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EZN-2279 in pazienti con ADA-SCID

6 aprile 2020 aggiornato da: Leadiant Biosciences, Inc.

Uno studio sull'EZN-2279 (adenosina deaminasi ricombinante di glicole polietilenico [PEG-rADA]) somministrato come iniezione intramuscolare settimanale in pazienti con immunodeficienza combinata carente di adenosina deaminasi (ADA)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di EZN-2279 in pazienti con immunodeficienza combinata carente di ADA attualmente in trattamento con Adagen.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206-2761
        • National Jewish Health
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Albert Einstein College Of Medicine
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • UBMD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di immunodeficienza combinata con deficit di ADA
  2. Stato clinico stabile durante la terapia con Adagen®. Sono ammissibili i pazienti precedentemente sottoposti a terapia genica o sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche che necessitano ancora del trattamento con Adagen®. La dose di Adagen® deve essere stabile per almeno 6 mesi prima dell'ingresso nello studio.

  3. Avere entrambi i seguenti elementi durante la fase introduttiva di Adagen® dello studio prima della transizione EZN-2279:

    1. Attività plasmatica minima di ADA >15 μmol/h/mL durante il trattamento con Adagen® e
    2. DAXP eritrocitario totale ≤0,02 μmol/mL da un campione di sangue di valle
  4. I pazienti o il genitore/tutore devono essere in grado di comprendere i requisiti e i rischi del protocollo e fornire un assenso/consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  1. Autoimmunità che richiede un trattamento immunosoppressivo
  2. Pazienti con anticorpi neutralizzanti anti-Adagen® rilevabili alla valutazione di screening
  3. Trombocitopenia grave (conta piastrinica <50 x 10^9/L)
  4. Attuale partecipazione ad altri protocolli terapeutici per l'immunodeficienza combinata con deficit di ADA
  5. Partecipazione attuale o precedente a un altro studio clinico con un agente sperimentale e/o uso di un farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti l'ingresso nello studio
  6. Partecipazione pianificata nota a uno studio di terapia genica per la durata pianificata di questo studio
  7. Qualsiasi condizione che, a giudizio del PI, renda il paziente non idoneo allo studio
  8. Incapacità o riluttanza a somministrare Adagen® o EZN-2279 con un regime una volta alla settimana
  9. Incapacità di rispettare il protocollo di studio
  10. Pazienti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento
  11. Pazienti di sesso femminile che allattano
  12. Soggetti di sesso femminile in età fertile che non utilizzano un metodo di controllo delle nascite approvato dalla FDA

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Adagen/EZN-2279
I pazienti hanno iniziato il trattamento con Adagen e sono passati al trattamento sperimentale con EZN-2279 dopo un periodo iniziale di almeno 3 settimane con Adagen
Biologico: EZN-2279
Somministrazione settimanale di EZN-2279 tramite iniezione IM
Altri nomi:
  • rADA
Biologico: Adageno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti disintossicati ad ogni visita nel periodo di trattamento EZN-2279
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana T-21
Numero di pazienti con concentrazione totale di dAXP negli eritrociti da un campione di sangue minimo <0,02 mmol/L
Basale fino alla settimana T-21

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dati di riepilogo sulla sicurezza
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Sintesi degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi
Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Riepilogo dei livelli minimi di attività ADA nel periodo di trattamento EZN-2279
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana T-21
Attraverso l'attività ADA, mmol/h/L
Dal basale alla settimana T-21
Riepilogo dei livelli minimi di attività ADA nel periodo di mantenimento EZN-2279
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Livelli minimi di attività ADA, mmol/h/L
Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Riepilogo dei livelli minimi dAXP nel periodo di trattamento EZN-2279
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana T-21
Livelli minimi di dAXP, mmol/L
Dal basale alla settimana T-21
Riepilogo dei livelli minimi dAXP nel periodo di mantenimento EZN-2279
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Livelli minimi di dAXP, mmol/L
Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Numero di pazienti con infezioni e ricoveri
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Le infezioni sono state documentate clinicamente con segni e sintomi senza colture microbiologiche o con colture virali o batteriche positive
Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Durata del ricovero
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Numero di pazienti disintossicati ad ogni visita nel periodo di mantenimento EZN-2279
Lasso di tempo: Dalla settimana 34 alla fine dello studio/interruzione anticipata, fino a 203 settimane
Numero di pazienti con concentrazione totale di dAXP negli eritrociti da un campione di sangue minimo <0,02 mmol/L
Dalla settimana 34 alla fine dello studio/interruzione anticipata, fino a 203 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Leadiant Biosciences, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

10 aprile 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

29 maggio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 agosto 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 agosto 2011

Primo Inserito (Stima)

19 agosto 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 aprile 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 aprile 2020

Ultimo verificato

1 aprile 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STP-2279-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Immunodeficienza combinata grave

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