Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A mexiletin klinikai hatékonysági vizsgálata az 1. típusú myotóniás disztrófia kezelésére

2018. május 21. frissítette: Chad Heatwole, University of Rochester

Véletlenszerű, placebo-kontrollos, klinikai hatékonysági vizsgálat a mexiletinről az 1-es típusú myotóniás dystrophia (DM1) kezelésére

A tanulmány célja, hogy megvizsgálja a 6 hónapos mexiletin-kezelés hatásait a mozgásra, a myotonia, az izomműködésre és az izomerőre, a fájdalomra, a gyomor-bélrendszer működésére, a szívvezetésre és az életminőségre 1-es típusú myotonic dystrophiában (DM1).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány adatokat fog szolgáltatni a mexiletin hosszú távú (6 hónapos) biztonságosságáról és hatékonyságáról:

  • a táv javítása a résztvevők hat perc alatt képesek gyalogolni;
  • a myotonia csökkentése;
  • izomerő javítása;
  • a sovány izomtömeg növelése;
  • a mozgásszervi fájdalom csökkentése;
  • a gasztrointesztinális működés és a nyelés javítása);
  • a funkcionális képességek javítása;
  • a szívritmuszavarok csökkenése; és
  • a betegség-specifikus egészséggel kapcsolatos életminőség javítása.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

42

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A DM1 diagnózisa, amelyet DM1 genetikai mutáció igazol
  • 30 láb járási képesség (bottal és/vagy lábmerevítéssel történő segítség megengedett)
  • A markolat myotonia jelenléte

Kizárási kritériumok:

  • Veleszületett DM1
  • Kezelés Mexiletinnel az elmúlt 8 héten belül
  • Másod- vagy harmadfokú szívblokk, pitvarlebegés, pitvarfibrilláció, kamrai aritmiák, vagy szívritmuszavar kezelésére gyógyszert kap
  • Egy másik antimyotonia gyógyszer bevétele
  • Folyamatos kezelést igénylő máj- vagy vesebetegség
  • Rohamos zavara van
  • Terhes vagy szoptat
  • 3 hónapon belül súlyos depressziója volt, vagy öngyilkossági gondolata volt
  • Ha az alábbi egészségügyi állapotok valamelyike ​​fennáll: kontrollálatlan diabetes mellitus, pangásos szívelégtelenség, tünetekkel járó kardiomiopátia, tünetekkel járó koszorúér-betegség, rák (a bőrrák kivételével) kevesebb mint öt évvel ezelőtt, szklerózis multiplex vagy más súlyos egészségügyi betegség.
  • Kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés 3 hónapon belül
  • Egy másik neuromuszkuláris betegség együttélése
  • Nem tud tájékozott beleegyezést adni
  • Súlyos ízületi gyulladás vagy más egészségügyi állapot (a DM1-en kívül), amely jelentősen befolyásolná a járást

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Mexiletine
20 alanyt randomizálnak (besorolnak), hogy Mexiletine-t kapjanak. A mexiletin elérhető a piacon szívritmuszavarok kezelésére, de jelenleg nem engedélyezett myotonia vagy myotonic dystrophia kezelésére.
Drog: Mexiletine
150 mg/kg Mexiletine kapszula szájon át, naponta háromszor 6 hónapig
Más nevek:
  • Általános név: mexiletin-hidroklorid
Placebo Comparator: Cukor pirula
20 alanyt randomizálnak (jelölnek ki), hogy placebót (cukortablettát) kapjanak. Ez a kontrollcsoport szükséges a mexiletin antimiotóniás hatékonyságának és biztonságosságának határozott megállapításához.
Drog: Placebo
150 mg/ttkg placebo kapszula szájon át, naponta háromszor 6 hónapig

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos változás az alapvonalhoz képest ambuláns kezelésben a 6 perces sétatávolság használatával
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
Az értékelés során a résztvevőket arra kérték, hogy 6 percig, amennyire csak tudnak, gyalogoljanak előre-hátra egy rögzített 20 méteres útvonalon. A 6 perc alatt megtett teljes távolságot méterben rögzítették. Az alapvonalhoz viszonyított változást az alapvonal átlagos 6 perces sétatávolság és a 6 hónap utáni átlagos 6 perces séta távolság közötti különbségként határozták meg.
Kiindulási állapot 6 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél 6 hónapon keresztül csökkentették az adagot vagy a vizsgált gyógyszert visszavonták vagy felfüggesztették
Időkeret: 6 hónap
A nemkívánatos eseményeket a három személyes értékelés alkalmával (0., 3. és 6. hónap), kéthetente telefonos kivizsgáláson és a betegek által kitöltött mellékhatásnaplókon követték nyomon. A vizsgálatot végzők és a biztonsági ellenőrző bizottság áttekintette a nemkívánatos eseményeket, és szükség szerint döntéseket hoztak a gyógyszerek megvonásáról, felfüggesztéséről és dóziscsökkentéséről.
6 hónap
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a kézfogási myotonia mennyiségi mérésében
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
A jobb kéz hosszú ujjhajlító izomzatának relaxációs ideje a jobb kar könyök/csukló/kéz standardizált fix pozíciójában végzett maximális akaratlagos izometrikus összehúzódás után. Ennél a mérésnél a relaxációs időt úgy definiálják, mint azt az időt, amely alatt el kell ellazulni a kéz maximális izometrikus összehúzódási erejének 90%-áról 5%-ára (az első a 6 sorozatos összehúzódás közül, amelyet két egymást követő, 10 perces különbséggel végzett kísérlet átlagaként számítanak ki).
Kiindulási állapot 6 hónapig
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a kézi izomteszt (MMT) pontszámában
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
Manuális izomtesztet 26 izomcsoporton végeztek (vállrabítók, könyökhajlítók, csuklóhajlítók, csuklófeszítők, csípőhajlítók, térdfeszítők, csípőhajlítók, térdhajlítók, csípő-elrablók, könyökfeszítők, boka dorsiflexorok a jobb és a talpon bal plusz nyakfeszítő és nyakhajlító). Az izmokat különböző pozíciókban tesztelték, beleértve az ülő, hanyatt, hason és oldalt fekvést, és mindegyiket az Orvosi Kutatási Tanács (MRC) skála 0-tól 5-ig terjedő módosítása szerint osztályozták (5 a normál erőt jelenti). Az átlagos MMT-pontszám a 26 egyedi izom egyéni MMT-pontszámainak átlagából származik.
Kiindulási állapot 6 hónapig
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a PR, QRS és QTc intervallumokban, valamint az átlagos minimális pulzusszámban (HR) az elektrokardiogram (EKG) monitorozáson keresztül
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
A PR, QRS és QTc intervallumokat, valamint az átlagos minimális pulzusszámot (HR) standard 12 elvezetéses elektrokardiogrammal (EKG) határoztuk meg. Az értékeket számítógéppel generálta és ellenőrizte a vizsgálatot végző és a vizsgálati kardiológus.
Kiindulási állapot 6 hónapig
A betegek által bejelentett betegségteher és az életminőség átlagos változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
  • A myotonic dystrophy Health Index (MDHI) a betegek által jelentett betegségteher validált betegség-specifikus mérőszáma. Az MDHI összpontszáma 17 alskálából származó súlyozott átlag. Az MDHI összpontszáma 0 és 100 között van, ahol a 0 a betegek által bejelentett betegségterhelés hiányát, a 100 pedig a betegek által bejelentett legsúlyosabb betegségterhelést jelenti.
  • Az Individualizált Neuromuscularis Életminőség Kérdőív (INQoL) a neuromuszkuláris betegségek életminőségének mérőszáma. Az INQoL összegző pontszáma 5 aldomainből álló súlyozott átlag. A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, és az életminőségre gyakorolt ​​maximális káros hatás százalékaként értelmezhetők, ahol a magasabb pontszámok a károsabb hatást jelzik.
  • A 36 itemből álló rövid űrlapos felmérés (SF-36) az életminőség általános mérőszáma 8 területen. A 8 tartományból két összefoglaló mérőszám készül, amelyek 0-100% között mozognak, és az alacsonyabb pontszámok a működés rosszabb szintjét jelentik.
Kiindulási állapot 6 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Rochester

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. február 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. július 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. július 28.

Első közzététel (Becslés)

2011. augusztus 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. június 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. május 21.

Utolsó ellenőrzés

2018. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 3716
  • Funding Source: FDA/OOPD (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: R01FD003716)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel