Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische werkzaamheidsstudie van mexiletine voor myotone dystrofie type 1

21 mei 2018 bijgewerkt door: Chad Heatwole, University of Rochester

Een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, klinische werkzaamheidsstudie van mexiletine voor myotone dystrofie type-1 (DM1)

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van mexiletinebehandeling gedurende 6 maanden op ambulatie, myotonie, spierfunctie en -kracht, pijn, gastro-intestinale werking, hartgeleiding en kwaliteit van leven bij myotone dystrofie type 1 (DM1).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie zal gegevens opleveren over de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn (6 maanden) van mexiletine bij:

  • het verbeteren van de afstand die deelnemers in zes minuten kunnen lopen;
  • vermindering van myotonie;
  • verbetering van de spierkracht;
  • toenemende spiermassa;
  • afnemende musculoskeletale pijn;
  • verbetering van de gastro-intestinale functie en slikken);
  • verbetering van functionele vaardigheden;
  • afnemende hartritmestoornissen; en
  • verbetering van de ziektespecifieke gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

42

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een diagnose van DM1, bevestigd door DM1 genetische mutatie
  • Mogelijkheid om 30 voet te lopen (hulp met stok en / of beensteunen toegestaan)
  • Aanwezigheid van gripmyotonie

Uitsluitingscriteria:

  • Aangeboren DM1
  • Behandeling met Mexiletine binnen de afgelopen 8 weken
  • Tweede- of derdegraads hartblok, boezemfladderen, boezemfibrilleren, ventriculaire aritmieën, of krijgt medicatie voor de behandeling van een hartritmestoornis
  • Een ander antimyotonie-medicijn ontvangen
  • Lever- of nierziekte die voortdurende behandeling vereist
  • Heeft een epileptische aandoening
  • Is zwanger of geeft borstvoeding
  • Had binnen 3 maanden een ernstige depressie of een voorgeschiedenis van zelfmoordgedachten
  • Heeft een van de volgende medische aandoeningen: ongecontroleerde diabetes mellitus, congestief hartfalen, symptomatische cardiomyopathie, symptomatische coronaire hartziekte, kanker (anders dan huidkanker) minder dan vijf jaar eerder, multiple sclerose of een andere ernstige medische aandoening.
  • Drugs- of alcoholmisbruik binnen 3 maanden
  • Naast elkaar bestaan ​​van een andere neuromusculaire ziekte
  • Kan geen geïnformeerde toestemming geven
  • Ernstige artritis of een andere medische aandoening (naast DM1) die het lopen aanzienlijk zou beïnvloeden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Mexiletine
20 proefpersonen zullen gerandomiseerd (toegewezen) worden om Mexiletine te krijgen. Mexiletine is op de markt verkrijgbaar voor de behandeling van hartritmestoornissen, maar is momenteel niet goedgekeurd voor de behandeling van myotonie of myotone dystrofie.
Geneesmiddel: Mexiletine
150 mg/kg Mexiletine-capsules via de mond ingenomen, driemaal daags gedurende 6 maanden
Andere namen:
  • Generieke naam: mexiletinehydrochloride
Placebo-vergelijker: Suiker pil
20 proefpersonen worden gerandomiseerd (toegewezen) om een ​​placebo (suikerpil) te krijgen. Deze controlegroep is nodig om de antimyotone werkzaamheid en veiligheid van mexiletine definitief vast te stellen.
Geneesmiddel: Placebo
150 mg/kg placebo-capsules via de mond ingenomen, driemaal daags gedurende 6 maanden

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in ambulatie met behulp van de 6 minuten loopafstand
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
Tijdens deze beoordeling werd de deelnemers gevraagd om gedurende 6 minuten zo ver mogelijk heen en weer te lopen op een vaste route van 20 meter. De totale afgelegde afstand gedurende de 6 minuten werd genoteerd in meters. Verandering ten opzichte van baseline werd gedefinieerd als het verschil tussen de gemiddelde loopafstand van 6 minuten bij baseline en de gemiddelde loopafstand van 6 minuten na 6 maanden.
Basislijn tot 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat gedurende 6 maanden een dosisverlaging of stopzetting of schorsing van het onderzoeksgeneesmiddel heeft ondergaan
Tijdsspanne: 6 maanden
Bijwerkingen werden gevolgd bij de drie persoonlijke evaluaties (maanden 0, 3 en 6), bij telefonische evaluaties om de 2 weken en via door de patiënt ingevulde bijwerkingendagboeken. De onderzoeksonderzoekers en de commissie voor veiligheidsbewaking beoordeelden bijwerkingen en namen zo nodig beslissingen over het stoppen van medicijnen, schorsingen en dosisverlagingen.
6 maanden
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in kwantitatieve meting van handgrip-myotonie
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
Ontspanningstijd van de buigspieren van de lange vinger van de rechterhand na een maximale vrijwillige isometrische contractie uitgevoerd in een gestandaardiseerde vaste positie van de elleboog/pols/hand van de rechterarm. Ontspanningstijd voor deze meting wordt gedefinieerd als de tijd om te ontspannen van 90% tot 5% van de maximale isometrische contractiekracht van de hand (de eerste van 6 seriële contracties gemiddeld over twee opeenvolgende proeven uitgevoerd met een tussenpoos van 10 minuten).
Basislijn tot 6 maanden
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in handmatige spiertestscore (MMT).
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
Handmatige spiertesten werden uitgevoerd op 26 spiergroepen (schouderabductoren, elleboogflexoren, polsflexoren, polsextensoren, heupflexoren, knie-extensoren, heupextensoren, knieflexoren, heupabductoren, elleboogextensoren, enkeldorsiflexoren en plantairflexoren rechts en rechts). links plus nekextensor en nekflexoren). De spieren werden getest in verschillende posities, waaronder zitten, rugligging, buikligging en zijligging en elk werd beoordeeld op een aangepaste schaal van de Medical Research Council (MRC) van 0 tot 5 (5 staat voor normale kracht). De gemiddelde MMT-score wordt afgeleid door het gemiddelde te nemen van de individuele MMT-scores over de 26 individuele spieren.
Basislijn tot 6 maanden
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in PR-, QRS- en QTc-intervallen en gemiddelde minimale hartslag (HR) via elektrocardiogram (ECG)-bewaking
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
PR-, QRS- en QTc-intervallen evenals de gemiddelde minimale hartslag (HR) werden verkregen door middel van standaard 12-lead elektrocardiogrammen (ECG's). Waarden werden door de computer gegenereerd en geverifieerd door de onderzoeksonderzoeker en de studiecardioloog.
Basislijn tot 6 maanden
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in door de patiënt gerapporteerde ziektelast en kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
  • De Myotone Dystrophy Health Index (MDHI) is een gevalideerde ziektespecifieke maatstaf voor door de patiënt gerapporteerde ziektelast. De MDHI-totaalscore is een gewogen gemiddelde afgeleid van 17 subschalen. MDHI-totaalscores variëren van 0-100, waarbij 0 staat voor geen door de patiënt gerapporteerde ziektelast en 100 voor de meest ernstige door de patiënt gerapporteerde ziektelast.
  • De Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL) is een maatstaf voor de kwaliteit van leven bij neuromusculaire aandoeningen. De INQoL-samenvattingsscore is een gewogen gemiddelde dat bestaat uit 5 subdomeinen. Scores variëren van 0-100 en kunnen worden geïnterpreteerd als het percentage van de maximale nadelige impact op de kwaliteit van leven, waarbij hogere scores wijzen op een grotere schadelijke impact.
  • De 36-item Short Form Survey (SF-36) is een generieke maatstaf voor de kwaliteit van leven in 8 domeinen. Er worden twee samenvattende meetwaarden geproduceerd uit de 8 domeinen, variërend van 0-100%, waarbij lagere scores een slechtere mate van functioneren vertegenwoordigen.
Basislijn tot 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Rochester

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 juli 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 juli 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

1 augustus 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 juni 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 mei 2018

Laatst geverifieerd

1 mei 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 3716
  • Funding Source: FDA/OOPD (Ander subsidie-/financieringsnummer: R01FD003716)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren