EZN-2279 у пациентов с ADA-SCID
6 апреля 2020 г. обновлено: Leadiant Biosciences, Inc.
Исследование EZN-2279 (рекомбинантной полиэтиленгликолевой аденозиндеаминазы [PEG-rADA]), вводимой в виде еженедельной внутримышечной инъекции пациентам с комбинированным иммунодефицитом с дефицитом аденозиндезаминазы (ADA)
Целью данного исследования является оценка безопасности, эффективности и фармакокинетики EZN-2279 у пациентов с комбинированным иммунодефицитом с дефицитом ADA, которые в настоящее время лечатся адагеном.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
7
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206-2761
- National Jewish Health
-
-
New York
-
Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
- Albert Einstein College Of Medicine
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14203
- UBMD
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагностика АДА-дефицитного комбинированного иммунодефицита
- Стабильное клиническое состояние на фоне терапии препаратом Адаген®. Пациенты, ранее получавшие генную терапию или перенесшие трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток, которые все еще нуждаются в лечении Adagen®, имеют право на участие. Доза Адагена® должна быть стабильной в течение как минимум 6 месяцев до включения в исследование.
Иметь оба следующих условия на вводном этапе исследования Adagen® до перехода на EZN-2279:
- Минимальная активность ADA в плазме >15 мкмоль/ч/мл при приеме Adagen® и
- Общий dAXP эритроцитов ≤0,02 мкмоль/мл из корыта крови
- Пациенты или родитель/опекун должны быть в состоянии понять требования и риски протокола и предоставить письменное информированное согласие/согласие.
Критерий исключения:
- Аутоиммунитет, требующий иммуносупрессивного лечения
- Пациенты с определяемыми нейтрализующими антителами к Adagen® при скрининговом обследовании
- Тяжелая тромбоцитопения (количество тромбоцитов <50 x 10^9/л)
- Текущее участие в других терапевтических протоколах для ADA-дефицитного комбинированного иммунодефицита
- Текущее или предшествующее участие в другом клиническом исследовании с исследуемым агентом и/или использование исследуемого препарата в течение 30 дней до включения в исследование
- Известное запланированное участие в исследовании генной терапии на запланированную продолжительность этого исследования
- Любое состояние, которое, по мнению ИП, делает пациента непригодным для исследования
- Неспособность или нежелание вводить Adagen® или EZN-2279 по схеме один раз в неделю
- Неспособность соблюдать протокол исследования
- Пациенты женского пола, которые беременны или кормят грудью
- Пациенты женского пола, кормящие грудью
- Субъекты женского пола детородного возраста, которые не используют метод контроля над рождаемостью, одобренный FDA.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Адаген/EZN-2279
Пациенты начали прием адагена и перешли на экспериментальное лечение EZN-2279 по крайней мере после 3-недельного начального периода приема адагена.
|
Еженедельное введение EZN-2279 посредством внутримышечной инъекции
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество пациентов, прошедших дезинтоксикацию при каждом посещении в период лечения EZN-2279
Временное ограничение: Исходный уровень до недели T-21
|
Количество пациентов с общей концентрацией dAXP в эритроцитах из минимальной пробы крови <0,02 ммоль/л
|
Исходный уровень до недели T-21
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Сводные данные по безопасности
Временное ограничение: До окончания лечения в рамках исследования EZN-2279, до 203 недель
|
Резюме нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений
|
До окончания лечения в рамках исследования EZN-2279, до 203 недель
|
|
Резюме минимальных уровней активности ADA в период лечения EZN-2279
Временное ограничение: От исходного уровня до недели T-21
|
Минимальная активность АДА, ммоль/ч/л
|
От исходного уровня до недели T-21
|
|
Сводка минимальных уровней активности ADA в период обслуживания EZN-2279
Временное ограничение: До окончания лечения в рамках исследования EZN-2279, до 203 недель
|
Минимальные уровни активности АДА, ммоль/ч/л
|
До окончания лечения в рамках исследования EZN-2279, до 203 недель
|
|
Резюме минимальных уровней dAXP в период лечения EZN-2279
Временное ограничение: От исходного уровня до недели T-21
|
Минимальные уровни dAXP, ммоль/л
|
От исходного уровня до недели T-21
|
|
Сводка минимальных уровней dAXP в период обслуживания EZN-2279
Временное ограничение: До окончания лечения в рамках исследования EZN-2279, до 203 недель
|
Минимальные уровни dAXP, ммоль/л
|
До окончания лечения в рамках исследования EZN-2279, до 203 недель
|
|
Количество пациентов с инфекциями и госпитализаций
Временное ограничение: До окончания лечения в рамках исследования EZN-2279, до 203 недель
|
Инфекции были задокументированы клинически с признаками и симптомами без микробиологических культур или с положительными вирусными или бактериальными культурами.
|
До окончания лечения в рамках исследования EZN-2279, до 203 недель
|
|
Продолжительность госпитализации
Временное ограничение: До окончания лечения в рамках исследования EZN-2279, до 203 недель
|
До окончания лечения в рамках исследования EZN-2279, до 203 недель
|
|
|
Количество пациентов, прошедших дезинтоксикацию при каждом посещении в период обслуживания EZN-2279
Временное ограничение: С 34 недели до окончания исследования/досрочного прекращения, до 203 недель
|
Количество пациентов с общей концентрацией dAXP в эритроцитах из минимальной пробы крови <0,02 ммоль/л
|
С 34 недели до окончания исследования/досрочного прекращения, до 203 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
24 января 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
10 апреля 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
29 мая 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 августа 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 августа 2011 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
19 августа 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 апреля 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 апреля 2020 г.
Последняя проверка
1 апреля 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- STP-2279-002
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования ЭЗН-2279
-
Hoffmann-La RocheЗавершенный
-
Enzon Pharmaceuticals, Inc.ЗавершенныйЛимфома | КарциномаСоединенные Штаты
-
Enzon Pharmaceuticals, Inc.НеизвестныйМетастатический колоректальный ракСоединенные Штаты, Канада, Израиль, Нидерланды, Соединенное Королевство