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Klinische Wirksamkeitsstudie von Mexiletin bei Myotoner Dystrophie Typ 1

21. Mai 2018 aktualisiert von: Chad Heatwole, University of Rochester

Eine randomisierte, Placebo-kontrollierte, klinische Wirksamkeitsstudie von Mexiletin bei Myotoner Dystrophie Typ-1 (DM1)

Der Zweck dieser Studie ist die Untersuchung der Auswirkungen einer 6-monatigen Behandlung mit Mexiletin auf Gehfähigkeit, Myotonie, Muskelfunktion und -stärke, Schmerzen, Magen-Darm-Funktion, Herzleitung und Lebensqualität bei Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird Daten zur langfristigen (6 Monate) Sicherheit und Wirksamkeit von Mexiletin liefern bei:

  • Verbesserung der Entfernung, die die Teilnehmer in sechs Minuten gehen können;
  • Verringerung der Myotonie;
  • Verbesserung der Muskelkraft;
  • Steigerung der mageren Muskelmasse;
  • abnehmender Muskel-Skelett-Schmerz;
  • Verbesserung der Magen-Darm-Funktion und des Schluckens);
  • Verbesserung der funktionellen Fähigkeiten;
  • abnehmende Herzrhythmusstörungen; und
  • Verbesserung der krankheitsspezifischen gesundheitsbezogenen Lebensqualität.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

42

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eine DM1-Diagnose, bestätigt durch eine DM1-Genmutation
  • Fähigkeit, 30 Fuß zu gehen (Hilfe mit Gehstock und/oder Beinstützen erlaubt)
  • Vorhandensein einer Griffmyotonie

Ausschlusskriterien:

  • Angeborenes DM1
  • Behandlung mit Mexiletine innerhalb der letzten 8 Wochen
  • Herzblock zweiten oder dritten Grades, Vorhofflattern, Vorhofflimmern, ventrikuläre Arrhythmien oder Medikamente zur Behandlung einer Herzrhythmusstörung erhalten
  • Erhalt eines anderen Antimyotonikums
  • Leber- oder Nierenerkrankung, die eine laufende Behandlung erfordert
  • Hat ein Anfallsleiden
  • Schwanger ist oder stillt
  • Hatte innerhalb von 3 Monaten eine schwere Depression oder Suizidgedanken in der Vorgeschichte
  • Hat eine der folgenden Erkrankungen: unkontrollierter Diabetes mellitus, kongestive Herzinsuffizienz, symptomatische Kardiomyopathie, symptomatische koronare Herzkrankheit, Krebs (außer Hautkrebs) vor weniger als fünf Jahren, Multiple Sklerose oder andere schwere medizinische Erkrankungen.
  • Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb von 3 Monaten
  • Koexistenz einer anderen neuromuskulären Erkrankung
  • Ist nicht in der Lage, eine informierte Zustimmung zu geben
  • Schwere Arthritis oder andere Erkrankungen (außer DM1), die die Gehfähigkeit erheblich beeinträchtigen würden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Mexiletin
20 Probanden werden randomisiert (zugewiesen), um Mexiletin zu erhalten. Mexiletin ist für die Behandlung von Herzrhythmusstörungen auf dem Markt erhältlich, aber derzeit nicht für die Behandlung von Myotonie oder Myotoner Dystrophie zugelassen.
Arzneimittel: Mexiletin
150 mg/kg Mexiletine-Kapseln zum Einnehmen, dreimal täglich für 6 Monate
Andere Namen:
  • Generischer Name: Mexiletinhydrochlorid
Placebo-Komparator: Zuckerpille
20 Probanden werden randomisiert (zugewiesen), um Placebo (Zuckerpille) zu erhalten. Diese Kontrollgruppe ist notwendig, um die antimyotonische Wirksamkeit und Sicherheit von Mexiletin eindeutig festzustellen.
Arzneimittel: Placebo
150 mg/kg Placebo-Kapseln zum Einnehmen, dreimal täglich für 6 Monate

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Gehfähigkeit unter Verwendung der 6-Minuten-Gehstrecke
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
Während dieser Bewertung wurden die Teilnehmer gebeten, 6 Minuten lang so weit wie möglich auf einer festgelegten 20-Meter-Route hin und her zu gehen. Die während der 6 Minuten zurückgelegte Gesamtstrecke wurde in Metern aufgezeichnet. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Differenz zwischen der durchschnittlichen 6-Minuten-Gehstrecke zu Beginn und der durchschnittlichen 6-Minuten-Gehstrecke nach 6 Monaten definiert.
Baseline bis 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die über 6 Monate eine Dosisreduktion oder einen Entzug oder eine Suspendierung des Studienmedikaments hatten
Zeitfenster: 6 Monate
Unerwünschte Ereignisse wurden bei den drei persönlichen Auswertungen (Monat 0, 3 und 6), bei telefonischen Auswertungen alle 2 Wochen und durch vom Patienten ausgefüllte Nebenwirkungstagebücher überwacht. Die Prüfärzte der Studie und das Sicherheitsüberwachungskomitee überprüften unerwünschte Ereignisse und trafen bei Bedarf Entscheidungen über das Absetzen, Aussetzen und Dosisreduktionen des Arzneimittels.
6 Monate
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im quantitativen Maß der Handgriff-Myotonie
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
Entspannungszeit der langen Fingerbeugemuskulatur der rechten Hand nach einer maximalen willkürlichen isometrischen Kontraktion, die in einer standardisierten fixierten Position des rechten Arms Ellbogen/Handgelenk/Hand durchgeführt wird. Die Entspannungszeit für diese Messung ist definiert als die Zeit zum Entspannen von 90 % auf 5 % der maximalen isometrischen Kontraktionskraft der Hand (die erste von 6 seriellen Kontraktionen, gemittelt über zwei aufeinanderfolgende Versuche, die im Abstand von 10 Minuten durchgeführt wurden).
Baseline bis 6 Monate
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im manuellen Muskeltest (MMT)-Score
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
An 26 Muskelgruppen (Schulterabduktoren, Ellbogenbeuger, Handgelenkbeuger, Handgelenkstrecker, Hüftbeuger, Kniestrecker, Hüftstrecker, Kniebeuger, Hüftabduktoren, Ellbogenstrecker, Knöcheldorsiflexoren und Plantarflexoren rechts und links) wurden manuelle Muskeltests durchgeführt links plus Nackenstrecker und Nackenbeuger). Die Muskeln wurden in verschiedenen Positionen getestet, einschließlich Sitzen, Rückenlage, Bauchlage und Seitenlage, und jede wurde auf einer modifizierten Skala des Medical Research Council (MRC) von 0 bis 5 bewertet (5 steht für normale Kraft). Der durchschnittliche MMT-Score wird durch Mittelung der individuellen MMT-Scores über die 26 einzelnen Muskeln abgeleitet.
Baseline bis 6 Monate
Mittlere Änderung der PR-, QRS- und QTc-Intervalle gegenüber dem Ausgangswert und durchschnittliche minimale Herzfrequenz (HR) über Elektrokardiogramm (EKG)-Überwachung
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
PR-, QRS- und QTc-Intervalle sowie die durchschnittliche minimale Herzfrequenz (HR) wurden durch standardmäßige 12-Kanal-Elektrokardiogramme (EKGs) erhalten. Die Werte wurden computergeneriert und vom Prüfarzt der Studie und dem Kardiologen der Studie verifiziert.
Baseline bis 6 Monate
Mittlere Veränderung der vom Patienten gemeldeten Krankheitslast und Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
  • Der Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) ist ein validiertes krankheitsspezifisches Maß für die von Patienten berichtete Krankheitslast. Der MDHI-Gesamtwert ist ein gewichteter Durchschnitt aus 17 Subskalen. Die MDHI-Gesamtpunktzahlen reichen von 0 bis 100, wobei 0 für keine vom Patienten gemeldete Krankheitslast und 100 für die schwerste vom Patienten gemeldete Krankheitslast steht.
  • Der individualisierte neuromuskuläre Lebensqualitätsfragebogen (INQoL) ist ein Maß für die Lebensqualität bei neuromuskulären Erkrankungen. Der INQoL-Gesamtwert ist ein gewichteter Durchschnitt aus 5 Unterbereichen. Die Werte reichen von 0 bis 100 und können als Prozentsatz der maximal nachteiligen Auswirkung auf die Lebensqualität interpretiert werden, wobei höhere Werte eine stärker nachteilige Auswirkung anzeigen.
  • Der 36-Item Short Form Survey (SF-36) ist ein allgemeines Maß für die Lebensqualität in 8 Bereichen. Aus den 8 Bereichen werden zwei zusammenfassende Metriken erstellt, die von 0-100 % reichen, wobei niedrigere Werte schlechtere Funktionsniveaus darstellen.
Baseline bis 6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Rochester

Ermittler

  • Hauptermittler: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Juli 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Juli 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. August 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Juni 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Mai 2018

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 3716
  • Funding Source: FDA/OOPD (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: R01FD003716)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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