Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование эффективности мексилетина при миотонической дистрофии 1 типа

21 мая 2018 г. обновлено: Chad Heatwole, University of Rochester

Рандомизированное плацебо-контролируемое клиническое исследование эффективности мексилетина при миотонической дистрофии типа 1 (DM1)

Целью данного исследования является изучение влияния лечения мексилетином в течение 6 месяцев на ходьбу, миотонию, мышечную функцию и силу, боль, работу желудочно-кишечного тракта, сердечную проводимость и качество жизни при миотонической дистрофии 1 типа (СД1).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование предоставит данные о долгосрочной (6 месяцев) безопасности и эффективности мексилетина при:

  • улучшая дистанцию, участники могут пройти пешком за шесть минут;
  • уменьшение миотонии;
  • улучшение мышечной силы;
  • увеличение сухой мышечной массы;
  • уменьшение скелетно-мышечной боли;
  • улучшение функции желудочно-кишечного тракта и глотания);
  • улучшение функциональных способностей;
  • уменьшение сердечной аритмии; и
  • улучшение качества жизни, связанного со здоровьем, связанного со здоровьем.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

42

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз СД1, подтвержденный генетической мутацией СД1
  • Способность пройти 30 футов (разрешена помощь с тростью и/или опорой для ног)
  • Наличие схваткообразной миотонии

Критерий исключения:

  • Врожденный СД1
  • Лечение мексилетином в течение последних 8 недель
  • Блокада сердца второй или третьей степени, трепетание предсердий, мерцательная аритмия, желудочковые аритмии или прием лекарств для лечения сердечной аритмии
  • Прием другого антимиотонического препарата
  • Заболевания печени или почек, требующие постоянного лечения
  • Имеет судорожное расстройство
  • беременна или кормит грудью
  • Была тяжелая депрессия в течение 3 месяцев или суицидальные мысли в анамнезе.
  • Имеет любое из следующих заболеваний: неконтролируемый сахарный диабет, застойная сердечная недостаточность, симптоматическая кардиомиопатия, симптоматическая ишемическая болезнь сердца, рак (кроме рака кожи) менее пяти лет назад, рассеянный склероз или другое серьезное заболевание.
  • Злоупотребление наркотиками или алкоголем в течение 3 месяцев
  • Сосуществование другого нервно-мышечного заболевания
  • Не может дать информированное согласие
  • Тяжелый артрит или другое заболевание (кроме DM1), которое может значительно повлиять на способность к передвижению.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Мексилетин
20 субъектов будут рандомизированы (назначены) для получения мексилетина. Мексилетин доступен на рынке для лечения сердечных аритмий, но в настоящее время он не одобрен для лечения миотонии или миотонической дистрофии.
Лекарство: Мексилетин
Капсулы мексилетина 150 мг/кг принимать внутрь 3 раза в день в течение 6 месяцев.
Другие имена:
  • Общее название: мексилетина гидрохлорид.
Плацебо Компаратор: Сахарная таблетка
20 субъектов будут рандомизированы (назначены) для получения плацебо (сахарных таблеток). Эта контрольная группа необходима, чтобы точно установить антимиотоническую эффективность и безопасность мексилетина.
Лекарство: Плацебо
Капсулы плацебо 150 мг/кг принимать внутрь три раза в день в течение 6 месяцев.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем в ходьбе с использованием 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
Во время этой оценки участников попросили пройти как можно дальше вперед и назад по фиксированному 20-метровому маршруту в течение 6 минут. Общее расстояние, пройденное за 6 минут, записывали в метрах. Изменение по сравнению с исходным уровнем определяли как разницу между средней дистанцией ходьбы за 6 минут в начале исследования и средней дистанцией ходьбы за 6 минут через 6 месяцев.
Исходный уровень до 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, у которых было снижение дозы или отмена или приостановка приема исследуемого препарата в течение 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев
Нежелательные явления отслеживались при трех личных оценках (месяцы 0, 3 и 6), при оценках по телефону каждые 2 недели и с помощью дневников побочных эффектов, которые пациенты заполняли. Исследователи исследования и комитет по мониторингу безопасности рассмотрели нежелательные явления и приняли решения об отмене препарата, приостановке его действия и снижении дозы по мере необходимости.
6 месяцев
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем количественного показателя миотонии захвата рук
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
Время расслабления мышц-сгибателей длинного пальца правой руки после максимального произвольного изометрического сокращения, выполненного в стандартизированном фиксированном положении локтя/запястья/кисти правой руки. Время релаксации для этого измерения определяется как время расслабления от 90% до 5% максимальной изометрической силы сокращения руки (первое из 6 серийных сокращений, усредненное по двум последовательным попыткам, выполненным с интервалом в 10 минут).
Исходный уровень до 6 месяцев
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем в баллах ручного мышечного тестирования (ММТ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
Мануальное мышечное тестирование проводилось на 26 группах мышц (отводящие мышцы плеча, сгибатели локтя, сгибатели запястья, разгибатели запястья, сгибатели бедра, разгибатели колена, разгибатели бедра, сгибатели колена, отводящие мышцы бедра, разгибатели локтя, тыльные сгибатели голеностопного сустава и подошвенные сгибатели справа и слева). слева плюс разгибатели и сгибатели шеи). Мышцы тестировали в различных положениях, включая сидячее, лежачее на спине, лежа на животе и на боку, и каждое из них оценивалось по модификации шкалы Совета медицинских исследований (MRC) от 0 до 5 (5 представляет собой нормальную силу). Средний балл MMT получается путем усреднения индивидуальных баллов MMT по 26 отдельным мышцам.
Исходный уровень до 6 месяцев
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем интервалов PR, QRS и QTc и средней минимальной частоты сердечных сокращений (ЧСС) с помощью мониторинга электрокардиограммы (ЭКГ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
Интервалы PR, QRS и QTc, а также среднюю минимальную частоту сердечных сокращений (ЧСС) получали с помощью стандартных электрокардиограмм (ЭКГ) в 12 отведениях. Значения были сгенерированы компьютером и проверены исследователем и кардиологом-исследователем.
Исходный уровень до 6 месяцев
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем бремени болезни и качества жизни, о котором сообщают пациенты
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
  • Индекс здоровья при миотонической дистрофии (MDHI) является утвержденным показателем бремени заболевания, о котором сообщают пациенты, для конкретного заболевания. Общий балл MDHI представляет собой средневзвешенное значение, полученное по 17 субшкалам. Суммарные баллы MDHI находятся в диапазоне от 0 до 100, где 0 соответствует отсутствию бремени заболевания, о котором сообщают пациенты, а 100 соответствует наиболее тяжелому бремени заболевания, о котором сообщает пациент.
  • Индивидуальный опросник нервно-мышечного качества жизни (INQoL) — это мера качества жизни при нервно-мышечных заболеваниях. Суммарная оценка INQoL представляет собой средневзвешенное значение, состоящее из 5 субдоменов. Баллы варьируются от 0 до 100 и могут быть интерпретированы как процент максимального пагубного воздействия на качество жизни, при этом более высокие баллы указывают на более пагубное воздействие.
  • Краткий опрос из 36 пунктов (SF-36) представляет собой общую меру качества жизни в 8 областях. Две сводные метрики производятся из 8 доменов, в диапазоне от 0 до 100%, при этом более низкие баллы представляют худшие уровни функционирования.
Исходный уровень до 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Rochester

Следователи

  • Главный следователь: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 февраля 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 июля 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 июля 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

1 августа 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 июня 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 мая 2018 г.

Последняя проверка

1 мая 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 3716
  • Funding Source: FDA/OOPD (Другой номер гранта/финансирования: R01FD003716)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться