评估来那度胺治疗难治性皮肤狼疮的安全性和有效性的研究 (ORDI-02)
2011年8月2日 更新者：Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
评估来那度胺治疗难治性皮肤狼疮的安全性和有效性的 II 期研究
皮肤狼疮很常见。
大约 70% 的 SLE 患者会在其病程中的某个时间点出现皮肤受累。
尽管在急性期会产生美学后果，但主要问题仍然与其毁容和丧失能力的性质有关。
局部类固醇和/或抗疟药疗法仍然是常规疗法。
不幸的是，大约 30% 的人对这些措施无效。
对于这些患者，免疫抑制疗法可能是一种具有争议结果的替代疗法。
几个系列已显示沙利度胺治疗患者的临床疗效达 90%。
不幸的是，主要缺点是严重的副作用，如胎儿畸形、多发性神经病和嗜睡。
最近，发现了一种新的沙利度胺类似物，更有效、更有效且安全性更好。
该研究的主要目的是评估来那度胺对难治性皮肤狼疮患者的疗效和安全性。
次要目标包括评估该药物对狼疮疾病全身表现的影响、不良反应、停药后发作的频率、后遗症和对血清参数的影响。
方法：将纳入 12 名难治性皮肤狼疮患者。
来那度胺将从 5 毫克/天开始，逐渐减量。
血液检查和肌电图将在随访开始和结束时进行。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Barcelona、西班牙、08035
- Vall d'Hebron Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18岁以上
- 组织学证实的皮肤红斑狼疮伴或不伴相关全身性疾病
- 根据经过验证的改良皮肤红斑狼疮疾病面积和严重程度指数 (CLASI) 评估，至少存在 II 级红斑
- 根据九分法则计算的涉及超过体表 18% 的皮肤病变，或沙利度胺治疗后严重副作用或缺乏疗效的病史，在抗疟药和局部类固醇常规治疗难治的皮肤狼疮病中。
- 在研究期间没有怀孕或希望怀孕。
排除标准：
- 怀孕、哺乳或使用不充分的避孕措施。
- 严重的血小板减少症（<30x10E9 细胞/L）或白细胞减少症（<1500x10E9），至少在研究开始前 30 天已知，
- 既往有动脉/静脉血栓形成史，
- 存在抗磷脂抗体
- 存在中度至重度肾功能损害（FG <30 ml/min）
- 进行性肾病。
- 在参与研究之前缺乏书面知情同意。
- 存在伴随的全身性耀斑，可能需要其他全身性治疗来控制
- 任何可能干扰研究和随访的精神或社会疾病
- HIV、乙型或丙型肝炎
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：来那度胺组
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每天 5 毫克，直至达到完全反应，然后根据临床反应逐渐减量
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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达到完全缓解的患者比例
大体时间：3个月
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临床反应将通过经过验证的 CLASI 评分进行评估。
当治疗后 CLASI 评分 = 0 时，将考虑完全反应。
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3个月
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发生副作用的患者比例
大体时间：12个月
|
12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生系统性狼疮发作的患者比例
大体时间：6个月
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系统活动将通过 SLEDAI 评分进行评估。
SLEDAI 评分 > 或 = 6 时将考虑疾病活动。
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6个月
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抗 dsDNA 水平升高的患者比例
大体时间：12个月
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每次访问时将通过 ELISA 测量抗 dsDNA 滴度。
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12个月
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停止治疗后出现皮肤耀斑的患者比例
大体时间：12个月
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在先前炎性皮疹完全消退 (CLASI=0) 的患者中，至少有一个 CLASi > 或 = 2 定义为皮肤耀斑
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12个月
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治疗后 CLASI 损伤评分增加的患者比例。
大体时间：12个月
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将评估后遗症但 CLASI 评分、损伤区域。
与初始分数相比，分数的任何增加都将被视为后遗症。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：JOSEP ORDI-ROS, M、Vall d'Hebron Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年1月1日
初级完成 (实际的)
2010年8月1日
研究完成 (实际的)
2011年8月1日
研究注册日期
首次提交
2011年7月19日
首先提交符合 QC 标准的
2011年8月2日
首次发布 (估计)
2011年8月3日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2011年8月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2011年8月2日
最后验证
2011年8月1日
更多信息
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