Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk effektforsøg af Mexiletine for myotonisk dystrofi type 1

21. maj 2018 opdateret af: Chad Heatwole, University of Rochester

Et randomiseret, placebokontrolleret, klinisk effektforsøg af mexiletin for myotonisk dystrofi type-1 (DM1)

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge virkningerne af mexiletinbehandling i 6 måneder på ambulation, myotoni, muskelfunktion og styrke, smerter, mave-tarmfunktion, hjerteledning og livskvalitet ved myotonisk dystrofi type 1 (DM1).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil give data om den langsigtede (6 måneder) sikkerhed og effekt af mexiletin i:

  • forbedre den distance, deltagerne er i stand til at gå på seks minutter;
  • reduktion af myotoni;
  • forbedring af muskelstyrke;
  • øget muskelmasse;
  • aftagende muskuloskeletale smerter;
  • forbedring af mave-tarmfunktion og synke);
  • forbedring af funktionelle evner;
  • faldende hjertearytmier; og
  • forbedring af sygdomsspecifik sundhedsrelateret livskvalitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En diagnose af DM1, bekræftet af DM1 genetisk mutation
  • Evne til at gå 30 fod (assistance med stok og/eller benafstivning tilladt)
  • Tilstedeværelse af greb myotoni

Ekskluderingskriterier:

  • Medfødt DM1
  • Behandling med Mexiletine inden for de seneste 8 uger
  • Anden eller tredje grads hjerteblok, atrieflimren, atrieflimren, ventrikulære arytmier eller får medicin til behandling af en hjertearytmi
  • Modtager et andet antimyotoni-lægemiddel
  • Lever- eller nyresygdom, der kræver løbende behandling
  • Har en anfaldsforstyrrelse
  • Er gravid eller ammer
  • Havde en svær depression inden for 3 måneder eller en historie med selvmordstanker
  • Har en af ​​følgende medicinske tilstande: ukontrolleret diabetes mellitus, kongestiv hjertesvigt, symptomatisk kardiomyopati, symptomatisk koronararteriesygdom, kræft (bortset fra hudkræft) mindre end fem år tidligere, multipel sklerose eller anden alvorlig medicinsk sygdom.
  • Stof- eller alkoholmisbrug inden for 3 måneder
  • Sameksistens af en anden neuromuskulær sygdom
  • Kan ikke give informeret samtykke
  • Alvorlig gigt eller anden medicinsk tilstand (udover DM1), som vil påvirke ambulationen betydeligt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Mexiletine
20 forsøgspersoner vil blive randomiseret (tildelt) til at modtage Mexiletine. Mexiletine er tilgængeligt på markedet til behandling af hjertearytmier, men det er i øjeblikket ikke godkendt til behandling af myotoni eller myotonisk dystrofi.
Medicin: Mexiletine
150 mg/kg Mexiletine-kapsler taget gennem munden, tre gange dagligt i 6 måneder
Andre navne:
  • Generisk navn: mexiletinhydrochlorid
Placebo komparator: Sukker pille
20 forsøgspersoner vil blive randomiseret (tildelt) til at modtage placebo (sukkerpille). Denne kontrolgruppe er nødvendig for definitivt at fastslå den antimyotoniske virkning og sikkerhed af mexiletin.
Medicin: Placebo
150 mg/kg placebo-kapsler taget gennem munden, tre gange dagligt i 6 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline i ambulation ved hjælp af 6 minutters gangafstand
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Under denne vurdering blev deltagerne bedt om at gå så langt de kunne frem og tilbage på en fast rute på 20 meter i 6 minutter. Den samlede gåafstand i løbet af de 6 minutter blev registreret i meter. Ændring fra baseline blev defineret som forskellen mellem den gennemsnitlige 6-minutters gåafstand ved baseline og den gennemsnitlige 6-minutters gåafstand ved 6 måneder.
Baseline til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der havde en dosisreduktion eller en undersøgelsesmedicinabstinens eller suspension over 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Bivirkninger blev overvåget ved de tre personlige evalueringer (måned 0, 3 og 6), ved telefonevalueringer hver 2. uge og via patientudfyldte bivirkningsdagbøger. Undersøgelsens efterforskere og sikkerhedsovervågningsudvalget gennemgik uønskede hændelser og traf beslutninger vedrørende medicinabstinenser, suspensioner og dosisreduktioner efter behov.
6 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline i kvantitativ måling af håndgrebsmyotoni
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Afspændingstid for højre hånds lange fingerbøjningsmuskler efter en maksimal frivillig isometrisk kontraktion udført i en standardiseret fast position af højre arm albue/håndled/hånd. Afspændingstid for denne måling er defineret som tiden til at slappe af fra 90 % til 5 % af den maksimale isometriske sammentrækningskraft af hånden (den første af 6 serielle kontraktioner i gennemsnit over to på hinanden følgende forsøg udført med 10 minutters mellemrum).
Baseline til 6 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline i manuel muskeltestscore (MMT).
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Manuel muskeltestning blev udført på 26 muskelgrupper (skulderabduktorer, albuebøjere, håndledsbøjere, håndledsextensorer, hoftebøjere, knæextensorer, hofteextensorer, knæbøjere, hofteabduktorer, albue-extensorer, ankel dorsiflexorer og plantar flexorer til højre og venstre plus nakkeekstensor og nakkebøjer). Musklerne blev testet i forskellige stillinger, herunder siddende, liggende, tilbøjelige og sideliggende og hver bedømt efter en modifikation af Medical Research Council (MRC) skalaen fra 0 til 5 (5 repræsenterer normal styrke). Gennemsnitlig MMT-score udledes ved at beregne et gennemsnit af de individuelle MMT-score på tværs af de 26 individuelle muskler.
Baseline til 6 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline i PR-, QRS- og QTc-intervaller og gennemsnitlig minimumspuls (HR) via elektrokardiogram (EKG) overvågning
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
PR-, QRS- og QTc-intervaller samt gennemsnitlig minimumspuls (HR) blev opnået gennem standard 12 elektrokardiogrammer (EKG'er). Værdier blev computergenereret og verificeret af undersøgelsens investigator og undersøgelseskardiolog.
Baseline til 6 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline i patientrapporteret sygdomsbyrde og livskvalitet
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
  • Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) er et valideret sygdomsspecifikt mål for patientrapporteret sygdomsbyrde. Den samlede MDHI-score er et vægtet gennemsnit udledt af 17 underskalaer. MDHI totalscore spænder fra 0-100, hvor 0 repræsenterer ingen patientrapporteret sygdomsbyrde og 100 repræsenterer den mest alvorlige patientrapporterede sygdomsbyrde.
  • Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL) er et mål for livskvalitet ved neuromuskulær sygdom. INQoL-resuméscoren er et vægtet gennemsnit, der består af 5 underdomæner. Scorer varierer fra 0-100 og kan fortolkes som procenten af ​​maksimal skadelig påvirkning på livskvaliteten med højere score, der indikerer mere skadelig påvirkning.
  • 36-Item Short Form Survey (SF-36) er et generisk mål for livskvalitet på tværs af 8 domæner. To opsummerende metrics er produceret fra de 8 domæner, der spænder fra 0-100 % med lavere score, der repræsenterer dårligere funktionsniveauer.
Baseline til 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Rochester

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. juli 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. juli 2011

Først opslået (Skøn)

1. august 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. juni 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. maj 2018

Sidst verificeret

1. maj 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 3716
  • Funding Source: FDA/OOPD (Andet bevillings-/finansieringsnummer: R01FD003716)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myotonisk dystrofi

Kliniske forsøg med Mexiletine

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner