Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av oktreotid (MYCAPSSA™ [tidigare Octreolin™]) för akromegali

14 juli 2017 uppdaterad av: Chiasma, Inc.

Effekt och säkerhet av Oral Octreolin™ hos patienter med akromegali som för närvarande får parenterala somatostatinanaloger

MYCAPSSA™ (tidigare Octreolin™) är en patentskyddad oral form av den godkända injicerbara medicinska produkten oktreotid som används för att behandla akromegali. Denna studie kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten av MYCAPSSA™-behandling hos patienter med akromegali.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien bestod av 2 perioder, en kärnbehandlingsperiod på upp till 7 månader och en valfri förlängningsbehandlingsperiod på upp till 6 månader, för en total studielängd på upp till 13 månader. Kärnbehandlingsperioden bestod av 2 faser, en dosupptrappningsfas på minst 2 månader för att identifiera den terapeutiska dosen för varje studiedeltagare och en fast dosfas på 2 till 5 månader under vilken den terapeutiska dosen bibehölls.

Deltagarna var berättigade att gå in i den fasta dosfasen av kärnbehandlingsperioden om de var kliniskt och biokemiskt kontrollerade. Samma kriterier användes för att tillåta inträde i den frivilliga 6 månader långa förlängningsbehandlingsperioden.

Studiens kärnbehandlingsperiod avslutades om deltagaren hade minst 2 månaders behandling i fastdosfasen och en total behandlingslängd på minst 7 månader. Deltagare som valde att fortsätta in i den förlängda behandlingsperioden bibehöll sin terapeutiska dos under denna period. I slutet av studien (efter den sista dosen av MYCAPSSA i antingen Core Treatment Period eller Extension Treatment Period) fanns det en 2-veckors uppföljningsperiod för säkerhetsbedömningar.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

155

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25128
        • Servizio di Endocrinologia A.O. Spedali Civili di Brescia
      • Messina, Italien, 98125
        • Dipartimento Clinico Sperimentale di Medicina e Farmacologia
      • Torino, Italien, 10126
        • Ospedale Molinette
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, 50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kauno klinikos
      • Vilnius, Litauen, 8661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics Center of Endocrinology
  • Mexiko
      • Guadalajara Jalisco, Mexiko, 44150
        • Unidad de Investigacion Clinica Cardiometabolica de Occidente
      • Mexico City, Mexiko, 14269
        • Instituto Nacional de Neurologia y Neurocirugía - National Institute of Neurology and Neurosurgery
      • Mexico D.F., Mexiko, 5300
        • Centro Médico ABC
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Centre
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 CE
        • Erasmus University Medical Center
  • Polen
      • Katowice, Polen, 40- 952
        • Autonomous Public Clinical Hospital No. 5
      • Krakow, Polen, 31-501
        • Department of Endocrinology - Jagiellonian University, Krakow
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Clinical Hospital of Medical University in Poznan
      • Warsaw, Polen, 01 - 809
        • Bielanski Hospital
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Wroclaw Medical University
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 11863
        • Endocrinology Institute C.I.Parhon
      • Iasi, Rumänien, 700111
        • County Emergency Hospital, Sf. Spiridon, Department of Endocrinology
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic for Endocrinology, Diabetes and Metabolism Diseases, Clinical Center of Serbia
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Clinical Center of Vojvodina
  • Slovakien
      • Bratislava, Slovakien, 833 05
        • University Hospital Bratislava, Hospital of L.Derer
      • Ľubochňa, Slovakien, 034 91
        • National Institute of Endocrinology and Diabetology
  • Slovenien
      • Ljubliana, Slovenien, 1525
        • Department of Endocrinology and Diabetes, University Medical Centre
  • Storbritannien
      • Coventry, Storbritannien, CV2 2DX
        • University of Warwick - Medical School
      • London, Storbritannien, EC1M 6BQ
        • St Bartholomew's Hospital West
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • The Christie Hospital NHS Trust
      • Oxford, Storbritannien, OX37LJ
        • Oxford Centre for Diabetes, Endocrinology and Metabolism
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Campus Charite Mitte
      • Hamburg, Tyskland, 20357
        • ENDOC Center for Endocrine Tumors
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Medizinische Klinik Innenstadt
      • Munich, Tyskland, 80804
        • Max Planck Institute of Psychiatry
      • Oldenburg, Tyskland, 26122
        • Praxis for Endocrimology and Diabetology in Oldenburg
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1062
        • Military Hospital, State Health Center 2nd Department of Internal Medicine
      • Budapest, Ungern, 1088
        • Semmelweiss University
      • Pecs, Ungern, 7624
        • University of Pecs
      • Szeged, Ungern, 6720
        • University of Szeged

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vuxna försökspersoner, i åldern 18 till 75 år, inklusive.
  • Patienter med akromegali definierad som dokumenterade tecken på tillväxthormonutsöndrande hypofystumör som är onormalt känslig för glukos, eller dokumenterad förhöjd insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1), som för närvarande får en stabil dos av en somatostatinanalog under kl. åtminstone de senaste 3 månaderna.
  • En serumnivå av IGF-1 < 1,3 x den övre normalgränsen (ULN) och en serumnivå av tillväxthormon (GH) < 2,5 ng/ml.
  • Försökspersoner som kan och vill uppfylla kraven i protokollet.
  • Försökspersoner som kan svälja kapslar.
  • Försökspersoner som kan förstå och underteckna skriftligt informerat samtycke att delta i studien.

Exklusions kriterier:

  • Får regelbundna injektioner av en somatostatinanalog mer sällan än en gång i månaden, dvs längre än var 4:e vecka.
  • Symtomatisk kolelitiasis.
  • Fick hypofysstrålbehandling inom tio år före screening.
  • Genomgått hypofysoperation inom de senaste 6 månaderna.
  • Alla villkor som kan äventyra studiedeltagandet.
  • Kliniskt signifikant gastrointestinal (GI), njur- eller leversjukdom som bestämts av utredaren.
  • Tillstånd (t.ex. bariatrisk kirurgi) som signifikant påverkar magsyran eller tömningen.
  • Nuvarande användning (inom 1 månad) av protonpumpshämmare (PPI) och aktuell kronisk användning av H2-antagonister.
  • Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar.
  • Pågående eller nyligen (< 3 månader) behandling med pegvisomant.
  • Pågående eller nyligen (< 2 månader) behandling med kabergolin.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Oktreotidkapslar
Deltagarna fick oktreotidkapslar oralt två gånger om dagen i upp till 13 månader. Doseringen började med 40 mg per dag (20 på morgonen + 20 på kvällen) och ökade till 60 mg per dag (40 på morgonen + 20 på kvällen) eller 80 mg per dag (40 på morgonen + 40 på morgonen) kväll) om det var otillräcklig IGF-1-dämpning.
Läkemedel: Oktreotidkapslar
Oktreotid tillhandahölls i hårda gelatinkapslar.
Andra namn:
  • MYCAPSSA™
  • Tidigare känt som Octreolin™

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel svarande vid slutet av kärnbehandlingsperioden
Tidsram: Slutet på kärnbehandlingsperioden (upp till 7 månader)
En responder definierades som en deltagare med en koncentration av insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1) i serum < 1,3 gånger den övre normalgränsen (justerat för ålder och kön) och en koncentration av tillväxthormon (GH) < 2,5 ng/ ml. Tillväxthormonkoncentrationen var medelvärdet av 5 fastande GH-serumkoncentrationer uppsamlade med 30 minuters intervall under 2 timmar, 2 till 4 timmar efter oktreotiddos. IGF-1-koncentrationen bestämdes i serumprover tagna vid samma besök. GH-koncentrationen utvärderades.
Slutet på kärnbehandlingsperioden (upp till 7 månader)
Andel svarande vid slutet av förlängningsbehandlingsperioden
Tidsram: Slut på förlängningsbehandlingsperioden (upp till 13 månader)
En responder definierades som en deltagare med en koncentration av insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1) i serum < 1,3 gånger den övre normalgränsen (justerat för ålder och kön) och en koncentration av tillväxthormon (GH) < 2,5 ng/ ml. Tillväxthormonkoncentrationen var medelvärdet av 5 fastande GH-serumkoncentrationer uppsamlade med 30 minuters intervall under 2 timmar, 2 till 4 timmar efter oktreotiddos. IGF-1-koncentrationen bestämdes i serumprover tagna vid samma besök. GH-koncentrationen utvärderades.
Slut på förlängningsbehandlingsperioden (upp till 13 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med specificerade IGF-1- och GH-koncentrationer vid baslinjen och i slutet av kärnbehandlingsperioden
Tidsram: Baslinje och slutet av kärnbehandlingsperioden (upp till 7 månader)
Andel deltagare med följande koncentrationer av insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1) och tillväxthormon (GH) i serum vid baslinjen och i slutet av kärnbehandlingsperioden (ECTP): IGF-1 < 1,3 gånger den övre gränsen av normal (ULN) och GH < 5,0 ng/mL, IGF-1 < 1,3 gånger ULN och GH < 1,0 ng/ml, IGF-1 ≤ 1,0 gånger ULN och GH < 5,0 ng/ml, IGF-1 ≤ 1,0 gånger ULN och GH < 2,5 ng/ml, IGF-1 ≤ 1,0 gånger ULN och GH < 1,0 ng/mL, IGF-1 < 1,3 gånger ULN, IGF-1 ≤ 1,0 gånger ULN, GH < 5,0 ng/ml, GH < 2,5 ng /ml, GH < 1,0 ng/mL, IGF-1 ≥ 1,3 gånger ULN och GH < 2,5 ng/ml, IGF-1 < 1,3 gånger ULN och GH ≥ 2,5 ng/ml, och IGF-1 ≥ 1,3 gånger ULN och GH ≥ 2,5 ng/ml. Tillväxthormonkoncentrationen var medelvärdet av 5 fastande GH-serumkoncentrationer uppsamlade med 30 minuters intervall under 2 timmar, 2 till 4 timmar efter oktreotiddos. IGF-1-koncentrationen bestämdes i serumprover tagna vid samma besök. GH-koncentrationen utvärderades.
Baslinje och slutet av kärnbehandlingsperioden (upp till 7 månader)
Upprätthållande av respons under den fasta dosfasen av kärnbehandlingsperioden
Tidsram: Början av den fasta dosfasen av kärnbehandlingsperioden och slutet av kärnbehandlingsperioden (upp till 7 månader)
Upprätthållande av respons under den fasta dosfasen av kärnbehandlingsperioden definierades som andelen deltagare med en insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1) koncentration < 1,3 gånger den övre normalgränsen i början av den fasta dosen fas av kärnbehandlingsperioden och i slutet av kärnbehandlingsperioden. IGF-1-koncentrationen bestämdes i serumprover tagna vid samma besök som tillväxthormonkoncentrationen utvärderades.
Början av den fasta dosfasen av kärnbehandlingsperioden och slutet av kärnbehandlingsperioden (upp till 7 månader)
Andel deltagare med specificerade IGF-1- och GH-koncentrationer i början och slutet av förlängningsbehandlingsperioden
Tidsram: Början och slutet av förlängningsbehandlingsperioden (upp till 6 månader)
Andel deltagare med följande seruminsulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1) och tillväxthormon (GH) koncentrationer i början (BETP) och i slutet (EETP) av förlängningsbehandlingsperioden: IGF-1 < 1,3 gånger den övre nivån av normal (ULN) och GH < 5,0 ng/ml, IGF-1 < 1,3 gånger ULN och GH < 1,0 ng/mL, IGF-1 ≤ 1,0 gånger ULN och GH < 5,0 ng/ml, IGF-1 ≤ 1,0 gånger ULN och GH < 2,5 ng/ml, IGF-1 ≤ 1,0 gånger ULN och GH < 1,0 ng/mL, IGF-1 < 1,3 gånger ULN, IGF-1 ≤ 1,0 gånger ULN, GH < 5,0 ng/mL GH < 2,5 ng/mL, GH < 1,0 ng/ml, IGF-1 ≥ 1,3 gånger ULN och GH < 2,5 ng/ml, IGF-1 < 1,3 gånger ULN och GH ≥ 2,5 ng/ml, och IGF-1 ≥ 1. gånger ULN och GH ≥ 2,5 ng/ml. Tillväxthormonkoncentrationen var medelvärdet av 5 fastande GH-serumkoncentrationer uppsamlade med 30 minuters intervall under 2 timmar, 2 till 4 timmar efter oktreotiddos. IGF-1-koncentrationen bestämdes i serumprover tagna vid samma besök. GH-koncentrationen utvärderades.
Början och slutet av förlängningsbehandlingsperioden (upp till 6 månader)
Upprätthållande av respons under förlängningsbehandlingsperioden
Tidsram: Början av förlängningsbehandlingsperioden och slutet av förlängningsbehandlingsperioden (upp till 13 månader)
Upprätthållande av ett insulinliknande tillväxtfaktor-1-svar (IGF-1) under förlängningsbehandlingsperioden definierades som andelen deltagare med en IGF-1-koncentration < 1,3 gånger den övre normalgränsen i början av förlängningsbehandlingsperioden och i slutet av förlängningsbehandlingsperioden. IGF-1-koncentrationen bestämdes i serumprover tagna vid samma besök som tillväxthormonkoncentrationen utvärderades.
Början av förlängningsbehandlingsperioden och slutet av förlängningsbehandlingsperioden (upp till 13 månader)
Andel deltagare med förbättrade eller bibehållna akromegalisymtom i slutet av förlängningsbehandlingsperioden
Tidsram: Baslinje och slutet av förlängningsbehandlingsperioden (upp till 13 månader)
Svårighetsgraden (frånvarande, mild, måttlig, svår) av de 5 akromegalisymtomen huvudvärk, svett, asteni, svullnad av extremiteter och ledvärk bedömdes vid baslinjen och i slutet av den förlängda behandlingsperioden. Andelen deltagare med förbättrade eller bibehållna (ingen förändring) akromegalisymptom från Baseline vid slutet av förlängningsbehandlingsperioden rapporteras.
Baslinje och slutet av förlängningsbehandlingsperioden (upp till 13 månader)
Andel deltagare med ≥ 1, 2 eller 3 akromegalisymtom vid baslinjen och i slutet av förlängningsbehandlingsperioden
Tidsram: Baslinje och slutet av förlängningsbehandlingsperioden (upp till 13 månader)
Rapporterad är andelen deltagare som hade ≥ 1, 2 eller 3 av de 5 symtomen på akromegali (huvudvärk, svett, asteni, svullnad av extremiteter eller ledsmärtor) oavsett svårighetsgrad (lindrig, måttlig eller svår). Detta var en post hoc-analys.
Baslinje och slutet av förlängningsbehandlingsperioden (upp till 13 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Chiasma, Inc.

Utredare

  • Studiestol: Shlomo Melmed, MD, Cedars-Sinai Medical Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 augusti 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 augusti 2011

Första postat (Uppskatta)

9 augusti 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 augusti 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 juli 2017

Senast verifierad

1 juli 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CH-ACM-01

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera