EZN-2279 ADA-SCID-vel rendelkező betegeknél
2020. április 6. frissítette: Leadiant Biosciences, Inc.
Az EZN-2279 (polietilén-glikol rekombináns adenozin-deamináz [PEG-rADA]) vizsgálata hetente intramuszkuláris injekcióként adagolt adenozin-deamináz (ADA)-hiányos kombinált immunhiányos betegeknél
E vizsgálat célja az EZN-2279 biztonságosságának, hatékonyságának és farmakokinetikájának értékelése ADA-hiányos kombinált immunhiányos betegeknél, akiket jelenleg Adagen-kezeléssel kezelnek.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
7
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206-2761
- National Jewish Health
-
-
New York
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10461
- Albert Einstein College of Medicine
-
Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14203
- UBMD
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az ADA-hiányos kombinált immunhiány diagnózisa
- Stabil klinikai állapot az Adagen®-kezelés alatt. Azok a betegek, akik korábban génterápiában részesültek vagy vérképző őssejt-transzplantáción estek át, akiknek még mindig szükségük van Adagen®-kezelésre, jogosultak. Az Adagen® dózisának stabilnak kell lennie legalább 6 hónapig a vizsgálatba való belépés előtt.
A vizsgálat Adagen® bevezető szakaszában, az EZN-2279 átállást megelőzően, rendelkeznie kell a következőkkel:
- A plazma ADA-aktivitása >15 μmol/h/mL Adagen® és
- Összes eritrocita dAXP ≤0,02 μmol/mL minimális vérmintából
- A betegeknek vagy a szülőnek/gondviselőnek képesnek kell lennie arra, hogy megértse a protokoll követelményeit és kockázatait, és írásos, tájékozott hozzájárulást/hozzájárulást adjon.
Kizárási kritériumok:
- Immunszuppresszív kezelést igénylő autoimmunitás
- Azok a betegek, akiknél kimutatható neutralizáló anti-Adagen® antitestek vannak a szűrés értékelésekor
- Súlyos thrombocytopenia (thrombocytaszám <50 x 10^9/l)
- Jelenlegi részvétel más terápiás protokollokban az ADA-hiányos kombinált immunhiány kezelésére
- Jelenlegi vagy korábbi részvétel egy másik klinikai vizsgálatban egy vizsgált szerrel és/vagy egy vizsgálati gyógyszer használata a vizsgálatba való belépés előtti 30 napon belül
- Ismert tervezett részvétel egy génterápiás vizsgálatban a vizsgálat tervezett időtartamára
- Minden olyan állapot, amely a PI véleménye szerint alkalmatlanná teszi a beteget a vizsgálatra
- Képtelenség vagy nem hajlandó beadni az Adagen® vagy EZN-2279-et heti egyszeri adagolási rend szerint
- Képtelenség betartani a vizsgálati protokollt
- Terhes vagy szoptató nőbetegek
- Szoptató nőbetegek
- Fogamzóképes korú női alanyok, akik nem használnak FDA által jóváhagyott fogamzásgátló módszert
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Adagen/EZN-2279
A betegek az Adagen-kezelést kezdték, és legalább 3 hetes Adagen-kezelés után tértek át a kísérleti EZN-2279 kezelésre.
|
Az EZN-2279 heti beadása IM injekcióval
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az egyes látogatások során méregtelenített betegek száma az EZN-2279 kezelési időszakban
Időkeret: Alapállapot a T-21. hétig
|
Azon betegek száma, akiknél a teljes eritrocita dAXP-koncentráció minimális vérmintából <0,02 mmol/l
|
Alapállapot a T-21. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonsági összefoglaló adatok
Időkeret: Az EZN-2279 vizsgálati kezelés végéig, akár 203 hétig
|
A nemkívánatos események és súlyos nemkívánatos események összefoglalása
|
Az EZN-2279 vizsgálati kezelés végéig, akár 203 hétig
|
|
Az EZN-2279 kezelési periódusban mért legalacsonyabb ADA aktivitási szintek összefoglalása
Időkeret: Az alaphelyzettől a T-21. hétig
|
Mélypont ADA aktivitás, mmol/h/l
|
Az alaphelyzettől a T-21. hétig
|
|
Az EZN-2279 karbantartási időszakában elért minimális ADA aktivitási szintek összefoglalása
Időkeret: Az EZN-2279 vizsgálati kezelés végéig, akár 203 hétig
|
ADA aktivitási szintek, mmol/h/l
|
Az EZN-2279 vizsgálati kezelés végéig, akár 203 hétig
|
|
A minimális dAXP szintek összefoglalása az EZN-2279 kezelési időszakban
Időkeret: Az alaphelyzettől a T-21. hétig
|
DAXP minimális szint, mmol/L
|
Az alaphelyzettől a T-21. hétig
|
|
Az EZN-2279 karbantartási időszakában mért minimális dAXP szintek összefoglalása
Időkeret: Az EZN-2279 vizsgálati kezelés végéig, akár 203 hétig
|
DAXP minimális szint, mmol/L
|
Az EZN-2279 vizsgálati kezelés végéig, akár 203 hétig
|
|
Fertőzéses és kórházi kezelésű betegek száma
Időkeret: Az EZN-2279 vizsgálati kezelés végéig, akár 203 hétig
|
A fertőzéseket klinikailag dokumentálták a jelekkel és tünetekkel mikrobiológiai tenyészet nélkül vagy pozitív vírus- vagy bakteriális tenyészetekkel
|
Az EZN-2279 vizsgálati kezelés végéig, akár 203 hétig
|
|
A kórházi kezelés időtartama
Időkeret: Az EZN-2279 vizsgálati kezelés végéig, akár 203 hétig
|
Az EZN-2279 vizsgálati kezelés végéig, akár 203 hétig
|
|
|
Az egyes látogatások során méregtelenített betegek száma az EZN-2279 karbantartási időszakban
Időkeret: A 34. héttől a tanulmány végéig/korai abbahagyásig, 203 hétig
|
Azon betegek száma, akiknél a teljes eritrocita dAXP-koncentráció minimális vérmintából <0,02 mmol/l
|
A 34. héttől a tanulmány végéig/korai abbahagyásig, 203 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2014. január 24.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. április 10.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. május 29.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. augusztus 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. augusztus 18.
Első közzététel (Becslés)
2011. augusztus 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. április 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. április 6.
Utolsó ellenőrzés
2020. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- STP-2279-002
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .