex minuter;
  • minska myotoni;
  • förbättra muskelstyrkan;
  • öka muskelmassan;
  • minskad muskuloskeletal smärta;
  • förbättra mag-tarmfunktionen och svälja);
  • förbättra funktionella förmågor;
  • minskande hjärtarytmier; och
  • förbättra sjukdomsspecifik hälsorelaterad livskvalitet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

42

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • En diagnos av DM1, bekräftad av DM1 genetisk mutation
  • Förmåga att gå 30 fot (hjälp med käpp och/eller benstöd tillåten)
  • Förekomst av greppmyotoni

Exklusions kriterier:

  • Medfödd DM1
  • Behandling med Mexiletine under de senaste 8 veckorna
  • Andra eller tredje gradens hjärtblock, förmaksfladder, förmaksflimmer, ventrikulära arytmier, eller får medicin för behandling av en hjärtarytmi
  • Får ett annat läkemedel mot myotoni
  • Lever- eller njursjukdom som kräver pågående behandling
  • Har en anfallssjukdom
  • Är gravid eller ammar
  • Hade svår depression inom 3 månader eller en historia av självmordstankar
  • Har något av följande medicinska tillstånd: okontrollerad diabetes mellitus, kongestiv hjärtsvikt, symtomatisk kardiomyopati, symptomatisk kranskärlssjukdom, cancer (förutom hudcancer) mindre än fem år tidigare, multipel skleros eller annan allvarlig medicinsk sjukdom.
  • Narkotika- eller alkoholmissbruk inom 3 månader
  • Samexistens av en annan neuromuskulär sjukdom
  • Kan inte ge informerat samtycke
  • Allvarlig artrit eller annat medicinskt tillstånd (förutom DM1) som avsevärt skulle påverka ambulationen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Mexiletin
20 försökspersoner kommer att randomiseras (tilldelas) för att få Mexiletine. Mexiletin finns tillgängligt på marknaden för behandling av hjärtarytmier, men det är för närvarande inte godkänt för behandling av myotoni eller myotonisk dystrofi.
Läkemedel: Mexiletin
150 mg/kg Mexiletine kapslar intagna genom munnen, tre gånger dagligen i 6 månader
Andra namn:
  • Generiskt namn: mexiletinhydroklorid
Placebo-jämförare: Sockerpiller
20 försökspersoner kommer att randomiseras (tilldelas) för att få placebo (sockerpiller). Denna kontrollgrupp är nödvändig för att definitivt fastställa mexiletins antimyotoniska effekt och säkerhet.
Läkemedel: Placebo
150 mg/kg placebokapslar intagna genom munnen, tre gånger dagligen i 6 månader

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändring från baslinjen i ambulation med 6 minuters gångavstånd
Tidsram: Baslinje till 6 månader
Under denna bedömning ombads deltagarna att gå så långt de kunde fram och tillbaka på en fast 20 meter lång sträcka i 6 minuter. Den totala sträckan som gick under de 6 minuterna registrerades i meter. Förändring från baslinjen definierades som skillnaden mellan det genomsnittliga 6 minuters gångavståndet vid baslinjen och det genomsnittliga 6 minuters promenadavståndet vid 6 månader.
Baslinje till 6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandel av deltagare som hade en dosreduktion eller ett läkemedelsavbrott eller avstängning under 6 månader
Tidsram: 6 månader
Biverkningar övervakades vid de tre personliga utvärderingarna (månad 0, 3 och 6), vid telefonutvärderingar varannan vecka och via patientfyllda biverkningsdagböcker. Studiens utredare och säkerhetsövervakningskommittén granskade biverkningar och fattade beslut om drogabstinenser, uppskjutningar och dosminskningar vid behov.
6 månader
Genomsnittlig förändring från baslinjen i kvantitativt mått på handgreppsmyotoni
Tidsram: Baslinje till 6 månader
Avslappningstid för långfingerböjmusklerna i höger hand efter en maximal frivillig isometrisk kontraktion utförd i ett standardiserat fixerat läge av höger armbåge/handled/hand. Avslappningstiden för denna mätning definieras som tiden för att slappna av från 90 % till 5 % av den maximala isometriska sammandragningskraften för handen (den första av 6 seriella sammandragningar i genomsnitt över två på varandra följande försök utförda med 10 minuters mellanrum).
Baslinje till 6 månader
Genomsnittlig förändring från baslinjen i poäng för manuell muskeltestning (MMT).
Tidsram: Baslinje till 6 månader
Manuell muskeltestning utfördes på 26 muskelgrupper (axelabduktorer, armbågsböjare, handledsböjare, handledssträckare, höftböjare, knästräckare, höftsträckare, knäböjare, höftabduktorer, armbågssträckare, ankeldorsiflexorer och plantarböjare till höger och vänster plus nackesträckare och nackböjare). Musklerna testades i olika positioner inklusive sittande, liggande, liggande och liggande och var och en graderades på en modifiering av Medical Research Councils (MRC) skala från 0 till 5 (5 representerar normal styrka). Genomsnittlig MMT-poäng härleds genom att medelvärdet av de individuella MMT-poängen beräknas över de 26 individuella musklerna.
Baslinje till 6 månader
Genomsnittlig förändring från baslinjen i PR-, QRS- och QTc-intervall, och genomsnittlig lägsta hjärtfrekvens (HR) via elektrokardiogram (EKG) övervakning
Tidsram: Baslinje till 6 månader
PR-, QRS- och QTc-intervall samt genomsnittlig lägsta hjärtfrekvens (HR) erhölls genom standard 12 elektrokardiogram (EKG). Värdena datorgenererades och verifierades av studieutredaren och studiekardiologen.
Baslinje till 6 månader
Genomsnittlig förändring från baslinjen i patientrapporterad sjukdomsbörda och livskvalitet
Tidsram: Baslinje till 6 månader
  • Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) är ett validerat sjukdomsspecifikt mått på patientrapporterad sjukdomsbörda. MDHI-totalpoängen är ett vägt medelvärde härlett från 17 underskalor. MDHI totalpoäng varierar från 0-100 där 0 representerar ingen patientrapporterad sjukdomsbörda och 100 representerar den allvarligaste patientrapporterade sjukdomsbördan.
  • Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL) är ett mått på livskvalitet vid neuromuskulär sjukdom. INQoL sammanfattande poäng är ett viktat medelvärde som består av 5 underdomäner. Poäng varierar från 0-100 och kan tolkas som procenten av maximal skadlig påverkan på livskvalitet med högre poäng som indikerar mer skadlig påverkan.
  • 36-Item Short Form Survey (SF-36) är ett generiskt mått på livskvalitet över 8 domäner. Två sammanfattande mått produceras från de 8 domänerna, som sträcker sig från 0-100 % med lägre poäng som representerar sämre funktionsnivåer.
Baslinje till 6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Rochester

Utredare

  • Huvudutredare: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 februari 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 juli 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 juli 2011

Första postat (Uppskatta)

1 augusti 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 juni 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 maj 2018

Senast verifierad

1 maj 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 3716
  • Funding Source: FDA/OOPD (Annat bidrag/finansieringsnummer: R01FD003716)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera