EZN-2279 em pacientes com ADA-SCID
6 de abril de 2020 atualizado por: Leadiant Biosciences, Inc.
Um estudo de EZN-2279 (adenosina deaminase recombinante de polietileno glicol [PEG-rADA]) administrado como uma injeção intramuscular semanal em pacientes com imunodeficiência combinada deficiente em adenosina desaminase (ADA)
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, eficácia e farmacocinética de EZN-2279 em pacientes com imunodeficiência combinada deficiente em ADA atualmente sendo tratados com Adagen.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
7
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- University of California San Francisco
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206-2761
- National Jewish Health
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Albert Einstein College of Medicine
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
- UBMD
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de imunodeficiência combinada deficiente em ADA
- Estado clínico estável durante o tratamento com Adagen®. Os pacientes que receberam terapia genética anteriormente ou foram submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas que ainda necessitam de tratamento com Adagen® são elegíveis. A dose de Adagen® deve ser estável por pelo menos 6 meses antes da entrada no estudo.
Tenha ambos os itens a seguir durante a fase de introdução Adagen® do estudo antes da transição EZN-2279:
- Atividade plasmática mínima de ADA >15 μmol/h/mL durante o tratamento com Adagen® e
- Total de eritrócitos dAXP ≤0,02 μmol/mL de uma amostra de sangue no vale
- Os pacientes ou pais/responsáveis devem ser capazes de entender os requisitos e riscos do protocolo e fornecer consentimento/consentimento informado por escrito
Critério de exclusão:
- Autoimunidade que requer tratamento imunossupressor
- Pacientes com anticorpos anti-Adagen® neutralizantes detectáveis na avaliação de triagem
- Trombocitopenia grave (contagem de plaquetas <50 x 10^9/L)
- Participação atual em outros protocolos terapêuticos para imunodeficiência combinada deficiente em ADA
- Participação atual ou anterior em outro estudo clínico com um agente experimental e/ou uso de um medicamento experimental nos 30 dias anteriores à entrada no estudo
- Participação planejada conhecida em um estudo de terapia genética para a duração planejada deste estudo
- Qualquer condição que, na opinião do PI, torne o paciente inadequado para o estudo
- Incapacidade ou falta de vontade de administrar Adagen® ou EZN-2279 em regime uma vez por semana
- Incapacidade de cumprir o protocolo do estudo
- Pacientes do sexo feminino grávidas ou lactantes
- Pacientes do sexo feminino que estão amamentando
- Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar que não estão usando um método de controle de natalidade aprovado pela FDA
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Adagen/EZN-2279
Os pacientes iniciaram o Adagen e passaram para o tratamento experimental com EZN-2279 após um período de introdução de pelo menos 3 semanas no Adagen
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Administração semanal de EZN-2279 via injeção IM
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de pacientes desintoxicados em cada visita no período de tratamento EZN-2279
Prazo: Linha de base até a Semana T-21
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Número de pacientes com concentração total de eritrócitos dAXP de uma amostra de sangue <0,02 mmol/L
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Linha de base até a Semana T-21
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Dados resumidos de segurança
Prazo: Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
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Resumo de eventos adversos e eventos adversos graves
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Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
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Resumo dos níveis mínimos de atividade de ADA no período de tratamento com EZN-2279
Prazo: Da linha de base até a semana T-21
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Atividade mínima de ADA, mmol/h/L
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Da linha de base até a semana T-21
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Resumo dos níveis mínimos de atividade ADA no período de manutenção EZN-2279
Prazo: Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
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Níveis mínimos de atividade de ADA, mmol/h/L
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Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
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Resumo dos níveis mínimos de dAXP no período de tratamento com EZN-2279
Prazo: Da linha de base até a semana T-21
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Níveis mínimos de dAXP, mmol/L
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Da linha de base até a semana T-21
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Resumo dos níveis mínimos de dAXP no período de manutenção EZN-2279
Prazo: Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
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Níveis mínimos de dAXP, mmol/L
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Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
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Número de Pacientes com Infecções e Internações
Prazo: Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
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As infecções foram documentadas clinicamente com sinais e sintomas sem culturas microbiológicas ou com culturas virais ou bacterianas positivas
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Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
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Duração da Hospitalização
Prazo: Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
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Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
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Número de pacientes desintoxicados em cada visita no período de manutenção EZN-2279
Prazo: Da semana 34 até o final do estudo/interrupção precoce, até 203 semanas
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Número de pacientes com concentração total de eritrócitos dAXP de uma amostra de sangue <0,02 mmol/L
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Da semana 34 até o final do estudo/interrupção precoce, até 203 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de janeiro de 2014
Conclusão Primária (Real)
10 de abril de 2018
Conclusão do estudo (Real)
29 de maio de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de agosto de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de agosto de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
19 de agosto de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de abril de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de abril de 2020
Última verificação
1 de abril de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- STP-2279-002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .