EZN-2279 potilailla, joilla on ADA-SCID
maanantai 6. huhtikuuta 2020 päivittänyt: Leadiant Biosciences, Inc.
Tutkimus EZN-2279:stä (rekombinantti polyetyleeniglykoli-adenosiinideaminaasi [PEG-rADA]), joka annettiin viikoittaisena lihaksensisäisenä injektiona potilaille, joilla on adenosiinideaminaasin (ADA) puutteellinen yhdistetty immuunivajaus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida EZN-2279:n turvallisuutta, tehoa ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on ADA-puutteinen yhdistetty immuunipuutos ja joita hoidetaan tällä hetkellä Adagenilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
7
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206-2761
- National Jewish Health
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
- Albert Einstein College of Medicine
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
- UBMD
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ADA-puutteisen yhdistetyn immuunivajavuuden diagnoosi
- Vakaa kliininen tila Adagen®-hoidon aikana. Potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet geeniterapiaa tai joille tehdään hematopoieettisten kantasolujen siirto ja jotka edelleen tarvitsevat Adagen®-hoitoa, ovat kelvollisia. Adagen®-annoksen on oltava vakaa vähintään 6 kuukautta ennen tutkimukseen tuloa.
Tee molemmat seuraavista tutkimuksen Adagen®-sisäänkäynnistysvaiheessa ennen EZN-2279-siirtymää:
- Plasman ADA-aktiivisuus >15 μmol/h/ml Adagen®-hoidon aikana ja
- Kokonaiserytrosyyttien dAXP ≤0,02 μmol/ml pohjaverinäytteestä
- Potilaiden tai vanhemman/huoltajan on kyettävä ymmärtämään protokollan vaatimukset ja riskit ja annettava kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Autoimmuniteetti, joka vaatii immunosuppressiivista hoitoa
- Potilaat, joilla on havaittavissa neutraloivia anti-Adagen®-vasta-aineita seulontaarvioinnissa
- Vaikea trombosytopenia (verihiutaleiden määrä <50 x 10^9/l)
- Nykyinen osallistuminen muihin ADA-puutteisen yhdistetyn immuunivajavuuden hoitomenetelmiin
- Nykyinen tai aiempi osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tutkimusaineen kanssa ja/tai tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivää ennen tutkimukseen tuloa
- Tunnettu suunniteltu osallistuminen geeniterapiatutkimukseen tämän tutkimuksen suunnitellun keston ajan
- Mikä tahansa sairaus, joka PI:n mielestä tekee potilaan sopimattomaksi tutkimukseen
- Kyvyttömyys tai haluttomuus antaa Adagen®- tai EZN-2279-valmistetta kerran viikossa
- Kyvyttömyys noudattaa tutkimusprotokollaa
- Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät
- Naispotilaat, jotka imettävät
- Naishenkilöt, jotka voivat tulla raskaaksi ja jotka eivät käytä FDA:n hyväksymää ehkäisymenetelmää
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Adagen/EZN-2279
Potilaat aloittivat Adagen-hoidon ja siirtyivät kokeelliseen EZN-2279-hoitoon vähintään 3 viikon Adagen-hoitojakson jälkeen
|
EZN-2279:n viikoittainen antaminen im-injektiolla
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden määrä, jotka on puhdistettu jokaisella käynnillä EZN-2279-hoitojaksolla
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle T-21 asti
|
Potilaiden lukumäärä, joiden erytrosyyttien dAXP kokonaispitoisuus verinäytteestä <0,02 mmol/l
|
Lähtötilanne viikolle T-21 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuusyhteenvetotiedot
Aikaikkuna: EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
|
Yhteenveto haittatapahtumista ja vakavista haittatapahtumista
|
EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
|
|
Yhteenveto ADA-aktiivisuustasoista EZN-2279-hoitojaksolla
Aikaikkuna: Perustasosta viikolle T-21
|
Alin ADA-aktiivisuus, mmol/h/l
|
Perustasosta viikolle T-21
|
|
Yhteenveto ADA-aktiivisuustasoista EZN-2279:n huoltojaksolla
Aikaikkuna: EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
|
ADA-aktiivisuustasot, mmol/h/l
|
EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
|
|
Yhteenveto dAXP-tasoista EZN-2279 hoitojaksolla
Aikaikkuna: Perustasosta viikolle T-21
|
Alimmat dAXP-tasot, mmol/L
|
Perustasosta viikolle T-21
|
|
Yhteenveto dAXP-tasoista EZN-2279:n huoltojaksolla
Aikaikkuna: EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
|
Alimmat dAXP-tasot, mmol/L
|
EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
|
|
Infektiopotilaiden ja sairaalahoidossa olevien potilaiden määrä
Aikaikkuna: EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
|
Infektiot dokumentoitiin kliinisesti merkeillä ja oireilla ilman mikrobiologisia viljelmiä tai positiivisilla virus- tai bakteeriviljelmillä
|
EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
|
|
Sairaalahoidon kesto
Aikaikkuna: EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
|
EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
|
|
|
Potilaiden määrä, jotka on puhdistettu jokaisella käynnillä EZN-2279-huoltojaksolla
Aikaikkuna: Viikosta 34 opintojen loppuun / ennenaikaiseen lopettamiseen, enintään 203 viikkoa
|
Potilaiden lukumäärä, joiden erytrosyyttien dAXP kokonaispitoisuus verinäytteestä <0,02 mmol/l
|
Viikosta 34 opintojen loppuun / ennenaikaiseen lopettamiseen, enintään 203 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 24. tammikuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 10. huhtikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 29. toukokuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 18. elokuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. elokuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 19. elokuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 16. huhtikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. huhtikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STP-2279-002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .