Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van sildenafil voor de behandeling van pasgeborenen met aanhoudende pulmonale hypertensie

30 januari 2019 bijgewerkt door: University of Colorado, Denver

Fase II-studie van sildenafil bij pasgeborenen met aanhoudende pulmonale hypertensie

Het doel van deze studie is om te bepalen of intraveneus sildenafil de druk in de longslagader verlaagt en de oxygenatie verbetert bij bijna voldragen en voldragen baby's met aanhoudende pulmonale hypertensie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Voldragen baby's met respiratoire insufficiëntie en aanhoudende pulmonale hypertensie (PPHN) behoren tot de meest ernstig zieke baby's in de NICU, met significante mortaliteit en morbiditeit, zelfs voor baby's met matige ziekte. Momenteel is de behandeling grotendeels ondersteunend en omvat zuurstof, mechanische beademing (conventionele of hoogfrequente beademing) en exogene surfactanttherapie. Geïnhaleerd stikstofmonoxide (iNO) is een pulmonale vasodilatator die in 1999 werd goedgekeurd voor de behandeling van hypoxische respiratoire insufficiëntie (HRF) en PPHN van de pasgeborene op basis van klinische onderzoeken die een vermindering van de behoefte aan reddingsbehandeling met extracorporale membraanoxygenatie (ECMO) aantoonden. .

Een veelbelovende therapie om de pulmonale arteriële druk te verlagen en de oxygenatie te verbeteren, is sildenafil. Sildenafil is een cGMP-specifieke fosfodiësteraseremmer die relatief selectieve pulmonale vasodilatatie veroorzaakt. Het gebruik van intraveneuze (IV) sildenafil is onlangs door de FDA goedgekeurd voor gebruik bij volwassenen bij PPHN. Een pilootstudie waarin dosisrespons en farmacokinetiek bij 36 voldragen pasgeborenen met PPHN werden bestudeerd, toonde aan dat IV-sildenafil goed werd verdragen en het potentieel heeft om duidelijke verbeteringen in de oxygenatie te veroorzaken. De gegevens van deze pilootstudie boden achtergrondinformatie ter ondersteuning van het doseringsregime voor deze fase II-studie. Onze hypothese is dat IV-sildenafil de druk in de longslagader acuut zal verminderen en de oxygenatie zal verbeteren bij bijna voldragen en voldragen baby's met PPHN, waardoor de behoefte aan reddingstherapie iNO en/of ECMO wordt verminderd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Health Sciences Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Anne and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14222
        • Women's & Children's Hospital of Buffalo SUNY
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Medical Center, Utah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 3 dagen (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekende geïnformeerde toestemming van wettelijk aanvaardbare voogd

  • PPHN of hypoxemische respiratoire insufficiëntie geassocieerd met:

    • Idiopathische PPHN
    • Meconium-aspiratiesyndroom
    • Ademnoodsyndroom
    • Sepsis
    • Longontsteking
  • Groter dan of gelijk aan 35 weken zwangerschap
  • Leeftijd bij inschrijving minder dan 72 uur
  • Matige hypoxemische respiratoire insufficiëntie, met 12<OI<35 (oxygenatie-index, berekend als FiO2 * gemiddelde luchtwegdruk * 100 / postductale PaO2)
  • Afwezigheid van structurele hartziekte (behalve patente ductus arteriosus, atriaal septumdefect <1 cm, of musculair ventriculair septumdefect < 2 mm)
  • Afwezigheid van dodelijke aangeboren afwijking
  • Niet deelnemen aan een ander gelijktijdig experimenteel onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Voorafgaande of onmiddellijke behoefte aan iNO of ECMO
  • Ernstige hypoxemie: kwalificerende PaO2 <30 mmHg, uit een bloedgas dat binnen 30 minuten na aanvang van de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel is afgenomen.
  • Hypotensie: gemiddelde arteriële druk <35 mmHg
  • Aangeboren hartziekte, behalve open ductus arteriosus, atriaal septumdefect <1 cm of musculair ventriculair septumdefect <2 mm
  • Congenitale diafragmatische hernia of longhypoplasie syndromen, gediagnosticeerd op basis van langdurige oligohydramnion
  • Actieve aanvallen
  • Apgar-score van <3 na 5 minuten
  • Bloedingsdiathese
  • Ontvangst van een ander experimenteel medicijn of apparaat

  • Ontvangst van eventuele verboden gelijktijdige medicatie:

    • Krachtige cytochroom P450 3A4-remmers (bijv. erytromycine, ketoconazol, itraconazol en proteaseremmers)
    • Endotheline-antagonisten (bijv. Tracleer/bosentan)
    • Intraveneuze nitraten of stikstofmonoxidedonoren
  • Bekende erfelijke degeneratieve netvliesaandoeningen zoals retinitis pigmentosa.
  • Naar de mening van de onderzoeker, een proefpersoon die het onderzoek waarschijnlijk niet zal voltooien of om welke reden dan ook als ongeschikt voor het onderzoek zou worden beschouwd.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Intraveneuze Sildenafil
Geneesmiddel: Intraveneuze Sildenafil
Bolus van 0,4 mg/kg, gevolgd door een continu infuus van 1,6 mg/kg/dag of een equivalent volume placebo (D5W); infusie wordt gestart als een bolus gedurende 3 uur, gevolgd door een gecontroleerde continue infusie gedurende maximaal 7 dagen.
Andere namen:
  • Revatio
Placebo-vergelijker: Placebo
Bolus van 0,4 mg/kg, gevolgd door een continu infuus van 1,6 mg/kg/dag of een equivalent volume placebo (D5W); infusie wordt gestart als een bolus gedurende 3 uur, gevolgd door een gecontroleerde continue infusie gedurende maximaal 7 dagen.
Ander: Placebo
Een equivalent volume placebo (D5W)-infusie wordt gestart als een bolus gedurende 3 uur, gevolgd door een gecontroleerde continue infusie gedurende maximaal 7 dagen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verbetering van de zuurstofvoorziening
Tijdsspanne: Vanaf basislijnwaarden na 4 en 24 uur
Vanaf basislijnwaarden na 4 en 24 uur
Ontvangst van standaardtherapie op elk moment tijdens de behandelingsperiode van 7 dagen
Tijdsspanne: Behandelingsperiode van 7 dagen
Ontvangst van standaardtherapie (geïnhaleerd stikstofmonoxide [iNO] en/of extracorporale membraanoxygenatie [ECMO]) op elk moment tijdens de behandelingsperiode van 7 dagen
Behandelingsperiode van 7 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in pulmonale arteriële druk
Tijdsspanne: Basislijn en 4 uur na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
Verandering in pulmonale arteriële druk zoals berekend door echocardiografie
Basislijn en 4 uur na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
Duur van aanvullende O2
Tijdsspanne: Deelnemers zullen gemiddeld 2 weken op aanvullende O2 zitten
Deelnemers zullen gemiddeld 2 weken op aanvullende O2 zitten
Leeftijd bij ontslag uit het ziekenhuis
Tijdsspanne: Deelnemers zullen worden gevolgd voor de duur van het verblijf in het ziekenhuis, naar verwachting gemiddeld 3 weken
Deelnemers zullen worden gevolgd voor de duur van het verblijf in het ziekenhuis, naar verwachting gemiddeld 3 weken
Duur van mechanische ventilatie
Tijdsspanne: De deelnemers zullen gemiddeld 1 week aan de mechanische ventilatie liggen
De deelnemers zullen gemiddeld 1 week aan de mechanische ventilatie liggen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Alabama at Birmingham
Vanderbilt University
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
University of Utah
State University of New York at Buffalo

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: John Kinsella, MD, University of Colorado, Denver

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 juli 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 augustus 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

3 augustus 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 februari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 januari 2019

Laatst geverifieerd

1 januari 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 10-1211
  • 1U01HL102235 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ademhalingsfalen

Klinische onderzoeken op Intraveneuze Sildenafil

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Luxembourg

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren