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ADA-SCID患者におけるEZN-2279

2020年4月6日 更新者：Leadiant Biosciences, Inc.

EZN-2279 (ポリエチレングリコール組換えアデノシンデアミナーゼ [PEG-rADA]) を、アデノシンデアミナーゼ (ADA) 欠損型複合免疫不全症患者に週 1 回の筋肉内注射として投与する研究

この研究の目的は、現在アダジェンで治療されているADA欠損複合免疫不全患者におけるEZN-2279の安全性、有効性、および薬物動態を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

7

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80206-2761
        • National Jewish Health
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10461
        • Albert Einstein College Of Medicine
      • Buffalo、New York、アメリカ、14203
        • UBMD
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. ADA欠損複合免疫不全症の診断
  2. Adagen®による治療を受けている間の安定した臨床状態。 以前に遺伝子治療を受けているか、造血幹細胞移植を受けていて、まだ Adagen® 治療が必要な患者は適格です。 Adagen®の投与量は、研究に参加する前に少なくとも6か月間安定している必要があります。

  3. EZN-2279移行前の研究のAdagen®リードインフェーズ中に、次の両方を持っています:

    1. Adagen®および
    2. トラフ血液サンプルからの総赤血球 dAXP ≤0.02 μmol/mL
  4. 患者または親/保護者は、プロトコルの要件とリスクを理解し、書面によるインフォームドコンセント/同意を提供できる必要があります

除外基準:

  1. 免疫抑制治療を必要とする自己免疫
  2. -スクリーニング評価で検出可能な中和抗Adagen®抗体を有する患者
  3. 重度の血小板減少症 (血小板数 <50 x 10^9/L)
  4. ADA欠損複合免疫不全症の他の治療プロトコルへの現在の参加
  5. -治験薬を使用した別の臨床研究への現在または以前の参加および/または治験薬の使用 研究登録前の30日間
  6. -この研究の計画期間中の遺伝子治療研究への既知の計画された参加
  7. -PIの意見では、患者を研究に不適切にする状態
  8. -週に1回のレジメンでAdagen®またはEZN-2279を投与できない、または投与したくない
  9. 研究プロトコルを遵守できない
  10. 妊娠中または授乳中の女性患者
  11. 授乳中の女性患者
  12. -FDA承認の避妊法を使用していない、出産の可能性のある女性被験者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アダゲン/EZN-2279
患者は Adagen を開始し、少なくとも 3 週間の Adagen の導入期間の後、実験的 EZN-2279 治療に切り替えました
生物学的：EZN-2279
IM注射によるEZN-2279の毎週の投与
他の名前：
  • ラダ
生物学的：アダゲン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
EZN-2279治療期間中の各訪問で解毒された患者の数
時間枠：T-21週までのベースライン
トラフ血液サンプルからの総赤血球dAXP濃度が0.02mmol/L未満の患者数
T-21週までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性要約データ
時間枠：EZN-2279研究治療の終了まで、最大203週間
有害事象および重篤な有害事象のまとめ
EZN-2279研究治療の終了まで、最大203週間
EZN-2279 治療期間におけるトラフ ADA 活動レベルのまとめ
時間枠：ベースラインからT-21週まで
トラフ ADA アクティビティ、mmol/h/L
ベースラインからT-21週まで
EZN-2279 メンテナンス期間におけるトラフ ADA アクティビティ レベルの概要
時間枠：EZN-2279研究治療の終了まで、最大203週間
トラフ ADA 活性レベル、mmol/h/L
EZN-2279研究治療の終了まで、最大203週間
EZN-2279 治療期間におけるトラフ dAXP レベルのまとめ
時間枠：ベースラインからT-21週まで
トラフ dAXP レベル、mmol/L
ベースラインからT-21週まで
EZN-2279 メンテナンス期間における dAXP のトラフ レベルの概要
時間枠：EZN-2279研究治療の終了まで、最大203週間
トラフ dAXP レベル、mmol/L
EZN-2279研究治療の終了まで、最大203週間
感染症患者数と入院患者数
時間枠：EZN-2279研究治療の終了まで、最大203週間
感染症は、微生物学的培養なしで、または陽性のウイルスまたは細菌培養を伴う徴候および症状を伴って臨床的に記録された
EZN-2279研究治療の終了まで、最大203週間
入院期間
時間枠：EZN-2279研究治療の終了まで、最大203週間
EZN-2279研究治療の終了まで、最大203週間
EZN-2279維持期間中の各来院時に解毒された患者数
時間枠：34週目から研究終了/早期中止まで、最大203週
トラフ血液サンプルからの総赤血球dAXP濃度が0.02mmol/L未満の患者数
34週目から研究終了/早期中止まで、最大203週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Leadiant Biosciences, Inc.

捜査官

  • 主任研究者：Elie Haddad, MD, PhD、Université de Montréal

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年1月24日

一次修了 (実際)

2018年4月10日

研究の完了 (実際)

2019年5月29日

試験登録日

最初に提出

2011年8月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年8月18日

最初の投稿 (見積もり)

2011年8月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年4月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年4月6日

最終確認日

2020年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • STP-2279-002

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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