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EZN-2279 bei Patienten mit ADA-SCID

6. April 2020 aktualisiert von: Leadiant Biosciences, Inc.

Eine Studie zu EZN-2279 (Polyethylenglykol-rekombinante Adenosin-Desaminase [PEG-rADA]), verabreicht als wöchentliche intramuskuläre Injektion bei Patienten mit Adenosin-Desaminase (ADA)-defizienter kombinierter Immunschwäche

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von EZN-2279 bei Patienten mit ADA-defizienter kombinierter Immunschwäche, die derzeit mit Adagen behandelt werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206-2761
        • National Jewish Health
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • UBMD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose einer ADA-defizienten kombinierten Immunschwäche
  2. Stabiler klinischer Zustand während der Therapie mit Adagen®. Patienten, die zuvor eine Gentherapie erhalten oder sich einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen unterziehen, die dennoch eine Behandlung mit Adagen® benötigen, sind geeignet. Die Dosis von Adagen® muss für mindestens 6 Monate vor Studieneintritt stabil sein.

  3. Haben Sie beide der folgenden während der Adagen® Lead-in-Phase der Studie vor dem Übergang zu EZN-2279:

    1. Trough-Plasma-ADA-Aktivität >15 μmol/h/ml während der Behandlung mit Adagen® und
    2. Gesamterythrozyten-dAXP ≤ 0,02 μmol/ml aus einer Trogblutprobe
  4. Patienten oder Eltern/Erziehungsberechtigte müssen in der Lage sein, die Anforderungen und Risiken des Protokolls zu verstehen und eine schriftliche Einverständniserklärung/Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  1. Autoimmunität, die eine immunsuppressive Behandlung erfordert
  2. Patienten mit nachweisbaren neutralisierenden Anti-Adagen®-Antikörpern bei der Screening-Bewertung
  3. Schwere Thrombozytopenie (Thrombozytenzahl <50 x 10^9/l)
  4. Aktuelle Teilnahme an anderen Therapieprotokollen für ADA-defiziente kombinierte Immunschwäche
  5. Aktuelle oder frühere Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat und/oder Verwendung eines Prüfpräparats in den 30 Tagen vor Studieneintritt
  6. Bekannte geplante Teilnahme an einer Gentherapiestudie für die geplante Dauer dieser Studie
  7. Jeder Zustand, der den Patienten nach Meinung des PI für die Studie ungeeignet macht
  8. Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft, Adagen® oder EZN-2279 einmal pro Woche zu verabreichen
  9. Unfähigkeit, das Studienprotokoll einzuhalten
  10. Weibliche Patienten, die schwanger sind oder stillen
  11. Weibliche Patienten, die stillen
  12. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter, die keine von der FDA zugelassene Verhütungsmethode anwenden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Adagen/EZN-2279
Die Patienten begannen mit Adagen und wechselten nach einer mindestens 3-wöchigen Einführungsphase mit Adagen zu einer experimentellen EZN-2279-Behandlung
Biologisch: EZN-2279
Wöchentliche Verabreichung von EZN-2279 über IM-Injektion
Andere Namen:
  • rADA
Biologisch: Adagen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten, die bei jedem Besuch im EZN-2279-Behandlungszeitraum entgiftet wurden
Zeitfenster: Baseline bis Woche T-21
Anzahl der Patienten mit Gesamt-Erythrozyten-dAXP-Konzentration aus einer Talblutprobe < 0,02 mmol/L
Baseline bis Woche T-21

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammenfassende Sicherheitsdaten
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
Zusammenfassung unerwünschter Ereignisse und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
Zusammenfassung der Talspiegel der ADA-Aktivität im Behandlungszeitraum mit EZN-2279
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche T-21
Trog ADA-Aktivität, mmol/h/L
Von Baseline bis Woche T-21
Zusammenfassung der ADA-Talaktivitätsniveaus im EZN-2279-Wartungszeitraum
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
Talspiegel der ADA-Aktivität, mmol/h/L
Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
Zusammenfassung der dAXP-Talspiegel im Behandlungszeitraum mit EZN-2279
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche T-21
DAXP-Talspiegel, mmol/L
Von Baseline bis Woche T-21
Zusammenfassung der dAXP-Talspiegel im EZN-2279-Wartungszeitraum
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
DAXP-Talspiegel, mmol/L
Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
Anzahl der Patienten mit Infektionen und Krankenhausaufenthalten
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
Infektionen wurden klinisch mit Anzeichen und Symptomen ohne mikrobiologische Kulturen oder mit positiven Virus- oder Bakterienkulturen dokumentiert
Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
Dauer des Krankenhausaufenthalts
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
Anzahl der Patienten, die bei jedem Besuch im Wartungszeitraum von EZN-2279 entgiftet wurden
Zeitfenster: Von Woche 34 bis Studienende/Vorzeitiger Abbruch, bis zu 203 Wochen
Anzahl der Patienten mit Gesamt-Erythrozyten-dAXP-Konzentration aus einer Talblutprobe < 0,02 mmol/L
Von Woche 34 bis Studienende/Vorzeitiger Abbruch, bis zu 203 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Leadiant Biosciences, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Januar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. April 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Mai 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. August 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. August 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. August 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. April 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. April 2020

Zuletzt verifiziert

1. April 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STP-2279-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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