Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

EZN-2279 u pacientů s ADA-SCID

6. dubna 2020 aktualizováno: Leadiant Biosciences, Inc.

Studie EZN-2279 (polyethylenglykolová rekombinantní adenosindeamináza [PEG-rADA]) podávaná jako týdenní intramuskulární injekce u pacientů s kombinovanou imunodeficiencí s deficitem adenosindeaminázy (ADA)

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, účinnost a farmakokinetiku EZN-2279 u pacientů s kombinovanou imunodeficiencí s deficitem ADA, kteří jsou v současné době léčeni Adagenem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206-2761
        • National Jewish Health
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Albert Einstein College Of Medicine
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • UBMD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza ADA-deficientní kombinované imunodeficience
  2. Stabilní klinický stav při léčbě Adagenem®. Způsobilí jsou pacienti, kteří dříve dostávali genovou terapii nebo podstoupili transplantaci krvetvorných kmenových buněk, kteří stále vyžadují léčbu přípravkem Adagen®. Dávka Adagenu® musí být stabilní po dobu alespoň 6 měsíců před vstupem do studie.

  3. Během úvodní fáze studie Adagen® před přechodem na EZN-2279 mějte obě následující:

    1. Minimální aktivita ADA v plazmě >15 μmol/h/ml při podávání Adagenu® a
    2. Celkový dAXP erytrocytů ≤ 0,02 μmol/ml ze vzorku krve
  4. Pacienti nebo rodič/zákonný zástupce musí být schopni porozumět požadavkům protokolu a rizikům a poskytnout písemný informovaný souhlas/souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Autoimunita vyžadující imunosupresivní léčbu
  2. Pacienti s detekovatelnými neutralizujícími protilátkami anti-Adagen® při screeningovém hodnocení
  3. Těžká trombocytopenie (počet krevních destiček <50 x 10^9/l)
  4. Současná účast na jiných terapeutických protokolech pro kombinovanou imunodeficienci s deficitem ADA
  5. Současná nebo předchozí účast v jiné klinické studii s hodnocenou látkou a/nebo užívání hodnoceného léku během 30 dnů před vstupem do studie
  6. Známá plánovaná účast ve studii genové terapie po plánovanou dobu trvání této studie
  7. Jakýkoli stav, který podle názoru PI činí pacienta nevhodným pro studii
  8. Neschopnost nebo neochota podávat Adagen® nebo EZN-2279 v režimu jednou týdně
  9. Neschopnost dodržet protokol studie
  10. Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící
  11. Pacientky, které kojí
  12. Ženy ve fertilním věku, které nepoužívají antikoncepční metodu schválenou FDA

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Adagen/EZN-2279
Pacienti začali s Adagenem a přešli na experimentální léčbu EZN-2279 po alespoň 3týdenním úvodním období na Adagenu
Biologický: EZN-2279
Týdenní podávání EZN-2279 prostřednictvím IM injekce
Ostatní jména:
  • rADA
Biologický: Adagen

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů detoxikovaných při každé návštěvě v léčebném období EZN-2279
Časové okno: Výchozí stav až do týdne T-21
Počet pacientů s celkovou koncentrací dAXP v erytrocytech ze vzorku krve < 0,02 mmol/l
Výchozí stav až do týdne T-21

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Souhrnné údaje o bezpečnosti
Časové okno: Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Souhrn nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Souhrn minimálních úrovní aktivity ADA v období léčby EZN-2279
Časové okno: Od základní linie přes týden T-21
Minimální aktivita ADA, mmol/h/l
Od základní linie přes týden T-21
Souhrn minimálních úrovní aktivity ADA v období údržby EZN-2279
Časové okno: Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Údolní hladiny aktivity ADA, mmol/h/l
Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Souhrn minimálních hladin dAXP v období léčby EZN-2279
Časové okno: Od základní linie přes týden T-21
Minimální hladiny dAXP, mmol/l
Od základní linie přes týden T-21
Souhrn minimálních úrovní dAXP v období údržby EZN-2279
Časové okno: Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Minimální hladiny dAXP, mmol/l
Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Počet pacientů s infekcemi a hospitalizací
Časové okno: Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Infekce byly dokumentovány klinicky se známkami a symptomy bez mikrobiologických kultur nebo s pozitivními virovými nebo bakteriálními kulturami
Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Délka hospitalizace
Časové okno: Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Počet pacientů detoxikovaných při každé návštěvě v udržovacím období EZN-2279
Časové okno: Od 34. týdne do konce studia/předčasného ukončení, až 203 týdnů
Počet pacientů s celkovou koncentrací dAXP v erytrocytech ze vzorku krve < 0,02 mmol/l
Od 34. týdne do konce studia/předčasného ukončení, až 203 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Leadiant Biosciences, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. ledna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

10. dubna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

29. května 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. srpna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. srpna 2011

První zveřejněno (Odhad)

19. srpna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. dubna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. dubna 2020

Naposledy ověřeno

1. dubna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STP-2279-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na EZN-2279

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit