EZN-2279 hos patienter med ADA-SCID
6 april 2020 uppdaterad av: Leadiant Biosciences, Inc.
En studie av EZN-2279 (polyetylenglykol rekombinant adenosindeaminas [PEG-rADA]) administrerat som en veckovis intramuskulär injektion hos patienter med adenosindeaminas (ADA)-brist kombinerad immunbrist
Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten, effekten och farmakokinetiken för EZN-2279 hos patienter med ADA-brist kombinerad immunbrist som för närvarande behandlas med Adagen.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
7
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206-2761
- National Jewish Health
-
-
New York
-
Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
- Albert Einstein College of Medicine
-
Buffalo, New York, Förenta staterna, 14203
- UBMD
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av ADA-brist kombinerad immunbrist
- Stabil klinisk status under behandling med Adagen®. Patienter som tidigare fått genterapi eller genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation och som fortfarande behöver Adagen®-behandling är berättigade. Dosen av Adagen® måste vara stabil i minst 6 månader innan studiestart.
Ha båda av följande under Adagen® Lead-in-fasen av studien före EZN-2279-övergången:
- Lägsta plasma-ADA-aktivitet >15 μmol/h/mL under behandling med Adagen® och
- Total erytrocyt dAXP ≤0,02 μmol/mL från ett dalblodprov
- Patienter eller förälder/vårdnadshavare måste vara kapabla att förstå protokollets krav och risker och ge skriftligt informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Autoimmunitet som kräver immunsuppressiv behandling
- Patienter med detekterbara neutraliserande anti-Adagen®-antikroppar vid screeningutvärdering
- Allvarlig trombocytopeni (trombocytantal <50 x 10^9/L)
- Aktuellt deltagande i andra terapeutiska protokoll för ADA-brist kombinerad immunbrist
- Pågående eller tidigare deltagande i en annan klinisk studie med ett prövningsmedel och/eller användning av ett prövningsläkemedel under de 30 dagarna innan studiestart
- Känt planerat deltagande i en genterapistudie under den planerade varaktigheten av denna studie
- Varje tillstånd som, enligt PI:s uppfattning, gör patienten olämplig för studien
- Oförmåga eller ovilja att administrera Adagen® eller EZN-2279 en gång per vecka
- Oförmåga att följa studieprotokollet
- Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar
- Kvinnliga patienter som ammar
- Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder som inte använder en FDA-godkänd preventivmetod
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Adagen/EZN-2279
Patienterna började på Adagen och gick över till experimentell EZN-2279-behandling efter minst en 3 veckors inledningsperiod på Adagen
|
Veckovis administrering av EZN-2279 via IM-injektion
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal patienter avgiftade vid varje besök i EZN-2279 behandlingsperiod
Tidsram: Baslinje till och med vecka T-21
|
Antal patienter med total erytrocyt-dAXP-koncentration från ett dalblodprov <0,02 mmol/L
|
Baslinje till och med vecka T-21
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhetssammanfattningsdata
Tidsram: Till och med slutet av EZN-2279 studiebehandling, upp till 203 veckor
|
Sammanfattning av biverkningar och allvarliga biverkningar
|
Till och med slutet av EZN-2279 studiebehandling, upp till 203 veckor
|
|
Sammanfattning av ADA-aktivitetsnivåer under EZN-2279-behandlingsperioden
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka T-21
|
Lägsta ADA-aktivitet, mmol/h/L
|
Från baslinjen till och med vecka T-21
|
|
Sammanfattning av ADA-aktivitetsnivåer under EZN-2279 Underhållsperiod
Tidsram: Till och med slutet av EZN-2279 studiebehandling, upp till 203 veckor
|
Lägsta ADA-aktivitetsnivåer, mmol/h/L
|
Till och med slutet av EZN-2279 studiebehandling, upp till 203 veckor
|
|
Sammanfattning av daxp-nivåer i EZN-2279-behandlingsperioden
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka T-21
|
Lägsta dAXP-nivåer, mmol/L
|
Från baslinjen till och med vecka T-21
|
|
Sammanfattning av dAXP-nivåer under EZN-2279 Underhållsperiod
Tidsram: Till och med slutet av EZN-2279 studiebehandling, upp till 203 veckor
|
Lägsta dAXP-nivåer, mmol/L
|
Till och med slutet av EZN-2279 studiebehandling, upp till 203 veckor
|
|
Antal patienter med infektioner och sjukhusvistelser
Tidsram: Till och med slutet av EZN-2279 studiebehandling, upp till 203 veckor
|
Infektioner dokumenterades kliniskt med tecken och symtom utan mikrobiologiska kulturer eller med positiva virus- eller bakteriekulturer
|
Till och med slutet av EZN-2279 studiebehandling, upp till 203 veckor
|
|
Varaktighet av sjukhusvistelse
Tidsram: Till och med slutet av EZN-2279 studiebehandling, upp till 203 veckor
|
Till och med slutet av EZN-2279 studiebehandling, upp till 203 veckor
|
|
|
Antal patienter avgiftade vid varje besök i EZN-2279 underhållsperiod
Tidsram: Från vecka 34 till slutet av studien/tidigt avbrytande, upp till 203 veckor
|
Antal patienter med total erytrocyt-dAXP-koncentration från ett dalblodprov <0,02 mmol/L
|
Från vecka 34 till slutet av studien/tidigt avbrytande, upp till 203 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
24 januari 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
10 april 2018
Avslutad studie (Faktisk)
29 maj 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 augusti 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 augusti 2011
Första postat (Uppskatta)
19 augusti 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
16 april 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 april 2020
Senast verifierad
1 april 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- STP-2279-002
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .