EZN-2279 bij patiënten met ADA-SCID
6 april 2020 bijgewerkt door: Leadiant Biosciences, Inc.
Een studie van EZN-2279 (polyethyleenglycol recombinant adenosinedeaminase [PEG-rADA]) toegediend als een wekelijkse intramusculaire injectie bij patiënten met adenosinedeaminase (ADA)-deficiënte gecombineerde immunodeficiëntie
Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van EZN-2279 bij patiënten met ADA-deficiënte gecombineerde immunodeficiëntie die momenteel worden behandeld met Adagen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
7
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206-2761
- National Jewish Health
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
- Albert Einstein College of Medicine
-
Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
- UBMD
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van ADA-deficiënte gecombineerde immunodeficiëntie
- Stabiele klinische status tijdens therapie met Adagen®. Patiënten die eerder gentherapie hebben ondergaan of een hematopoëtische stamceltransplantatie hebben ondergaan en die nog steeds Adagen®-behandeling nodig hebben, komen in aanmerking. De dosis Adagen® moet gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de studie stabiel zijn.
Heb beide van het volgende tijdens de Adagen®-aanloopfase van het onderzoek voorafgaand aan de overgang naar EZN-2279:
- Dalplasma ADA-activiteit >15 μmol/h/mL tijdens het ontvangen van Adagen® en
- Totaal erytrocyt dAXP ≤0,02 μmol/ml uit een dalbloedmonster
- Patiënten of ouder/voogd moeten in staat zijn de vereisten en risico's van het protocol te begrijpen en schriftelijke geïnformeerde instemming/toestemming te geven
Uitsluitingscriteria:
- Auto-immuniteit die immunosuppressieve behandeling vereist
- Patiënten met detecteerbare neutraliserende anti-Adagen®-antilichamen bij screeningevaluatie
- Ernstige trombocytopenie (aantal bloedplaatjes <50 x 10^9/L)
- Huidige deelname aan andere therapeutische protocollen voor ADA-deficiënte gecombineerde immunodeficiëntie
- Huidige of eerdere deelname aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksagent en/of gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel in de 30 dagen vóór deelname aan het onderzoek
- Bekende geplande deelname aan een gentherapie-onderzoek voor de geplande duur van dit onderzoek
- Elke aandoening die, naar het oordeel van de PI, de patiënt ongeschikt maakt voor het onderzoek
- Onvermogen of onwil om Adagen® of EZN-2279 één keer per week toe te dienen
- Onvermogen om te voldoen aan het onderzoeksprotocol
- Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven
- Vrouwelijke patiënten die borstvoeding geven
- Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd die geen door de FDA goedgekeurde anticonceptiemethode gebruiken
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Adagen/EZN-2279
Patiënten begonnen op Adagen en stapten over op experimentele behandeling met EZN-2279 na een aanloopperiode van ten minste 3 weken op Adagen
|
Wekelijkse toediening van EZN-2279 via IM-injectie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten dat is ontgift bij elk bezoek in de EZN-2279-behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week T-21
|
Aantal patiënten met totale erytrocyten-dAXP-concentratie uit een dalbloedmonster <0,02 mmol/L
|
Basislijn tot en met week T-21
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid Samenvatting Gegevens
Tijdsspanne: Tot het einde van de EZN-2279-studiebehandeling, tot 203 weken
|
Samenvatting van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
|
Tot het einde van de EZN-2279-studiebehandeling, tot 203 weken
|
|
Samenvatting van dal-ADA-activiteitsniveaus in EZN-2279-behandelingsperiode
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week T-21
|
Dalactiviteit ADA, mmol/u/L
|
Van basislijn tot en met week T-21
|
|
Samenvatting van dalactiviteitsniveaus van ADA in onderhoudsperiode EZN-2279
Tijdsspanne: Tot het einde van de EZN-2279-studiebehandeling, tot 203 weken
|
Dalniveaus van ADA-activiteit, mmol/u/L
|
Tot het einde van de EZN-2279-studiebehandeling, tot 203 weken
|
|
Samenvatting van dal-dAXP-niveaus in EZN-2279-behandelingsperiode
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week T-21
|
Dalwaarden dAXP, mmol/L
|
Van basislijn tot en met week T-21
|
|
Samenvatting van dal dAXP-niveaus in EZN-2279 onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Tot het einde van de EZN-2279-studiebehandeling, tot 203 weken
|
Dalwaarden dAXP, mmol/L
|
Tot het einde van de EZN-2279-studiebehandeling, tot 203 weken
|
|
Aantal patiënten met infecties en ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Tot het einde van de EZN-2279-studiebehandeling, tot 203 weken
|
Infecties werden klinisch gedocumenteerd met tekenen en symptomen zonder microbiologische culturen of met positieve virale of bacteriële culturen
|
Tot het einde van de EZN-2279-studiebehandeling, tot 203 weken
|
|
Duur van ziekenhuisopname
Tijdsspanne: Tot het einde van de EZN-2279-studiebehandeling, tot 203 weken
|
Tot het einde van de EZN-2279-studiebehandeling, tot 203 weken
|
|
|
Aantal patiënten dat is ontgift bij elk bezoek in de onderhoudsperiode van EZN-2279
Tijdsspanne: Van week 34 tot einde studie/vroegtijdige stopzetting, tot 203 weken
|
Aantal patiënten met totale erytrocyten-dAXP-concentratie uit een dalbloedmonster <0,02 mmol/L
|
Van week 34 tot einde studie/vroegtijdige stopzetting, tot 203 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
24 januari 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
10 april 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
29 mei 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 augustus 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 augustus 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
19 augustus 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 april 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 april 2020
Laatst geverifieerd
1 april 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- STP-2279-002
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .