CORRONA 治疗靶向试验：在美国人群中的结果和可行性

招募新的和现有的 CORRONA 站点和患者参与者作为受试者参与这项为期 12 个月的试验，检查结果和实施 RA 疾病管理的治疗目标方法的可行性，需要对未达到低疾病的受试者进行每月例行监测和定期升级治疗与接受常规护理的对照组受试者相比，活动 (LDA)。

目的 该研究的主要目的是确定实施多维 T2T 过程的做法与那些继续常规护理的做法相比，是否可以更有效地控制符合加速资格的患者的活动性类风湿性关节炎 (RA)。 该试验还将确定两组之间针对所选受试者的目标治疗过程是否不同。

临床实践中使用多种疗法来治疗 RA 患者。 CORRONA 数据收集计划旨在收集和记录 DMARD（疾病修饰抗风湿药）、生物制剂和目前用于风湿病管理的许多其他疗法的使用模式、有效性和安全性。 预计研究数据可能有助于提高临床决策所依据的信息质量。

目标 共同主要目标 1. 测量 12 个月时治疗组（T2T 与常规治疗）之间的低疾病活动率（通过 CDAI 评分）。

1a. 通过比较在 T2T 干预组中接受治疗的受试者与接受常规护理的对照组（UC ) 12 个月。

次要目标

1. 确定两个随机组之间 LDA 率差异的中介因素。
2. 确定目标治疗过程与 LDA 之间的关联（无论随机化）。
3. 确定在 T2T 干预组与对照组中接受治疗的受试者中 CDAI 有资格在基线加速的活动性 RA 和中度至高度疾病活动的受试者比例，这些受试者将在 6 个月时通过 CDAI 达到低疾病活动 (LDA)接受常规护理 (UC) 治疗，并达到基线疾病活动度。

4. 比较 T2T 干预和常规护理在 6 个月和 12 个月时衍生结果指标的表现，包括：

   1. DAS28 ESR
   2. 患者报告的结果 - RAPID 3
5. 在潜在的 T2T 研究参与者中，确定由于风险、合并症、合并用药或临床医生判断而导致不适合加速治疗的频率。
6. 比较 T2T 和 UC 组在 12 个月内的药物毒性发生率。
7. 比较 T2T 干预和 UC 臂之间的靶向不良事件 (TAE) 发生率。

探索性目标 确定参加 T2T 和 UC 组的具有合格 CDAI 的受试者未加速的比率和原因。

具有中度至重度类风湿性关节炎疾病活动（定义为 CDAI 评分 >10）的受试者将在参与地点参加试验。 站点将被随机分配到目标治疗或常规护理组。 访问将包括所有受试者的基线、第 3、6、9 和 12 个月访问。 此外，在未达到低疾病活动度（CDAI ≤10）的参与治疗目标组的地点登记的受试者将预计返回进行每月评估访问。 除非有禁忌症，预计治疗加速将以每月一次且至少每 3 个月一次的频率发生在这些受试者中。

为本试验目的加速治疗包括以下选项： 开始或改变“传统”或“生物”疾病缓解抗风湿药物 (DMARD) 的规定治疗或剂量，或改变甲氨蝶呤给药途径（从口服到皮下）

注册后，医生和受试者完成注册问卷，包括 28 项联合评估。

有针对性的不良事件报告 在参与研究期间发生并在有针对性的不良事件 (TAE) 问卷中报告的合格不良事件。 当医生随访问卷上的标记事件被选中时，TAE 问卷就完成并提交了。 提交去标识化的源文件（即 除非 CORRONA 组织另有决定，否则需要医院记录、实验室结果等）来支持所报告的 TAE 才能有效。 TAE 应同时报告在 TAE 问卷和 CORRONA 数据收集计划医师随访问卷访视日期最接近事件的日期（除非 TAE 发生在随访日期）。

此外，将鼓励网站在使用 CORRONA SAE 报告表获悉后 24 小时内转发关于符合条件的严重不良事件的 CORRONA, Inc. de-identified 报告。

为包含在数据库中而提交的数据不包括受试者的姓名、地址、电话号码、电子邮件地址或社会保险号码。 来自问卷的数据通过医生办公室分配的唯一 CORRONA 标识符在 CORRONA 数据库中进行跟踪。 在医生办公室维护患者识别信息（例如姓名、地址、电话号码）和唯一的 CORRONA 标识符之间的链接。 医生办公室不会与 CORRONA 共享将受试者姓名与这些唯一的 CORRONA 标识符匹配所需的信息。

现场登记：邀请选定的风湿病学家作为研究人员参与治疗目标研究。并非所有参与 CORRONA 数据收集计划的风湿病学家都将参与这项研究。 医生经过精心挑选，以确定具有适当资格和基础设施的场所来支持试验，并遵守适用的法规和良好临床实践，以保护人类受试者的权利。 所有潜在地点都经过临床研究经验和 GCP（良好临床实践）培训筛选。 调查人员必须获得机构审查委员会 (IRB) 的批准。 私人医生办公室和不隶属于学术机构的医生办公室可以向新英格兰 IRB (NEIRB) 提交。 学术中心的站点使用批准的模板和提交指南提交给当地的机构 IRB，或者如果得到机构 IRB 的批准，则提交给 NEIRB。

受试者知情同意 研究者和/或指定人员将获得知情同意。 在开始任何特定于研究的相关活动之前，根据 FDA 法规和指南在办公室环境中获得知情同意。 患者参与是自愿的，参与者可以随时撤回他们的同意。

CORRONA 组织对提交的记录进行系统审查。 此外，预计所有参与 Treat to Target 试验的地点都将在试验过程中至少进行一次现场监测访问。 可以根据需要调整此频率以解决数据质量问题。