Klinická studie účinnosti mexiletinu pro myotonickou dystrofii typu 1
21. května 2018 aktualizováno: Chad Heatwole, University of Rochester
Randomizovaná, placebem kontrolovaná studie klinické účinnosti mexiletinu pro myotonickou dystrofii typu 1 (DM1)
Účelem této studie je prozkoumat účinky léčby mexiletinem po dobu 6 měsíců na chůzi, myotonii, svalovou funkci a sílu, bolest, gastrointestinální funkci, srdeční vedení a kvalitu života u myotonické dystrofie typu 1 (DM1).
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie poskytne údaje o dlouhodobé (6 měsíců) bezpečnosti a účinnosti mexiletinu u:
- zlepšení vzdálenosti, kterou jsou účastníci schopni ujít za šest minut;
- snížení myotonie;
- zlepšení svalové síly;
- zvýšení svalové hmoty;
- snížení muskuloskeletální bolesti;
- zlepšení funkce trávicího traktu a polykání);
- zlepšení funkčních schopností;
- snížení srdečních arytmií; a
- zlepšení kvality života související se zdravím.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
42
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New York
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester Medical Center, Department of Neurology
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza DM1 potvrzená genetickou mutací DM1
- Schopnost chůze 30 stop (povolena pomoc s hůlkou a/nebo výztuhou nohou)
- Přítomnost úchopové myotonie
Kritéria vyloučení:
- Vrozená DM1
- Léčba přípravkem Mexiletine během posledních 8 týdnů
- Srdeční blok druhého nebo třetího stupně, flutter síní, fibrilace síní, ventrikulární arytmie nebo užívá léky na léčbu srdeční arytmie
- Příjem dalšího antimyotonického léku
- Onemocnění jater nebo ledvin vyžadující pokračující léčbu
- Má záchvatovou poruchu
- Je těhotná nebo kojící
- Měl těžkou depresi do 3 měsíců nebo měl v anamnéze sebevražedné myšlenky
- Má některý z následujících zdravotních stavů: nekontrolovaný diabetes mellitus, městnavé srdeční selhání, symptomatická kardiomyopatie, symptomatické onemocnění koronárních tepen, rakovina (jiná než rakovina kůže) před méně než pěti lety, roztroušená skleróza nebo jiné závažné onemocnění.
- Zneužívání drog nebo alkoholu do 3 měsíců
- Koexistence jiného nervosvalového onemocnění
- Není schopen dát informovaný souhlas
- Těžká artritida nebo jiný zdravotní stav (kromě DM1), který by významně ovlivnil chůzi
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Mexiletin
20 subjektů bude randomizováno (přiřazeno), aby dostávali mexiletin.
Mexiletin je na trhu dostupný pro léčbu srdečních arytmií, ale v současné době není schválen pro léčbu myotonie nebo myotonické dystrofie.
|
150 mg/kg tobolky mexiletinu užívané ústy, třikrát denně po dobu 6 měsíců
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Cukrová pilulka
20 subjektů bude randomizováno (přiřazeno) k podávání placeba (cukrové pilulky).
Tato kontrolní skupina je nezbytná pro definitivní stanovení antimyotonické účinnosti a bezpečnosti mexiletinu.
|
Tobolky placeba 150 mg/kg užívané ústy, třikrát denně po dobu 6 měsíců
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná změna od základní linie v ambulantním režimu s použitím 6minutové vzdálenosti chůze
Časové okno: Základní až 6 měsíců
|
Během tohoto hodnocení byli účastníci požádáni, aby šli co nejdále tam a zpět po pevné 20metrové trase po dobu 6 minut.
Celková vzdálenost ušlá během 6 minut byla zaznamenána v metrech.
Změna od výchozí hodnoty byla definována jako rozdíl mezi průměrnou 6 minutovou vzdáleností chůze na začátku a průměrnou 6 minutovou vzdáleností chůze po 6 měsících.
|
Základní až 6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků, u kterých došlo ke snížení dávky nebo vysazení či pozastavení užívání léku na více než 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
|
Nežádoucí účinky byly monitorovány při třech osobních hodnoceních (měsíce 0, 3 a 6), při telefonických hodnoceních každé 2 týdny a prostřednictvím pacientem vyplněných deníků o vedlejších účincích.
Vyšetřovatelé studie a výbor pro monitorování bezpečnosti přezkoumali nežádoucí příhody a podle potřeby učinili rozhodnutí týkající se vysazení léku, pozastavení a snížení dávky.
|
6 měsíců
|
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty v kvantitativním měření myotonie úchopu ruky
Časové okno: Základní až 6 měsíců
|
Doba relaxace dlouhých ohýbačů prstů pravé ruky po maximální dobrovolné izometrické kontrakci provedené ve standardizované fixní poloze lokte/zápěstí/ruky pravé paže.
Relaxační doba pro toto měření je definována jako doba relaxace od 90 % do 5 % maximální izometrické síly kontrakce ruky (první ze 6 sériových kontrakcí zprůměrovaných ve dvou po sobě jdoucích pokusech provedených s odstupem 10 minut).
|
Základní až 6 měsíců
|
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty ve skóre manuálního svalového testování (MMT).
Časové okno: Základní až 6 měsíců
|
Manuální svalové testování bylo provedeno na 26 svalových skupinách (abduktory ramen, flexory loktů, flexory zápěstí, extenzory zápěstí, flexory kyčle, extenzory kolena, extenzory kyčle, flexory kolena, abduktory kyčle, extenzory loktů, dorziflexory kotníku a plantární flexory vpravo a vlevo plus extenzor krku a flexory krku).
Svaly byly testovány v různých polohách včetně sezení, vleže, na břiše a vleže na boku a každá hodnocena podle modifikace stupnice Medical Research Council (MRC) od 0 do 5 (5 představuje normální sílu).
Průměrné skóre MMT je odvozeno zprůměrováním jednotlivých skóre MMT napříč 26 jednotlivými svaly.
|
Základní až 6 měsíců
|
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty v PR, QRS a QTc intervalech a průměrné minimální srdeční frekvenci (HR) prostřednictvím monitorování elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Výchozí stav do 6 měsíců
|
Intervaly PR, QRS a QTc a také průměrná minimální srdeční frekvence (HR) byly získány pomocí standardních 12svodových elektrokardiogramů (EKG).
Hodnoty byly vygenerovány počítačem a ověřeny řešitelem studie a kardiologem studie.
|
Výchozí stav do 6 měsíců
|
|
Průměrná změna od výchozího stavu v zátěži nemocí hlášenou pacientem a kvalitě života
Časové okno: Základní až 6 měsíců
|
|
Základní až 6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Logigian EL, Martens WB, Moxley RT 4th, McDermott MP, Dilek N, Wiegner AW, Pearson AT, Barbieri CA, Annis CL, Thornton CA, Moxley RT 3rd. Mexiletine is an effective antimyotonia treatment in myotonic dystrophy type 1. Neurology. 2010 May 4;74(18):1441-8. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181dc1a3a.
- Moxley RT 3rd, Logigian EL, Martens WB, Annis CL, Pandya S, Moxley RT 4th, Barbieri CA, Dilek N, Wiegner AW, Thornton CA. Computerized hand grip myometry reliably measures myotonia and muscle strength in myotonic dystrophy (DM1). Muscle Nerve. 2007 Sep;36(3):320-8. doi: 10.1002/mus.20822.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. června 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. února 2017
Dokončení studie (Aktuální)
1. března 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. července 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. července 2011
První zveřejněno (Odhad)
1. srpna 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. června 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. května 2018
Naposledy ověřeno
1. května 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Svalové poruchy, atrofické
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Svalové dystrofie
- Myotonické poruchy
- Myotonická dystrofie
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Látky proti arytmii
- Membránové transportní modulátory
- Napěťově řízené blokátory sodíkových kanálů
- Blokátory sodíkových kanálů
- Mexiletin
Další identifikační čísla studie
- 3716
- Funding Source: FDA/OOPD (Jiné číslo grantu/financování: R01FD003716)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .