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奥曲肽（MYCAPSSA™ [原 Octreolin™]）治疗肢端肥大症的疗效和安全性

2017年7月14日 更新者：Chiasma, Inc.

口服 Octreolin™ 对目前正在接受肠外生长抑素类似物治疗的肢端肥大症患者的疗效和安全性

MYCAPSSA™（以前称为 Octreolin™）是经批准的可注射医疗产品奥曲肽的专有口服形式，用于治疗肢端肥大症。 本研究将评估 MYCAPSSA ™治疗肢端肥大症患者的疗效和安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

该研究包括 2 个时期，一个长达 7 个月的核心治疗期和一个长达 6 个月的可选延长治疗期，总研究持续时间长达 13 个月。 核心治疗期由 2 个阶段组成，至少 2 个月的剂量递增阶段以确定每个研究参与者的治疗剂量，以及 2 至 5 个月的固定剂量阶段，在此期间维持治疗剂量。

如果参与者在临床和生化方面得到控制，则他们有资格进入核心治疗期的固定剂量阶段。 使用相同的标准允许进入自愿的 6 个月延长治疗期。

如果参与者在固定剂量阶段接受了至少 2 个月的治疗并且总治疗持续时间至少为 7 个月，则研究的核心治疗期结束。 选择继续进入延长治疗期的参与者在此期间保持其治疗剂量。 在研究结束时（在核心治疗期或延长治疗期最后一剂 MYCAPSSA 之后），有为期 2 周的安全性评估随访期。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

155

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1062
        • Military Hospital, State Health Center 2nd Department of Internal Medicine
      • Budapest、匈牙利、1088
        • Semmelweiss University
      • Pecs、匈牙利、7624
        • University of Pecs
      • Szeged、匈牙利、6720
        • University Of Szeged
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • Clinic for Endocrinology, Diabetes and Metabolism Diseases, Clinical Center of Serbia
      • Novi Sad、塞尔维亚、21000
        • Clinical Center of Vojvodina
  • 墨西哥
      • Guadalajara Jalisco、墨西哥、44150
        • Unidad de Investigacion Clinica Cardiometabolica de Occidente
      • Mexico City、墨西哥、14269
        • Instituto Nacional de Neurologia y Neurocirugía - National Institute of Neurology and Neurosurgery
      • Mexico D.F.、墨西哥、5300
        • Centro Médico ABC
  • 德国
      • Berlin、德国
        • Campus Charite Mitte
      • Hamburg、德国、20357
        • ENDOC Center for Endocrine Tumors
      • Munich、德国、80336
        • Medizinische Klinik Innenstadt
      • Munich、德国、80804
        • Max Planck Institute of Psychiatry
      • Oldenburg、德国、26122
        • Praxis for Endocrimology and Diabetology in Oldenburg
  • 意大利
      • Brescia、意大利、25128
        • Servizio di Endocrinologia A.O. Spedali Civili di Brescia
      • Messina、意大利、98125
        • Dipartimento Clinico Sperimentale di Medicina e Farmacologia
      • Torino、意大利、10126
        • Ospedale Molinette
  • 斯洛伐克
      • Bratislava、斯洛伐克、833 05
        • University Hospital Bratislava, Hospital of L.Derer
      • Ľubochňa、斯洛伐克、034 91
        • National Institute of Endocrinology and Diabetology
  • 斯洛文尼亚
      • Ljubliana、斯洛文尼亚、1525
        • Department of Endocrinology and Diabetes, University Medical Centre
  • 波兰
      • Katowice、波兰、40- 952
        • Autonomous Public Clinical Hospital No. 5
      • Krakow、波兰、31-501
        • Department of Endocrinology - Jagiellonian University, Krakow
      • Poznan、波兰、60-355
        • Clinical Hospital of Medical University in Poznan
      • Warsaw、波兰、01 - 809
        • Bielanski Hospital
      • Wroclaw、波兰、50-367
        • Wroclaw Medical University
  • 立陶宛
      • Kaunas、立陶宛、50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kauno klinikos
      • Vilnius、立陶宛、8661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics Center of Endocrinology
  • 罗马尼亚
      • Bucharest、罗马尼亚、11863
        • Endocrinology Institute C.I.Parhon
      • Iasi、罗马尼亚、700111
        • County Emergency Hospital, Sf. Spiridon, Department of Endocrinology
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
  • 英国
      • Coventry、英国、CV2 2DX
        • University of Warwick - Medical School
      • London、英国、EC1M 6BQ
        • St Bartholomew's Hospital West
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • The Christie Hospital NHS Trust
      • Oxford、英国、OX37LJ
        • Oxford Centre for Diabetes, Endocrinology and Metabolism
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰、2333 ZA
        • Leiden University Medical Centre
      • Rotterdam、荷兰、3015 CE
        • Erasmus University Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 成人受试者，年龄在 18 岁至 75 岁之间，包括在内。
  • 患有肢端肥大症的受试者定义为对葡萄糖异常反应的生长激素分泌性垂体瘤的记录证据，或记录的胰岛素样生长因子 - 1 (IGF-1) 升高，目前正在接受稳定剂量的生长抑素类似物 at至少前 3 个月。
  • 血清 IGF-1 水平 < 1.3 x 正常上限 (ULN) 和血清生长激素 (GH) 水平 < 2.5 ng/mL。
  • 受试者能够并愿意遵守方案的要求。
  • 受试者能够吞咽胶囊。
  • 受试者能够理解并签署参与研究的书面知情同意书。

