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ADA-SCID 환자의 EZN-2279

2020년 4월 6일 업데이트: Leadiant Biosciences, Inc.

아데노신 데아미나제(ADA) 결핍 복합 면역결핍 환자에게 매주 근육주사로 투여된 EZN-2279(Polyethylene Glycol Recombinant Adenosine Deaminase[PEG-rADA])에 대한 연구

본 연구의 목적은 현재 아다젠으로 치료 중인 ADA 결핍 복합면역결핍 환자를 대상으로 EZN-2279의 안전성, 효능 및 약동학을 평가하는 것이다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

7

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국, 80206-2761
        • National Jewish Health
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Buffalo, New York, 미국, 14203
        • UBMD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. ADA 결핍 복합 면역결핍 진단
  2. Adagen®으로 치료를 받는 동안 안정적인 임상 상태. 이전에 유전자 치료를 받았거나 조혈 줄기 세포 이식을 받았지만 여전히 Adagen® 치료가 필요한 환자는 자격이 있습니다. Adagen® 용량은 연구 시작 전 최소 6개월 동안 안정적이어야 합니다.

  3. EZN-2279 전환 전 연구의 Adagen® 도입 단계에서 다음 두 가지를 모두 갖습니다.

    1. Adagen® 및
    2. 여물통 혈액 샘플에서 총 적혈구 dAXP ≤0.02 μmol/mL
  4. 환자 또는 부모/보호자는 프로토콜 요구 사항 및 위험을 이해하고 서면 동의/동의를 제공할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

  1. 면역억제 치료가 필요한 자가면역
  2. 스크리닝 평가에서 검출 가능한 중화 항-Adagen® 항체가 있는 환자
  3. 중증 혈소판 감소증(혈소판 수 <50 x 10^9/L)
  4. ADA-결핍 복합 면역결핍에 대한 다른 치료 프로토콜에 현재 참여
  5. 연구 시작 전 30일 동안 조사 물질 및/또는 조사 약물 사용과 함께 다른 임상 연구에 현재 또는 이전에 참여
  6. 이 연구의 계획된 기간 동안 유전자 치료 연구에 알려진 계획된 참여
  7. PI의 의견에 따라 환자가 연구에 적합하지 않게 만드는 모든 상태
  8. 주당 1회 요법으로 Adagen® 또는 EZN-2279를 투여할 능력이 없거나 내키지 않음
  9. 연구 프로토콜을 준수할 수 없음
  10. 임신 또는 수유 중인 여성 환자
  11. 수유 중인 여성 환자
  12. FDA 승인 피임 방법을 사용하지 않는 가임기 여성 피험자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 아다젠/EZN-2279
환자는 Adagen을 시작했고 최소 3주간의 Adagen 도입 기간 후에 실험적 EZN-2279 치료로 넘어갔습니다.
생물학적: EZN-2279
IM 주사를 통한 EZN-2279의 주간 투여
다른 이름들:
  • rADA
생물학적: 아다젠

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
EZN-2279 치료 기간 동안 각 방문에서 해독된 환자 수
기간: T-21주까지의 기준선
최저 혈액 샘플의 총 적혈구 dAXP 농도가 0.02mmol/L 미만인 환자 수
T-21주까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전성 요약 데이터
기간: EZN-2279 연구 치료가 끝날 때까지 최대 203주
부작용 및 심각한 부작용 요약
EZN-2279 연구 치료가 끝날 때까지 최대 203주
EZN-2279 치료 기간의 최저 ADA 활동 수준 요약
기간: 기준선에서 T-21주까지
최저 ADA 활동, mmol/h/L
기준선에서 T-21주까지
EZN-2279 유지 관리 기간의 최저 ADA 활동 수준 요약
기간: EZN-2279 연구 치료가 끝날 때까지 최대 203주
최저 ADA 활동 수준, mmol/h/L
EZN-2279 연구 치료가 끝날 때까지 최대 203주
EZN-2279 치료 기간의 최저 dAXP 수준 요약
기간: 기준선에서 T-21주까지
최저 dAXP 수준, mmol/L
기준선에서 T-21주까지
EZN-2279 유지 관리 기간의 최저 dAXP 수준 요약
기간: EZN-2279 연구 치료가 끝날 때까지 최대 203주
최저 dAXP 수준, mmol/L
EZN-2279 연구 치료가 끝날 때까지 최대 203주
감염 및 입원 환자 수
기간: EZN-2279 연구 치료가 끝날 때까지 최대 203주
감염은 미생물 배양 없이 또는 양성 바이러스 또는 세균 배양을 통해 징후 및 증상으로 임상적으로 기록되었습니다.
EZN-2279 연구 치료가 끝날 때까지 최대 203주
입원 기간
기간: EZN-2279 연구 치료가 끝날 때까지 최대 203주
EZN-2279 연구 치료가 끝날 때까지 최대 203주
EZN-2279 유지 기간 동안 각 방문에서 해독된 환자 수
기간: 34주부터 연구 종료/조기 중단까지, 최대 203주
최저 혈액 샘플의 총 적혈구 dAXP 농도가 0.02mmol/L 미만인 환자 수
34주부터 연구 종료/조기 중단까지, 최대 203주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Leadiant Biosciences, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 1월 24일

기본 완료 (실제)

2018년 4월 10일

연구 완료 (실제)

2019년 5월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 8월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 8월 18일

처음 게시됨 (추정)

2011년 8월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 4월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 4월 6일

마지막으로 확인됨

2020년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • STP-2279-002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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