EZN-2279 chez les patients atteints d'ADA-SCID
6 avril 2020 mis à jour par: Leadiant Biosciences, Inc.
Une étude sur l'EZN-2279 (polyéthylène glycol recombinant adénosine désaminase [PEG-rADA]) administré en injection intramusculaire hebdomadaire chez des patients atteints d'un déficit immunitaire combiné déficient en adénosine désaminase (ADA)
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique de l'EZN-2279 chez les patients atteints d'immunodéficience combinée déficiente en ADA actuellement traités par Adagen.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
7
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Francisco, California, États-Unis, 94158
- University of California San Francisco
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Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis, 80206-2761
- National Jewish Health
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New York
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Bronx, New York, États-Unis, 10461
- Albert Einstein College of Medicine
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Buffalo, New York, États-Unis, 14203
- UBMD
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic du déficit immunitaire combiné déficient en ADA
- État clinique stable pendant le traitement par Adagen®. Les patients ayant déjà reçu une thérapie génique ou subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques qui ont encore besoin d'un traitement Adagen® sont éligibles. La dose d'Adagen® doit être stable pendant au moins 6 mois avant l'entrée dans l'étude.
Avoir les deux éléments suivants pendant la phase d'introduction d'Adagen® de l'étude avant la transition EZN-2279 :
- Activité ADA plasmatique minimale > 15 μmol/h/mL pendant l'administration d'Adagen® et
- DAXP érythrocytaire total ≤0,02 μmol/mL à partir d'un échantillon de sang creux
- Les patients ou les parents/tuteurs doivent être capables de comprendre les exigences et les risques du protocole et de fournir un assentiment/consentement éclairé écrit
Critère d'exclusion:
- Auto-immunité nécessitant un traitement immunosuppresseur
- Patients avec des anticorps neutralisants anti-Adagen® détectables lors de l'évaluation de dépistage
- Thrombocytopénie sévère (numération plaquettaire <50 x 10^9/L)
- Participation actuelle à d'autres protocoles thérapeutiques pour l'immunodéficience combinée déficiente en ADA
- Participation actuelle ou antérieure à une autre étude clinique avec un agent expérimental et/ou utilisation d'un médicament expérimental dans les 30 jours précédant l'entrée à l'étude
- Participation prévue connue à une étude de thérapie génique pour la durée prévue de cette étude
- Toute condition qui, de l'avis du PI, rend le patient inapte à l'étude
- Incapacité ou réticence à administrer Adagen® ou EZN-2279 selon un régime une fois par semaine
- Incapacité à se conformer au protocole d'étude
- Patientes enceintes ou allaitantes
- Patientes qui allaitent
- Sujets féminins en âge de procréer qui n'utilisent pas de méthode de contraception approuvée par la FDA
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Adagen/EZN-2279
Les patients ont commencé sur Adagen et sont passés au traitement expérimental EZN-2279 après au moins une période d'introduction de 3 semaines sur Adagen
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Administration hebdomadaire d'EZN-2279 par injection IM
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de patients détoxifiés à chaque visite pendant la période de traitement EZN-2279
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine T-21
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Nombre de patients avec une concentration totale de dAXP érythrocytaire à partir d'un échantillon de sang creux <0,02 mmol/L
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Base de référence jusqu'à la semaine T-21
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Résumé des données sur l'innocuité
Délai: Jusqu'à la fin du traitement de l'étude EZN-2279, jusqu'à 203 semaines
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Résumé des événements indésirables et des événements indésirables graves
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Jusqu'à la fin du traitement de l'étude EZN-2279, jusqu'à 203 semaines
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Résumé des niveaux d'activité ADA creux pendant la période de traitement EZN-2279
Délai: De la ligne de base à la semaine T-21
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A travers l'activité ADA, mmol/h/L
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De la ligne de base à la semaine T-21
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Résumé des niveaux d'activité ADA creux pendant la période de maintenance EZN-2279
Délai: Jusqu'à la fin du traitement de l'étude EZN-2279, jusqu'à 203 semaines
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Niveaux d'activité ADA creux, mmol/h/L
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Jusqu'à la fin du traitement de l'étude EZN-2279, jusqu'à 203 semaines
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Résumé des niveaux creux de dAXP pendant la période de traitement EZN-2279
Délai: De la ligne de base à la semaine T-21
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Niveaux creux de dAXP, mmol/L
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De la ligne de base à la semaine T-21
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Résumé des niveaux creux de dAXP pendant la période de maintenance EZN-2279
Délai: Jusqu'à la fin du traitement de l'étude EZN-2279, jusqu'à 203 semaines
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Niveaux creux de dAXP, mmol/L
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Jusqu'à la fin du traitement de l'étude EZN-2279, jusqu'à 203 semaines
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Nombre de patients infectés et hospitalisés
Délai: Jusqu'à la fin du traitement de l'étude EZN-2279, jusqu'à 203 semaines
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Les infections ont été documentées cliniquement avec des signes et des symptômes sans cultures microbiologiques ou avec des cultures virales ou bactériennes positives
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Jusqu'à la fin du traitement de l'étude EZN-2279, jusqu'à 203 semaines
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Durée d'hospitalisation
Délai: Jusqu'à la fin du traitement de l'étude EZN-2279, jusqu'à 203 semaines
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Jusqu'à la fin du traitement de l'étude EZN-2279, jusqu'à 203 semaines
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Nombre de patients détoxifiés à chaque visite pendant la période de maintenance EZN-2279
Délai: De la semaine 34 à la fin de l'étude/arrêt anticipé, jusqu'à 203 semaines
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Nombre de patients avec une concentration totale de dAXP érythrocytaire à partir d'un échantillon de sang creux <0,02 mmol/L
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De la semaine 34 à la fin de l'étude/arrêt anticipé, jusqu'à 203 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
24 janvier 2014
Achèvement primaire (Réel)
10 avril 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
29 mai 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 août 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 août 2011
Première publication (Estimation)
19 août 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 avril 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 avril 2020
Dernière vérification
1 avril 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- STP-2279-002
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .