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Ensaio de Eficácia Clínica da Mexiletina para Distrofia Miotônica Tipo 1

21 de maio de 2018 atualizado por: Chad Heatwole, University of Rochester

Um ensaio de eficácia clínica randomizado, controlado por placebo de mexiletina para distrofia miotônica tipo 1 (DM1)

O objetivo deste estudo é investigar os efeitos do tratamento com mexiletina por 6 meses na deambulação, miotonia, função e força muscular, dor, funcionamento gastrointestinal, condução cardíaca e qualidade de vida na distrofia miotônica tipo 1 (DM1).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo fornecerá dados sobre a segurança e eficácia a longo prazo (6 meses) da mexiletina em:

  • melhorar a distância que os participantes são capazes de percorrer em seis minutos;
  • redução da miotonia;
  • melhorar a força muscular;
  • aumento da massa muscular magra;
  • diminuição da dor musculoesquelética;
  • melhorando a função gastrointestinal e a deglutição);
  • melhorar as habilidades funcionais;
  • diminuição de arritmias cardíacas; e
  • melhorar a qualidade de vida relacionada à saúde específica da doença.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

42

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Um diagnóstico de DM1, confirmado por mutação genética DM1
  • Capacidade de andar 30 pés (auxílio com bengala e/ou órtese de perna permitida)
  • Presença de miotonia de preensão

Critério de exclusão:

  • DM1 congênito
  • Tratamento com Mexiletina nas últimas 8 semanas
  • Bloqueio cardíaco de segundo ou terceiro grau, flutter atrial, fibrilação atrial, arritmias ventriculares ou está recebendo medicação para tratamento de uma arritmia cardíaca
  • Recebendo outro medicamento antimiotonia
  • Doença hepática ou renal que requer tratamento contínuo
  • Tem um distúrbio convulsivo
  • Está grávida ou amamentando
  • Teve depressão grave dentro de 3 meses ou história de ideação suicida
  • Tem qualquer uma das seguintes condições médicas: diabetes mellitus não controlada, insuficiência cardíaca congestiva, cardiomiopatia sintomática, doença arterial coronariana sintomática, câncer (exceto câncer de pele) há menos de cinco anos, esclerose múltipla ou outra doença médica grave.
  • Abuso de drogas ou álcool dentro de 3 meses
  • Coexistência de outra doença neuromuscular
  • É incapaz de dar consentimento informado
  • Artrite grave ou outra condição médica (além do DM1) que afetaria significativamente a deambulação

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Mexiletina
20 indivíduos serão randomizados (atribuídos) para receber Mexiletine. A mexiletina está disponível no mercado para o tratamento de arritmias cardíacas, mas atualmente não está aprovada para o tratamento de miotonia ou distrofia miotônica.
Medicamento: Mexiletina
150 mg/kg Mexiletine cápsulas tomadas por via oral, três vezes ao dia por 6 meses
Outros nomes:
  • Nome genérico: cloridrato de mexiletina
Comparador de Placebo: Pílula de açúcar
20 indivíduos serão randomizados (designados) para receber placebo (pílula de açúcar). Este grupo de controle é necessário para estabelecer definitivamente a eficácia antimiotônica e a segurança da mexiletina.
Medicamento: Placebo
Cápsulas de placebo de 150 mg/kg tomadas por via oral, três vezes ao dia por 6 meses

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média da linha de base na deambulação usando a distância de caminhada de 6 minutos
Prazo: Linha de base até 6 meses
Durante esta avaliação, os participantes foram solicitados a caminhar o mais longe que pudessem para frente e para trás em uma rota fixa de 20 metros por 6 minutos. A distância total percorrida durante os 6 minutos foi registrada em metros. A alteração da linha de base foi definida como a diferença entre a distância média de caminhada de 6 minutos na linha de base e a distância média de caminhada de 6 minutos em 6 meses.
Linha de base até 6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que tiveram uma redução de dose ou retirada ou suspensão do medicamento do estudo por mais de 6 meses
Prazo: 6 meses
Os eventos adversos foram monitorados nas três avaliações pessoais (meses 0, 3 e 6), em avaliações por telefone a cada 2 semanas e por meio de diários de efeitos colaterais preenchidos pelo paciente. Os investigadores do estudo e o comitê de monitoramento de segurança revisaram os eventos adversos e tomaram decisões sobre retiradas, suspensões e reduções de dose do medicamento, conforme necessário.
6 meses
Alteração média desde a linha de base na medida quantitativa da miotonia de preensão manual
Prazo: Linha de base até 6 meses
Tempo de relaxamento dos músculos flexores dos dedos longos da mão direita após contração isométrica voluntária máxima realizada em posição fixa padronizada do cotovelo/punho/mão do braço direito. O tempo de relaxamento para esta medição é definido como o tempo para relaxar de 90% a 5% da força isométrica máxima de contração da mão (a primeira das 6 contrações seriadas em média em duas tentativas consecutivas realizadas com 10 minutos de intervalo).
Linha de base até 6 meses
Alteração média desde a linha de base na pontuação do teste muscular manual (MMT)
Prazo: Linha de base até 6 meses
O teste muscular manual foi realizado em 26 grupos musculares (abdutores de ombro, flexores de cotovelo, flexores de punho, extensores de punho, flexores de quadril, extensores de joelho, extensores de quadril, flexores de joelho, abdutores de quadril, extensores de cotovelo, dorsiflexores de tornozelo e flexores plantares à direita e esquerdo mais extensor do pescoço e flexores do pescoço). Os músculos foram testados em várias posições, incluindo sentado, supino, deitado de bruços e de lado, e cada um foi classificado em uma modificação da escala do Medical Research Council (MRC) de 0 a 5 (5 representando a força normal). A pontuação média do MMT é derivada da média das pontuações individuais do MMT nos 26 músculos individuais.
Linha de base até 6 meses
Alteração média desde a linha de base nos intervalos PR, QRS e QTc e frequência cardíaca mínima média (FC) por meio de monitoramento por eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Linha de base para 6 meses
Os intervalos PR, QRS e QTc, bem como a frequência cardíaca mínima (FC) média, foram obtidos por meio de eletrocardiogramas (ECGs) padrão de 12 derivações. Os valores foram gerados por computador e verificados pelo investigador do estudo e pelo cardiologista do estudo.
Linha de base para 6 meses
Alteração média desde a linha de base na carga de doença relatada pelo paciente e na qualidade de vida
Prazo: Linha de base até 6 meses
  • O Índice de Saúde da Distrofia Miotônica (MDHI) é uma medida validada específica da doença da carga de doença relatada pelo paciente. A pontuação total do MDHI é uma média ponderada derivada de 17 subescalas. As pontuações totais do MDHI variam de 0 a 100, com 0 representando nenhuma carga de doença relatada pelo paciente e 100 representando a carga de doença mais grave relatada pelo paciente.
  • O Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL) é uma medida da qualidade de vida em doenças neuromusculares. A pontuação resumida do INQoL é uma média ponderada composta por 5 subdomínios. As pontuações variam de 0 a 100 e podem ser interpretadas como a porcentagem do impacto prejudicial máximo na qualidade de vida, com pontuações mais altas indicando um impacto mais prejudicial.
  • O 36-Item Short Form Survey (SF-36) é uma medida genérica de qualidade de vida em 8 domínios. Duas métricas resumidas são produzidas a partir dos 8 domínios, variando de 0 a 100%, com pontuações mais baixas representando piores níveis de funcionamento.
Linha de base até 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Rochester

Investigadores

  • Investigador principal: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de fevereiro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

1 de março de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de julho de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de julho de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

1 de agosto de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de junho de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de maio de 2018

Última verificação

1 de maio de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 3716
  • Funding Source: FDA/OOPD (Número de outro subsídio/financiamento: R01FD003716)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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