西地那非治疗新生儿持续性肺动脉高压的研究
2019年1月30日 更新者：University of Colorado, Denver
西地那非在持续性肺动脉高压新生儿中的 II 期试验
本研究的目的是确定静脉注射西地那非是否能降低肺动脉压并改善近期和足月持续性肺动脉高压婴儿的氧合。
研究概览
详细说明
患有呼吸衰竭和持续性肺动脉高压 (PPHN) 的足月儿是 NICU 中病情最严重的婴儿之一，据报道即使是患有中度疾病的婴儿也有显着的死亡率和发病率。 目前，管理主要是支持性的，包括氧气、机械通气（常规或高频通气）和外源性表面活性剂治疗。 吸入一氧化氮 (iNO) 是一种肺血管扩张剂，1999 年被批准用于治疗新生儿缺氧性呼吸衰竭 (HRF) 和 PPHN，临床试验显示体外膜肺氧合 (ECMO) 抢救治疗的需求减少.
一种有前途的降低肺动脉压和改善氧合作用的疗法是西地那非。 西地那非是一种 cGMP 特异性磷酸二酯酶抑制剂，可引起相对选择性的肺血管扩张。 FDA 最近批准静脉注射 (IV) 西地那非用于 PPHN 成人。 一项研究 36 名患有 PPHN 的足月新生儿的剂量反应和药代动力学的初步试验发现，静脉注射西地那非耐受性良好，并有可能显着改善氧合作用。 该试点试验的数据为支持该 II 期试验的剂量方案提供了背景。 我们假设 IV 西地那非会急剧降低肺动脉压并改善近期和足月产 PPHN 婴儿的氧合，从而减少对 iNO 和/或 ECMO 抢救治疗的需要。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
3
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- University of Colorado Health Sciences Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Chicago、Illinois、美国、60614
- Anne and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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New York
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Buffalo、New York、美国、14222
- Women's & Children's Hospital of Buffalo SUNY
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84113
- Primary Children's Medical Center, Utah
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 3天 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 由合法监护人签署的知情同意书
PPHN 或与以下相关的低氧性呼吸衰竭：
- 特发性PPHN
- 胎粪吸入综合征
- 呼吸窘迫综合征
- 败血症
- 肺炎
- 大于或等于妊娠 35 周
- 入学年龄小于 72 小时
- 中度低氧性呼吸衰竭，12<OI<35（氧合指数，计算方式为 FiO2 * 平均气道压 * 100 / 导管后 PaO2）
- 无结构性心脏病（动脉导管未闭、房间隔缺损<1cm或肌性室间隔缺损<2mm除外）
- 没有致命的先天异常
- 不参与另一项同时进行的实验研究
排除标准：
- 之前或立即需要 iNO 或 ECMO
- 严重低氧血症：根据研究药物输注开始后 30 分钟内抽取的血气，确定 PaO2 <30 mmHg。
- 低血压：平均动脉压<35 mmHg
- 先天性心脏病，动脉导管未闭、房间隔缺损<1cm或肌性室间隔缺损<2mm除外
- 先天性膈疝或肺发育不全综合征，根据长期羊水过少诊断
- 主动发作
- 5 分钟时 Apgar 评分 <3
- 出血素质
- 任何其他实验药物或设备的收据
收到任何违禁同时服用的药物：
- 强效细胞色素 P450 3A4 抑制剂（例如，红霉素、酮康唑、伊曲康唑和蛋白酶抑制剂）
- 内皮素拮抗剂（例如 Tracleer/波生坦）
- 静脉注射硝酸盐或一氧化氮供体
- 已知的遗传性退行性视网膜疾病，如色素性视网膜炎。
- 研究者认为，由于任何原因不太可能完成研究或被认为不适合研究的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：静脉注射西地那非
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0.4 mg/kg 推注，随后连续输注 1.6 mg/kg/天或等效体积的安慰剂 (D5W)；输注将在 3 小时内以推注方式开始，然后进行长达 7 天的受控连续输注。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
0.4 mg/kg 推注，随后连续输注 1.6 mg/kg/天或等效体积的安慰剂 (D5W)；输注将在 3 小时内以推注方式开始，然后进行长达 7 天的受控连续输注。
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等体积的安慰剂 (D5W) 输注将在 3 小时内作为推注开始，然后进行长达 7 天的受控连续输注。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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改善氧合作用
大体时间：从 4 小时和 24 小时的基线值
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从 4 小时和 24 小时的基线值
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在 7 天治疗期间的任何时候接受标准治疗
大体时间：7天治疗期
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在 7 天治疗期间的任何时间接受标准治疗（吸入一氧化氮 [iNO] 和/或体外膜肺氧合 [ECMO]）
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7天治疗期
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肺动脉压的变化
大体时间：基线和研究药物给药后 4 小时
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超声心动图计算的肺动脉压变化
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基线和研究药物给药后 4 小时
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补充 O2 的持续时间
大体时间：参与者平均需要补充 O2 2 周
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参与者平均需要补充 O2 2 周
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出院年龄
大体时间：参与者将在住院期间接受随访，预计平均 3 周
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参与者将在住院期间接受随访，预计平均 3 周
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机械通气时间
大体时间：参与者将平均接受机械通气 1 周
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参与者将平均接受机械通气 1 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：John Kinsella, MD、University of Colorado, Denver
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年7月1日
初级完成 (实际的)
2013年10月1日
研究完成 (实际的)
2013年10月1日
研究注册日期
首次提交
2011年7月15日
首先提交符合 QC 标准的
2011年8月2日
首次发布 (估计)
2011年8月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年2月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年1月30日
最后验证
2019年1月1日
更多信息
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