Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Meksiletiinin kliininen tehokkuustutkimus tyypin 1 myotoniseen dystrofiaan

maanantai 21. toukokuuta 2018 päivittänyt: Chad Heatwole, University of Rochester

Satunnaistettu, lumekontrolloitu, kliininen meksiletiinin tehokkuustutkimus tyypin 1 myotonisen dystrofian (DM1) hoidossa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia 6 kuukauden meksiletiinihoidon vaikutuksia liikkumiseen, myotoniaan, lihasten toimintaan ja voimakkuuteen, kipuun, maha-suolikanavan toimintaan, sydämen johtumiseen ja elämänlaatuun myotonisessa dystrofiassa tyyppi 1 (DM1).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus tarjoaa tietoa meksiletiinin pitkäaikaisesta (6 kuukauden) turvallisuudesta ja tehosta seuraavissa tilanteissa:

  • etäisyyden parantaminen osallistujat pystyvät kävelemään kuudessa minuutissa;
  • vähentää myotoniaa;
  • parantaa lihasvoimaa;
  • lisää vähärasvaista lihasmassaa;
  • tuki- ja liikuntaelinten kivun vähentäminen;
  • ruoansulatuskanavan toiminnan ja nielemisen parantaminen);
  • toiminnallisten kykyjen parantaminen;
  • sydämen rytmihäiriöiden vähentäminen; ja
  • sairauskohtaisen terveyteen liittyvän elämänlaadun parantaminen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

42

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • DM1-diagnoosi, vahvistettu DM1-geenimutaatiolla
  • Kyky kävellä 30 jalkaa (apu kepin ja/tai jalkatuen avulla)
  • Tartunnan myotonian esiintyminen

Poissulkemiskriteerit:

  • Synnynnäinen DM1
  • Mexiletine-hoito viimeisten 8 viikon aikana
  • Toisen tai kolmannen asteen sydänkatkos, eteislepatus, eteisvärinä, kammion rytmihäiriöt tai lääkitys sydämen rytmihäiriön hoitoon
  • Toisen myotonialääkkeen saaminen
  • Maksa- tai munuaissairaus, joka vaatii jatkuvaa hoitoa
  • Hänellä on kohtaushäiriö
  • Onko raskaana tai imettää
  • Oli vakava masennus 3 kuukauden sisällä tai sinulla on ollut itsemurha-ajatuksia
  • Onko sinulla jokin seuraavista sairaustiloista: hallitsematon diabetes mellitus, sydämen vajaatoiminta, oireinen kardiomyopatia, oireinen sepelvaltimotauti, syöpä (muu kuin ihosyöpä) alle viisi vuotta sitten, multippeliskleroosi tai muu vakava sairaus.
  • Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö 3 kuukauden sisällä
  • Toisen hermo-lihassairauden rinnakkaiselo
  • Ei pysty antamaan tietoista suostumusta
  • Vaikea niveltulehdus tai muu lääketieteellinen tila (DM1:n lisäksi), joka vaikuttaisi merkittävästi liikkumiseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Meksiletiini
20 koehenkilöä satunnaistetaan (nimitetään) saamaan Mexiletineä. Meksiletiiniä on saatavilla markkinoilla sydämen rytmihäiriöiden hoitoon, mutta sitä ei ole tällä hetkellä hyväksytty myotonian tai myotonisen dystrofian hoitoon.
Lääke: Meksiletiini
150 mg/kg Mexiletine-kapselit suun kautta, kolme kertaa päivässä 6 kuukauden ajan
Muut nimet:
  • Yleisnimi: meksiletiinihydrokloridi
Placebo Comparator: Sokeri pilleri
20 koehenkilöä satunnaistetaan (nimitetään) saamaan lumelääkettä (sokeripilleri). Tämä kontrolliryhmä on välttämätön meksiletiinin antimyotonisen tehon ja turvallisuuden varmistamiseksi.
Lääke: Plasebo
150 mg/kg lumekapselit suun kautta kolme kertaa päivässä 6 kuukauden ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen muutos lähtötasosta ambulaatiossa käytettäessä 6 minuutin kävelymatkaa
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen
Tämän arvioinnin aikana osallistujia pyydettiin kävelemään niin pitkälle kuin he pystyivät edestakaisin kiinteää 20 metrin reittiä 6 minuutin ajan. Kuuden minuutin aikana kävelty kokonaismatka kirjattiin metreinä. Muutos lähtötasosta määriteltiin erona lähtötilanteen keskimääräisen 6 minuutin kävelymatkan ja 6 kuukauden keskimääräisen 6 minuutin kävelymatkan välillä.
Perustaso 6 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden annosta on pienennetty tai lääkkeiden tutkimus lopetettiin tai keskeytettiin yli 6 kuukauden ajan
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Haittavaikutuksia seurattiin kolmessa henkilökohtaisessa arvioinnissa (kuukaudet 0, 3 ja 6), puhelinarvioinneissa kahden viikon välein ja potilaan täyttämien sivuvaikutuspäiväkirjojen avulla. Tutkimuksen tutkijat ja turvallisuuden seurantakomitea tarkastelivat haittatapahtumat ja tekivät tarvittaessa päätöksiä lääkkeiden vetäytymisestä, keskeyttämisestä ja annoksen pienentämisestä.
6 kuukautta
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta käden otteen myotonian kvantitatiivisessa mittauksessa
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen
Oikean käden pitkän sormen koukistuslihasten rentoutumisaika vapaaehtoisen maksimaalisen isometrisen supistuksen jälkeen, joka suoritetaan oikean käsivarren kyynärpään/ranteen/käden standardoidussa kiinteässä asennossa. Rentoutumisaika tälle mittaukselle määritellään ajaksi, joka kuluu 90 %:sta 5 %:iin käden suurimmasta isometrisestä supistumisvoimasta (ensimmäinen kuudesta sarjasupistumisesta lasketaan keskiarvoina kahdessa peräkkäisessä 10 minuutin välein suoritetussa kokeessa).
Perustaso 6 kuukauteen
Keskimääräinen muutos lähtötasosta manuaalisessa lihastestauksessa (MMT) -pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen
Manuaaliset lihastestit suoritettiin 26 lihasryhmälle (olkapään ojentajat, kyynärpään koukistajat, ranteen koukistajat, ranteen ojentajat, lonkan ojentajat, polven ojentajat, lonkan ojentajat, polven ojentajat, lonkan ojentajat, kyynärpään ojentajat, nilkan ojentajat sekä oikean ja jalkapohjan ojentajat vasen plus kaulan ojentaja ja niskan koukistajat). Lihaksia testattiin eri asennoissa, mukaan lukien istuma-, makuu-, makuu- ja kyljellään, ja jokainen arvosteltiin Medical Research Councilin (MRC) asteikolla 0-5 (5 edustaa normaalia voimaa). Keskimääräinen MMT-pistemäärä saadaan laskemalla 26 yksittäisen lihaksen yksittäisten MMT-pisteiden keskiarvo.
Perustaso 6 kuukauteen
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta PR-, QRS- ja QTc-välissä sekä keskimääräinen minimisyke (HR) EKG-monitoroinnin avulla
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen
PR-, QRS- ja QTc-välit sekä keskimääräinen minimisyke (HR) saatiin tavanomaisilla 12 kytkentäsähkökardiogrammilla (EKG). Tutkimuksen tutkija ja tutkimuskardiologi luovat ja vahvistivat arvot tietokoneella.
Perustaso 6 kuukauteen
Keskimääräinen muutos lähtötilanteeseen verrattuna potilaiden ilmoittamassa sairaudessa ja elämänlaadussa
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen
  • Myotonisen dystrofian terveysindeksi (MDHI) on validoitu sairauskohtainen mitta potilaan ilmoittamasta sairaustaakasta. MDHI-kokonaispistemäärä on painotettu keskiarvo, joka on johdettu 17 ala-asteikosta. MDHI:n kokonaispistemäärät vaihtelevat välillä 0-100, jolloin 0 tarkoittaa, että ei potilaiden ilmoittamaa sairaustaakkaa ja 100 edustaa vakavinta potilaiden ilmoittamaa sairaustaakkaa.
  • Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL) on elämänlaadun mitta hermo-lihassairauksissa. INQoL-yhteenvetopistemäärä on painotettu keskiarvo, joka koostuu viidestä alialueesta. Pisteet vaihtelevat välillä 0-100, ja ne voidaan tulkita prosentteina suurimmasta haitallisesta vaikutuksesta elämänlaatuun, ja korkeammat pisteet osoittavat haitallisempaa vaikutusta.
  • 36 Item Short Form Survey (SF-36) on yleinen elämänlaadun mitta 8 alalla. Kahdeksasta verkkotunnuksesta tuotetaan kaksi yhteenvetomittaria, jotka vaihtelevat välillä 0-100 % ja alhaisemmat pisteet edustavat huonompaa toimintatasoa.
Perustaso 6 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Rochester

Tutkijat

  • Päätutkija: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 20. heinäkuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. heinäkuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 1. elokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 19. kesäkuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. toukokuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. toukokuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 3716
  • Funding Source: FDA/OOPD (Muu apuraha/rahoitusnumero: R01FD003716)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa