筋強直性ジストロフィー1型に対するメキシレチンの臨床効果試験
2018年5月21日 更新者：Chad Heatwole、University of Rochester
筋強直性ジストロフィー1型（DM1）に対するメキシレチンのランダム化プラセボ対照臨床有効性試験
この研究の目的は、筋強直性ジストロフィー 1 型 (DM1) の歩行、ミオトニー、筋機能と筋力、疼痛、胃腸機能、心伝導、および生活の質に対する 6 か月間のメキシレチン治療の効果を調査することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究では、メキシレチンの長期 (6 か月) の安全性と有効性に関するデータを提供します。
- 参加者が 6 分間で歩ける距離を改善する。
- ミオトニーの減少;
- 筋力の改善;
- 除脂肪筋肉量の増加;
- 筋骨格痛の減少;
- 胃腸機能と嚥下の改善);
- 機能能力の向上;
- 不整脈の減少;と
- 疾患固有の健康関連の生活の質を改善します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
42
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester Medical Center, Department of Neurology
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- DM1の遺伝子変異によって確認されたDM1の診断
- 30フィート歩く能力（杖および/または脚装具による補助は許可されています）
- 握力ミオトニーの存在
除外基準:
- 先天性DM1
- -過去8週間以内のメキシレチンによる治療
- 2度または3度の心ブロック、心房粗動、心房細動、心室性不整脈、または心不整脈の治療薬を受けている
- 別の抗ミオトニー薬の投与
- 継続的な治療が必要な肝臓または腎臓の病気
- 発作性疾患がある
- 妊娠中または授乳中
- 3か月以内に重度のうつ病を患ったか、自殺念慮の既往がある
- 次の病状のいずれかを持っている: コントロールされていない真性糖尿病、うっ血性心不全、症候性心筋症、症候性冠動脈疾患、5 年未満のがん (皮膚がん以外)、多発性硬化症、またはその他の深刻な医学的疾患。
- 3か月以内の薬物またはアルコール乱用
- 他の神経筋疾患の併存
- -インフォームドコンセントを与えることができない
- 歩行に重大な影響を与える重度の関節炎またはその他の病状 (DM1 以外)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：メキシレチン
メキシレチンを投与するために、20人の被験者が無作為化（割り当て）されます。
メキシレチンは不整脈の治療薬として市販されていますが、ミオトニーまたは筋緊張性ジストロフィーの治療薬としては現在承認されていません。
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150 mg/kg のメキシレチン カプセルを 1 日 3 回、6 か月間経口摂取
他の名前：
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プラセボコンパレーター：シュガーピル
20人の被験者が無作為に割り付けられ（割り当てられ）、プラセボ（砂糖の丸薬）を受け取ります。
この対照群は、メキシレチンの抗筋緊張効果と安全性を確実に確立するために必要です。
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150 mg/kg プラセボ カプセルを 1 日 3 回、6 か月間経口摂取
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6 分間の歩行距離を使用した歩行時のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースラインから 6 か月
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この評価中、参加者は固定された 20 メートルのルートを 6 分間、前後にできるだけ遠くまで歩くように求められました。
6 分間に歩いた合計距離をメートルで記録しました。
ベースラインからの変化は、ベースラインでの平均 6 分間の歩行距離と 6 か月での平均 6 分間の歩行距離の差として定義されました。
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ベースラインから 6 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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減量または治験薬の中止または中止を6か月以上受けた参加者の割合
時間枠：6ヵ月
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有害事象は、3回の対面評価（0、3、および6か月）、2週間ごとの電話評価、および患者が記入した副作用日記を介して監視されました。
治験責任医師と安全性監視委員会は、有害事象を検討し、必要に応じて薬物の中止、中止、および減量に関する決定を下しました。
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6ヵ月
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ハンドグリップミオトニーの定量的測定におけるベースラインからの平均変化
時間枠：ベースラインから 6 か月
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右腕の肘/手首/手の標準化された固定位置で最大随意等尺性収縮を行った後の、右手の長指屈筋の弛緩時間。
この測定の緩和時間は、手の最大等尺性収縮力の 90% から 5% まで緩和する時間として定義されます (10 分間隔で実行された 2 つの連続した試行で平均化された 6 つの連続収縮の最初の収縮)。
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ベースラインから 6 か月
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手動筋力テスト (MMT) スコアのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースラインから 6 か月
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26 の筋肉グループ (肩外転筋、肘屈筋、手首屈筋、手首伸筋、股関節屈筋、膝伸筋、股関節伸筋、膝屈筋、股関節外転筋、肘伸筋、足関節背屈筋、右足底屈筋) で手動筋力テストを実施しました。左と首の伸筋と首の屈筋)。
筋肉は、座位、仰臥位、腹臥位、側臥位などのさまざまな姿勢でテストされ、それぞれが医学研究評議会 (MRC) スケールの 0 ～ 5 の修正版 (5 は正常な強度を表す) で等級付けされました。
平均 MMT スコアは、26 の個々の筋肉の個々の MMT スコアを平均することによって導き出されます。
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ベースラインから 6 か月
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PR、QRS、および QTc 間隔のベースラインからの平均変化、および心電図 (ECG) モニタリングによる平均最小心拍数 (HR)
時間枠：ベースラインから 6 か月
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PR、QRS、および QTc 間隔と平均最小心拍数 (HR) は、標準的な 12 誘導心電図 (ECG) によって取得されました。
値はコンピューターで生成され、研究の研究者および研究の心臓専門医によって検証されました。
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ベースラインから 6 か月
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患者報告疾患負担と生活の質のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースラインから 6 か月
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ベースラインから 6 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Richard T. Moxley, III, MD、University of Rochester
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Logigian EL, Martens WB, Moxley RT 4th, McDermott MP, Dilek N, Wiegner AW, Pearson AT, Barbieri CA, Annis CL, Thornton CA, Moxley RT 3rd. Mexiletine is an effective antimyotonia treatment in myotonic dystrophy type 1. Neurology. 2010 May 4;74(18):1441-8. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181dc1a3a.
- Moxley RT 3rd, Logigian EL, Martens WB, Annis CL, Pandya S, Moxley RT 4th, Barbieri CA, Dilek N, Wiegner AW, Thornton CA. Computerized hand grip myometry reliably measures myotonia and muscle strength in myotonic dystrophy (DM1). Muscle Nerve. 2007 Sep;36(3):320-8. doi: 10.1002/mus.20822.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年6月1日
一次修了 (実際)
2017年2月1日
研究の完了 (実際)
2017年3月1日
試験登録日
最初に提出
2011年7月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年7月28日
最初の投稿 (見積もり)
2011年8月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年6月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年5月21日
最終確認日
2018年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 3716
- Funding Source: FDA/OOPD (その他の助成金/資金番号：R01FD003716)
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