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Prova clinica di efficacia della mexiletina per la distrofia miotonica di tipo 1

21 maggio 2018 aggiornato da: Chad Heatwole, University of Rochester

Uno studio clinico randomizzato, controllato con placebo, di efficacia della mexiletina per la distrofia miotonica di tipo 1 (DM1)

Lo scopo di questo studio è indagare gli effetti del trattamento con mexiletina per 6 mesi su deambulazione, miotonia, funzione muscolare e forza, dolore, funzionamento gastrointestinale, conduzione cardiaca e qualità della vita nella distrofia miotonica di tipo 1 (DM1).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio fornirà dati sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine (6 mesi) della mexiletina in:

  • migliorando la distanza i partecipanti sono in grado di camminare in sei minuti;
  • ridurre la miotonia;
  • migliorare la forza muscolare;
  • aumentare la massa muscolare magra;
  • diminuzione del dolore muscoloscheletrico;
  • migliorare la funzione gastrointestinale e la deglutizione);
  • migliorare le capacità funzionali;
  • diminuzione delle aritmie cardiache; e
  • migliorare la qualità della vita correlata alla salute per malattia specifica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

42

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Una diagnosi di DM1, confermata dalla mutazione genetica DM1
  • Capacità di camminare per 30 piedi (è consentita l'assistenza con il bastone e/o il rinforzo delle gambe)
  • Presenza di miotonia da presa

Criteri di esclusione:

  • DM1 congenito
  • Trattamento con mexiletina nelle ultime 8 settimane
  • Blocco cardiaco di secondo o terzo grado, flutter atriale, fibrillazione atriale, aritmie ventricolari o sta ricevendo farmaci per il trattamento di un'aritmia cardiaca
  • Ricezione di un altro farmaco antimiotonia
  • Malattie epatiche o renali che richiedono un trattamento continuo
  • Ha un disturbo convulsivo
  • È incinta o in allattamento
  • Aveva una grave depressione entro 3 mesi o una storia di ideazione suicidaria
  • Ha una qualsiasi delle seguenti condizioni mediche: diabete mellito non controllato, insufficienza cardiaca congestizia, cardiomiopatia sintomatica, malattia coronarica sintomatica, cancro (diverso dal cancro della pelle) meno di cinque anni prima, sclerosi multipla o altra grave malattia medica.
  • Abuso di droghe o alcol entro 3 mesi
  • Coesistenza di un'altra malattia neuromuscolare
  • Non è in grado di fornire il consenso informato
  • Grave artrite o altra condizione medica (oltre al DM1) che avrebbe un impatto significativo sulla deambulazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Mexiletina
20 soggetti saranno randomizzati (assegnati) per ricevere Mexiletina. La mexiletina è disponibile sul mercato per il trattamento delle aritmie cardiache, ma non è attualmente approvata per il trattamento della miotonia o della distrofia miotonica.
Droga: Mexiletina
Capsule di mexiletina da 150 mg/kg assunte per via orale, tre volte al giorno per 6 mesi
Altri nomi:
  • Nome generico: mexiletina cloridrato
Comparatore placebo: Pillola di zucchero
20 soggetti saranno randomizzati (assegnati) a ricevere placebo (pillola di zucchero). Questo gruppo di controllo è necessario per stabilire definitivamente l'efficacia antimiotonica e la sicurezza della mexiletina.
Droga: Placebo
Capsule di placebo da 150 mg/kg assunte per via orale, tre volte al giorno per 6 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media rispetto al basale nella deambulazione utilizzando la distanza percorsa in 6 minuti
Lasso di tempo: Basale a 6 mesi
Durante questa valutazione, ai partecipanti è stato chiesto di camminare il più lontano possibile avanti e indietro su un percorso fisso di 20 metri per 6 minuti. La distanza totale percorsa durante i 6 minuti è stata registrata in metri. La variazione rispetto al basale è stata definita come la differenza tra la distanza media percorsa in 6 minuti al basale e la distanza media percorsa in 6 minuti a 6 mesi.
Basale a 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno avuto una riduzione della dose o un'interruzione o una sospensione del farmaco in studio per oltre 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Gli eventi avversi sono stati monitorati durante le tre valutazioni di persona (mesi 0, 3 e 6), durante le valutazioni telefoniche ogni 2 settimane e tramite i diari degli effetti collaterali compilati dal paziente. I ricercatori dello studio e il comitato di monitoraggio della sicurezza hanno esaminato gli eventi avversi e preso decisioni in merito alla sospensione del farmaco, alla sospensione e alla riduzione della dose, se necessario.
6 mesi
Variazione media rispetto al basale nella misura quantitativa della miotonia della presa della mano
Lasso di tempo: Basale a 6 mesi
Tempo di rilassamento dei muscoli flessori delle dita lunghe della mano destra dopo una massima contrazione isometrica volontaria eseguita in una posizione fissa standardizzata del braccio destro gomito/polso/mano. Il tempo di rilassamento per questa misurazione è definito come il tempo per rilassarsi dal 90% al 5% della massima forza isometrica di contrazione della mano (la prima di 6 contrazioni seriali calcolate in media su due prove consecutive eseguite a 10 minuti di distanza).
Basale a 6 mesi
Variazione media rispetto al basale nel punteggio del test muscolare manuale (MMT).
Lasso di tempo: Basale a 6 mesi
Il test muscolare manuale è stato eseguito su 26 gruppi muscolari (abduttori della spalla, flessori del gomito, flessori del polso, estensori del polso, flessori dell'anca, estensori del ginocchio, estensori dell'anca, flessori del ginocchio, abduttori dell'anca, estensori del gomito, dorsiflessori della caviglia e flessori plantari a destra e sinistro più estensore del collo e flessori del collo). I muscoli sono stati testati in varie posizioni tra cui seduta, supina, prona e sdraiata di lato e ciascuno è stato valutato su una modifica della scala del Medical Research Council (MRC) da 0 a 5 (5 che rappresenta la forza normale). Il punteggio MMT medio è derivato dalla media dei punteggi MMT individuali nei 26 singoli muscoli.
Basale a 6 mesi
Variazione media rispetto al basale degli intervalli PR, QRS e QTc e frequenza cardiaca minima media (HR) tramite monitoraggio dell'elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Basale a 6 mesi
Gli intervalli PR, QRS e QTc così come la frequenza cardiaca minima media (FC) sono stati ottenuti mediante elettrocardiogrammi standard a 12 derivazioni (ECG). I valori sono stati generati al computer e verificati dal ricercatore dello studio e dal cardiologo dello studio.
Basale a 6 mesi
Variazione media rispetto al basale del carico di malattia riferito dal paziente e della qualità della vita
Lasso di tempo: Basale a 6 mesi
  • L'indice di salute della distrofia miotonica (MDHI) è una misura validata specifica della malattia del carico di malattia riferito dal paziente. Il punteggio totale MDHI è una media ponderata derivata da 17 sottoscale. I punteggi totali MDHI vanno da 0 a 100 con 0 che rappresenta nessun carico di malattia riferito dal paziente e 100 che rappresenta il carico di malattia più grave riferito dal paziente.
  • Il Questionario Individualizzato sulla Qualità della Vita Neuromuscolare (INQoL) è una misura della qualità della vita nelle malattie neuromuscolari. Il punteggio di riepilogo INQoL è una media ponderata composta da 5 sottodomini. I punteggi vanno da 0 a 100 e possono essere interpretati come la percentuale dell'impatto dannoso massimo sulla qualità della vita con punteggi più alti che indicano un impatto più dannoso.
  • Il 36-Item Short Form Survey (SF-36) è una misura generica della qualità della vita in 8 domini. Vengono prodotte due metriche di riepilogo dagli 8 domini, che vanno da 0-100% con punteggi più bassi che rappresentano livelli di funzionamento peggiori.
Basale a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Rochester

Investigatori

  • Investigatore principale: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 luglio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 luglio 2011

Primo Inserito (Stima)

1 agosto 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 giugno 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 maggio 2018

Ultimo verificato

1 maggio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 3716
  • Funding Source: FDA/OOPD (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: R01FD003716)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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