排除标准：

  • 接受生长抑素类似物的定期注射，频率低于每月一次，即长于每 4 周一次。
  • 症状性胆石症。
  • 筛选前十年内接受过垂体放疗。
  • 过去 6 个月内接受过垂体手术。
  • 任何可能危及研究参与的情况。
  • 由研究者确定的具有临床意义的胃肠道 (GI)、肾脏或肝脏疾病。
  • 显着影响胃酸度或排空的情况（例如，减肥手术）。
  • 当前（1 个月内）使用质子泵抑制剂 (PPI) 和当前长期使用 H2 拮抗剂。
  • 怀孕或哺乳期的女性患者。
  • 当前或近期（< 3 个月）接受培维索孟治疗。
  • 目前或最近（< 2 个月）使用卡麦角林治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：奥曲肽胶囊
参与者每天两次口服奥曲肽胶囊长达 13 个月。 剂量从每天 40 毫克（早上 20 次 + 晚上 20 次）开始，然后增加到每天 60 毫克（早上 40 次 + 晚上 20 次）或每天 80 毫克（早上 40 次 + 晚上 40 次）晚上）如果 IGF-1 抑制不足。
药品：奥曲肽胶囊
奥曲肽以硬明胶胶囊形式提供。
其他名称：
  • 麦卡普萨™
  • 以前称为 Octreolin™

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
核心治疗期结束时的反应者百分比
大体时间：核心治疗期结束（最长 7 个月）
反应者定义为血清胰岛素样生长因子-1 (IGF-1) 浓度 < 正常上限的 1.3 倍（针对年龄和性别进行调整）且生长激素 (GH) 浓度 < 2.5 ng/毫升。 生长激素浓度是在奥曲肽给药后 2 至 4 小时内以 30 分钟间隔收集的 5 次空腹 GH 血清浓度的平均值。 IGF-1 浓度是在同一访问 GH 浓度进行评估时采集的血清样本中确定的。
核心治疗期结束（最长 7 个月）
延长治疗期结束时有反应者的百分比
大体时间：延长治疗期结束（最多 13 个月）
反应者定义为血清胰岛素样生长因子-1 (IGF-1) 浓度 < 正常上限的 1.3 倍（针对年龄和性别进行调整）且生长激素 (GH) 浓度 < 2.5 ng/毫升。 生长激素浓度是在奥曲肽给药后 2 至 4 小时内以 30 分钟间隔收集的 5 次空腹 GH 血清浓度的平均值。 IGF-1 浓度是在同一访问 GH 浓度进行评估时采集的血清样本中确定的。
延长治疗期结束（最多 13 个月）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在基线和核心治疗期结束时具有特定 IGF-1 和 GH 浓度的参与者百分比
大体时间：基线和核心治疗期结束（最长 7 个月）
在基线和核心治疗期 (ECTP) 结束时具有以下血清胰岛素样生长因子-1 (IGF-1) 和生长激素 (GH) 浓度的参与者百分比： IGF-1 < 上限的 1.3 倍正常 (ULN) 和 GH < 5.0 ng/mL，IGF-1 < 1.3 倍 ULN 和 GH < 1.0 ng/mL，IGF-1 ≤ 1.0 倍 ULN 和 GH < 5.0 ng/mL，IGF-1 ≤ 1.0 倍 ULN GH < 2.5 ng/mL，IGF-1 ≤ ULN 的 1.0 倍，GH < 1.0 ng/mL，IGF-1 < ULN 的 1.3 倍，IGF-1 ≤ ULN 的 1.0 倍，GH < 5.0 ng/mL，GH < 2.5 ng /mL，GH < 1.0 ng/mL，IGF-1 ≥ ULN 的 1.3 倍且 GH < 2.5 ng/mL，IGF-1 < ULN 的 1.3 倍且 GH ≥ 2.5 ng/mL，且 IGF-1 ≥ ULN 和 GH 的 1.3 倍≥ 2.5 纳克/毫升。 生长激素浓度是在奥曲肽给药后 2 至 4 小时内以 30 分钟间隔收集的 5 次空腹 GH 血清浓度的平均值。 IGF-1 浓度是在同一访问 GH 浓度进行评估时采集的血清样本中确定的。
基线和核心治疗期结束（最长 7 个月）
在核心治疗期的固定剂量阶段维持反应
大体时间：核心治疗期固定剂量阶段的开始和核心治疗期的结束（最长 7 个月）
在核心治疗期的固定剂量阶段维持反应定义为在固定剂量开始时胰岛素样生长因子-1 (IGF-1) 浓度 < 1.3 倍正常上限的参与者百分比核心治疗期的阶段和核心治疗期结束时。 在评估生长激素浓度的相同就诊时采集的血清样本中测定了 IGF-1 浓度。
核心治疗期固定剂量阶段的开始和核心治疗期的结束（最长 7 个月）
在延长治疗期开始和结束时具有特定 IGF-1 和 GH 浓度的参与者百分比
大体时间：延长治疗期的开始和结束（最多 6 个月）
在延长治疗期开始时 (BETP) 和结束时 (EETP) 具有以下血清胰岛素样生长因子-1 (IGF-1) 和生长激素 (GH) 浓度的参与者百分比：IGF-1 < 1.3正常上限 (ULN) 的倍数且 GH < 5.0 ng/mL，IGF-1 < ULN 的 1.3 倍且 GH < 1.0 ng/mL，IGF-1 ≤ ULN 的 1.0 倍且 GH < 5.0 ng/mL，IGF-1 ≤ 1.0 倍 ULN 且 GH < 2.5 ng/mL，IGF-1 ≤ 1.0 倍 ULN 且 GH < 1.0 ng/mL，IGF-1 < 1.3 倍 ULN，IGF-1 ≤ 1.0 倍 ULN，GH < 5.0 ng/mL， GH < 2.5 ng/mL，GH < 1.0 ng/mL，IGF-1 ≥ ULN 的 1.3 倍且 GH < 2.5 ng/mL，IGF-1 < ULN 的 1.3 倍且 GH ≥ 2.5 ng/mL，且 IGF-1 ≥ 1.3乘以 ULN 和 GH ≥ 2.5 ng/mL。 生长激素浓度是在奥曲肽给药后 2 至 4 小时内以 30 分钟间隔收集的 5 次空腹 GH 血清浓度的平均值。 IGF-1 浓度是在同一访问 GH 浓度进行评估时采集的血清样本中确定的。
延长治疗期的开始和结束（最多 6 个月）
在延长治疗期间维持反应
大体时间：延长治疗期的开始和延长治疗期的结束（最多 13 个月）
在延长治疗期间维持胰岛素样生长因子-1 (IGF-1) 反应定义为在延长治疗期开始时 IGF-1 浓度 < 1.3 倍正常上限的参与者百分比并在延长治疗期结束时。 在评估生长激素浓度的相同就诊时采集的血清样本中测定了 IGF-1 浓度。
延长治疗期的开始和延长治疗期的结束（最多 13 个月）
延长治疗期结束时肢端肥大症症状改善或维持的参与者百分比
大体时间：基线和延长治疗期结束（最多 13 个月）
在基线和延长治疗期结束时评估 5 种肢端肥大症症状头痛、出汗、乏力、四肢肿胀和关节痛的严重程度（无、轻度、中度、重度）。 报告了在延长治疗期结束时肢端肥大症症状从基线改善或维持（无变化）的参与者的百分比。
基线和延长治疗期结束（最多 13 个月）
在基线和延长治疗期结束时出现 ≥ 1、2 或 3 种肢端肥大症症状的参与者百分比
大体时间：基线和延长治疗期结束（最多 13 个月）
报告的是具有任何严重程度（轻度、中度或重度）的肢端肥大症 5 种症状（头痛、出汗、乏力、四肢肿胀或关节痛）中 ≥ 1、2 或 3 种的参与者百分比。 这是事后分析。
基线和延长治疗期结束（最多 13 个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Chiasma, Inc.

调查人员

  • 学习椅：Shlomo Melmed, MD、Cedars-Sinai Medical Center

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2012年3月1日

初级完成 (实际的)

2014年5月1日

研究完成 (实际的)

2014年5月1日

研究注册日期

首次提交

2011年8月5日

首先提交符合 QC 标准的

2011年8月8日

首次发布 (估计)

2011年8月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年8月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年7月14日

最后验证

2017年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CH-ACM-01

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