EZN-2279 hos pasienter med ADA-SCID
6. april 2020 oppdatert av: Leadiant Biosciences, Inc.
En studie av EZN-2279 (polyetylenglykol rekombinant adenosindeaminase [PEG-rADA]) administrert som en ukentlig intramuskulær injeksjon hos pasienter med adenosindeaminase (ADA)-mangelfull kombinert immunsvikt
Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til EZN-2279 hos pasienter med ADA-defekt kombinert immunsvikt som for tiden behandles med Adagen.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
7
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco, California, Forente stater, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80206-2761
- National Jewish Health
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forente stater, 10461
- Albert Einstein College of Medicine
-
Buffalo, New York, Forente stater, 14203
- UBMD
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av ADA-mangel kombinert immunsvikt
- Stabil klinisk status mens du mottar terapi med Adagen®. Pasienter som tidligere har mottatt genterapi eller gjennomgått hematopoetisk stamcelletransplantasjon som fortsatt trenger Adagen®-behandling er kvalifisert. Dosen av Adagen® må være stabil i minst 6 måneder før studiestart.
Ha begge av følgende under Adagen® Lead-in-fasen av studien før EZN-2279-overgangen:
- Lav plasma ADA-aktivitet >15 μmol/t/mL mens du mottar Adagen® og
- Total erytrocytt dAXP ≤0,02 μmol/mL fra en bunnblodprøve
- Pasienter eller foreldre/foresatte må være i stand til å forstå protokollkravene og risikoene og gi skriftlig informert samtykke/samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Autoimmunitet som krever immunsuppressiv behandling
- Pasienter med påvisbare nøytraliserende anti-Adagen®-antistoffer ved screeningsevaluering
- Alvorlig trombocytopeni (tall blodplater <50 x 10^9/L)
- Nåværende deltakelse i andre terapeutiske protokoller for ADA-mangelfull kombinert immunsvikt
- Nåværende eller tidligere deltakelse i en annen klinisk studie med et undersøkelsesmiddel og/eller bruk av et undersøkelseslegemiddel i de 30 dagene før studiestart
- Kjent planlagt deltakelse i en genterapistudie for den planlagte varigheten av denne studien
- Enhver tilstand som etter PI mener gjør pasienten uegnet for studien
- Manglende evne eller vilje til å administrere Adagen® eller EZN-2279 på en engangskur per uke
- Manglende evne til å overholde studieprotokollen
- Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammende
- Kvinnelige pasienter som ammer
- Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder som ikke bruker en FDA-godkjent prevensjonsmetode
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Adagen/EZN-2279
Pasienter startet på Adagen og gikk over til eksperimentell EZN-2279-behandling etter minst 3 ukers innføringsperiode på Adagen
|
Ukentlig administrering av EZN-2279 via IM-injeksjon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter avgiftet ved hvert besøk i EZN-2279 behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline gjennom uke T-21
|
Antall pasienter med total erytrocytt-dAXP-konsentrasjon fra en bunnblodprøve <0,02 mmol/L
|
Baseline gjennom uke T-21
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhetssammendragsdata
Tidsramme: Gjennom slutten av EZN-2279 studiebehandling, opptil 203 uker
|
Sammendrag av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
|
Gjennom slutten av EZN-2279 studiebehandling, opptil 203 uker
|
|
Sammendrag av ADA-aktivitetsnivåer i EZN-2279-behandlingsperioden
Tidsramme: Fra baseline til uke T-21
|
Laveste ADA-aktivitet, mmol/t/L
|
Fra baseline til uke T-21
|
|
Sammendrag av ADA-aktivitetsnivåer i EZN-2279 vedlikeholdsperiode
Tidsramme: Gjennom slutten av EZN-2279 studiebehandling, opptil 203 uker
|
Laveste ADA-aktivitetsnivåer, mmol/t/L
|
Gjennom slutten av EZN-2279 studiebehandling, opptil 203 uker
|
|
Sammendrag av bunndAXP-nivåer i EZN-2279-behandlingsperiode
Tidsramme: Fra baseline til uke T-21
|
Laveste dAXP-nivåer, mmol/L
|
Fra baseline til uke T-21
|
|
Sammendrag av dAXP-nivåer i EZN-2279 vedlikeholdsperiode
Tidsramme: Gjennom slutten av EZN-2279 studiebehandling, opptil 203 uker
|
Laveste dAXP-nivåer, mmol/L
|
Gjennom slutten av EZN-2279 studiebehandling, opptil 203 uker
|
|
Antall pasienter med infeksjoner og sykehusinnleggelser
Tidsramme: Gjennom slutten av EZN-2279 studiebehandling, opptil 203 uker
|
Infeksjoner ble dokumentert klinisk med tegn og symptomer uten mikrobiologiske kulturer eller med positive virus- eller bakteriekulturer
|
Gjennom slutten av EZN-2279 studiebehandling, opptil 203 uker
|
|
Varighet av sykehusinnleggelse
Tidsramme: Gjennom slutten av EZN-2279 studiebehandling, opptil 203 uker
|
Gjennom slutten av EZN-2279 studiebehandling, opptil 203 uker
|
|
|
Antall pasienter avgiftet ved hvert besøk i EZN-2279 vedlikeholdsperiode
Tidsramme: Fra uke 34 til slutten av studiet/tidlig seponering, opptil 203 uker
|
Antall pasienter med total erytrocytt-dAXP-konsentrasjon fra en bunnblodprøve <0,02 mmol/L
|
Fra uke 34 til slutten av studiet/tidlig seponering, opptil 203 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
24. januar 2014
Primær fullføring (Faktiske)
10. april 2018
Studiet fullført (Faktiske)
29. mai 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. august 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. august 2011
Først lagt ut (Anslag)
19. august 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. april 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. april 2020
Sist bekreftet
1. april 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- STP-2279-002
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .