EZN-2279 用于 ADA-SCID 患者
2020年4月6日 更新者：Leadiant Biosciences, Inc.
EZN-2279（聚乙二醇重组腺苷脱氨酶 [PEG-rADA]）作为腺苷脱氨酶 (ADA) 缺陷型联合免疫缺陷患者每周肌肉注射的研究
本研究的目的是评估 EZN-2279 在目前正在接受 Adagen 治疗的 ADA 缺陷型联合免疫缺陷患者中的安全性、有效性和药代动力学。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
7
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Francisco、California、美国、94158
- University of California San Francisco
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80206-2761
- National Jewish Health
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New York
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Bronx、New York、美国、10461
- Albert Einstein College of Medicine
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Buffalo、New York、美国、14203
- UBMD
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- ADA 缺陷型联合免疫缺陷病的诊断
- 接受 Adagen® 治疗时临床状态稳定。 既往接受基因治疗或接受造血干细胞移植但仍需要 Adagen ®治疗的患者符合条件。 在进入研究之前，Adagen® 的剂量必须稳定至少 6 个月。
在 EZN-2279 转换之前的研究的 Adagen® 导入阶段具有以下两项：
- 在接受 Adagen® 和
- 血槽血样总红细胞 dAXP ≤0.02 μmol/mL
- 患者或父母/监护人必须能够理解协议要求和风险并提供书面知情同意/同意
排除标准：
- 自身免疫需要免疫抑制治疗
- 在筛选评估时具有可检测中和抗 Adagen® 抗体的患者
- 严重的血小板减少症（血小板计数 <50 x 10^9/L）
- 目前参与 ADA 缺陷型联合免疫缺陷的其他治疗方案
- 在研究开始前的 30 天内，当前或之前参与过另一项使用研究药物的临床研究和/或使用研究药物
- 已知计划在本研究的计划持续时间内参与基因治疗研究
- PI 认为使患者不适合研究的任何情况
- 不能或不愿意以每周一次的方案给药 Adagen® 或 EZN-2279
- 无法遵守研究方案
- 怀孕或哺乳期的女性患者
- 正在哺乳的女性患者
- 未使用 FDA 批准的节育方法的具有生育潜力的女性受试者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：阿达根/EZN-2279
患者开始使用 Adagen，并在使用 Adagen 至少 3 周的导入期后过渡到实验性 EZN-2279 治疗
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通过 IM 注射每周给予 EZN-2279
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在 EZN-2279 治疗期间每次就诊时解毒的患者人数
大体时间：到 T-21 周的基线
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血样槽中总红细胞 dAXP 浓度 <0.02 mmol/L 的患者人数
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到 T-21 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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安全概要数据
大体时间：通过 EZN-2279 研究治疗结束，长达 203 周
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不良事件和严重不良事件总结
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通过 EZN-2279 研究治疗结束，长达 203 周
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EZN-2279 治疗期间 ADA 活性水平的谷底总结
大体时间：从基线到 T-21 周
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低谷 ADA 活性，mmol/h/L
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从基线到 T-21 周
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EZN-2279 维护期间 ADA 活动水平的谷底总结
大体时间：通过 EZN-2279 研究治疗结束，长达 203 周
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低谷 ADA 活性水平，mmol/h/L
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通过 EZN-2279 研究治疗结束，长达 203 周
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EZN-2279 治疗期间 dAXP 谷值总结
大体时间：从基线到 T-21 周
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DAXP 谷值，mmol/L
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从基线到 T-21 周
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EZN-2279 维护期 dAXP 谷值总结
大体时间：通过 EZN-2279 研究治疗结束，长达 203 周
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DAXP 谷值，mmol/L
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通过 EZN-2279 研究治疗结束，长达 203 周
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感染和住院患者人数
大体时间：通过 EZN-2279 研究治疗结束，长达 203 周
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临床上记录的感染具有体征和症状，但没有微生物培养或病毒或细菌培养呈阳性
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通过 EZN-2279 研究治疗结束，长达 203 周
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住院时间
大体时间：通过 EZN-2279 研究治疗结束，长达 203 周
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通过 EZN-2279 研究治疗结束，长达 203 周
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EZN-2279 维护期每次就诊时解毒的患者人数
大体时间：从第 34 周到研究结束/提前停药，最多 203 周
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血样槽中总红细胞 dAXP 浓度 <0.02 mmol/L 的患者人数
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从第 34 周到研究结束/提前停药，最多 203 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Elie Haddad, MD, PhD、Université de Montréal
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年1月24日
初级完成 (实际的)
2018年4月10日
研究完成 (实际的)
2019年5月29日
研究注册日期
首次提交
2011年8月18日
首先提交符合 QC 标准的
2011年8月18日
首次发布 (估计)
2011年8月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年4月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年4月6日
最后验证
2020年4月1日
更多信息
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